肿瘤规范化治疗

经济性与临床需要孰轻孰重

足够的医疗保障和规范的治疗是降低肿瘤经济学毒性的主要办法。日前，国家卫健委出台了《抗肿瘤药物临床应用管理办法（征求意见稿）》，通过对文件的分析和梳理，可以一瞥肿瘤领域的改革重点与难点。

仅经济学指标难体现个体差异

文件对肿瘤规范化治疗的药品经济性给予前所未有的重视。抗肿瘤药品的财务毒性将直接导致药品使用受限。但问题在于，安全性管理中，药物毒副反应有明确的不良反应定义和上报机制，有效性评估则存在明确的临床试验与真实世界研究学术标准和指南，唯独经济性方面的评价至今缺乏公认的标准。尽管文件中“价格昂贵、经济负担沉重”的描述可以套用到超过80%的抗肿瘤药物，但泛化的经济学指标表述也忽视了药品可负担性和可及性研究当中的相对概念。

如果患者无法考虑使用哪一种药品，那么，药品的经济性对于该患者便无从谈起。正如对大部分人来说，游艇和私人飞机“价格昂贵，经济负担沉重”，即使打折也远超普通人的购买力。这类情况同样出现在肿瘤治疗领域：我国还有很多月收入不足1000元的人，他们不可能考虑自付比例在10%、报销起付点千元以上的抗肿瘤药物。无论慈善赠药计划多么优惠，相对可支配收入的高昂价格让低收入人群自动屏蔽了使用新型抗肿瘤药的可能性。另外，假设药品只能在少部分高等级医院使用，或者需要经过专门培训获得资质的医务工作者给药，都将限制药物的可及性。因此，撇开药物的可及性讨论经济性，意义并不大。

经济负担沉重是一个相对主观的概念，需要具体细则界定。月花费3000元对大部分城镇居民来说尚可承担，但对于偏远地区居民来说就难以承担了。扣除医保报销后，每年10万元的自负比例，中产阶级家庭相对显得吃力，但是对坐拥数百万元资产以上的高净值人群来说只是“毛毛雨”。海外的经验和教训告诉我们，划定一条类似“400%联邦贫困线”的硬性指标很容易导致误伤脆弱人群和“搭便车”现象。更好的做法是设计不同筹资水平和保障力度的保险计划，让民众在开放透明的市场竞争者做到“丰俭由人”。如果不能通过保险计划的差异体现出不同经济能力人群的区别化保障强度，仅仅采用空泛的标准化经济性指标在实际操作上可能意义不大。

肿瘤治疗的总费用并不仅仅是药费，医事服务费、耗材和实验室检查等相关费用同样会加重患者的经济负担。在部分肿瘤治疗过程中，手术或者放疗才是主要的费用支出方式，不区分具体情况只关注抗肿瘤药物是不合适的。在真正的医学实践中，各种辅助药同样需要严格监控，而且一些护肝药、细胞保护制剂的滥用倾向可能比抗肿瘤药更加严重。在这种情况下，更恰当的做法是综合评估标准化诊疗路径下的均次治疗费用和费用变异率。如果不是把肿瘤治疗总费用作为一个整体打包评价，单纯将控费的主要压力放在药品上难免会造成监管相对松懈的耗材和实验室检查成为新的灰色利益输送通道。

患者选择与医保控费如何平衡

文件希望通过限制部分抗肿瘤药品的使用来达到药品合理使用的目的，这个过程中必然会影响到患者自由选择抗肿瘤药品的权利。很多情况下，尽管文件会推荐国家基本药物目录、国家基本医疗保险药品目录中收录、国家集中谈判或招标采购，以及国家卫生健康委公布的诊疗规范、临床诊疗指南、临床路径推荐的品种，但是这些品种对一些病种来说不一定是对患者最有利的。

例如蒽环类抗肿瘤药物，从采购价格数十元到数百元的柔红霉素，到售价数万元的脂质体阿霉素，两者适应症相似，但后者副作用小，治疗效果好，但是因为较高的价格几乎肯定会被列入限制使用清单。那么对于确有需要的患者，是允许其自行购药并使用，还是通过药剂科临时一次性购买引进，或者及时纳入抗肿瘤药物供应目录，值得期待。医院将如何在抗肿瘤药物临床合理应用管理指标与患者的合理合法权益中有所取舍，体现的是医疗机构面对患者时的价值取向。

另外，可能会限制患者选择权力的规定在于文件确定“首次抗肿瘤药物治疗方案应当由三级医疗机构或省级卫生健康行政部门审核同意的其他医疗机构制订并实施”。考虑到至今互联网医院基本尚未放开首诊限制，这项规定对于鼓励优秀医疗资源下沉社区是不利的。如今大部分肿瘤治疗早已采用标准化治疗，比如预后较好的乳腺癌、胃肠道肿瘤和前列腺癌，大部分二级医院或者民营肿瘤专科医院完全有能力开展规范化治疗，并不一定需要三级医院介入。

从某种意义上说，经济性指标可以说是医保部门的生命线，但是并不是卫生部门的核心指标。与前者关注的医保资金稳健运行不同，卫生部门的核心工作重心应该是卫生服务的资质准入和医疗质量管理。抗肿瘤药品的经济性评价需要专业的人员和成熟的议价机制，药事管理与药物治疗学委员会下设的抗肿瘤药物管理工作组大多数情况下缺乏准确评估药品经济性的能力，既无进行成本-效果比测算的能力建设，又缺乏降低医保费用支出的主观动机，由其进行肿瘤治疗控费很可能行之不远。

医生自由裁量权何以保障

一般情况下，发现较早的肿瘤可以在标准的一二线疗法治疗后达到长期缓解和生存。当肿瘤经过长期治疗往往出现耐药性，或者发现时已经是晚期肿瘤，才是体现一个医生水平的时刻。每一个患者的既往病史和并发症都存在一定的特殊性，需要结合具体情况综合评估才能做出决定，这也是适合高等级医院介入的时机。然而，此时医生的发挥很可能出于药品目录限制或者对于硬性考核指标的顾虑，难以行使自由裁量权，合理的做法应是在严格监管的前提下允许超适应症使用抗肿瘤药物。

尽管依然有许多地方法规规定用药不得超出药品说明书规定范围，但有时超说明书用药是不可避免的，在肿瘤治疗领域更加常见，且有循证医学支持。不久前，广东省药学会就发布了《超药品说明书用药目录（2020年版）》，涵盖20多种抗肿瘤相关的超药品说明书用法。

毋庸置疑，标准化用药有助于减少抗肿瘤药物的不合理使用，但可能挫伤一部分认真钻研、勇于承担治疗风险的进取型医生的积极性。然而，这类保守的监管，从本质上看是不利的。因为医生群体不仅面对患者存在信息不对称的优势，面对监管者同样如此。医生可以通过推诿选择病人、诱导治疗等方式将自身的财务风险转嫁出去。难以落地的法规实施以后，也容易造成普遍的不合规现象，面对此类不合规行为，如果采取选择性执法，自然会消解行业法规的严肃性。

结语<<<

随着科技的进步，肿瘤在某种意义上已经成为慢性疾病。随着人口老龄化的加剧，带瘤生存的群体会不断增长。制定相关法规，一方面在于通过细则的制定，保证法规精神能够落地并指导实践，达到“提高患者生存率、改善患者生存质量、延长患者生命”的目的，另一方面也需要考虑抗肿瘤药品使用的特殊性，以防通过行政方式介入到医疗主管机构不擅长也不便管辖的领域。

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为“医保基金战略性购买”点题

《指导意见》将对企业形成心理和行为震慑力，促进企业主动规范自身行为，减少和预防全行业商业贿赂行为，实现源头治理。可以预见的是，积累足够的药品价格和招采信用数据后，在药品集采中，同等条件下可以优先与信用记录更好的企业交易，也可以对失信主体实施拒绝交易、提高交易条件等方面的惩戒，严重失信企业被排除出公共采购市场，真正建立诚实信用、公平竞争、优胜劣汰的市场机制。

药品价格和采购信用评价机制同样是医保基金战略性购买的具体运用，实质是医保作为药品的主要支付方，在同等条件下，优先选择商誉更高的供应商作为交易对象或者合作对象，引导医药企业改变行为、改变模式、改变价格，进而确保基金使用的效率和安全性。

如果从更深层次来理解，无论集中带量采购、医保准入谈判，还是未来药品价格和信用评价机制，手段和结果都是具体而微的。严格来说，其实是战术性购买。如果仅仅是通过战术运用，买到更便宜的药品，那么恐怕上升不到战略层面。这些具体战术背后真正折射出的是，国家医保局正在挖掘医保基金的购买功能，从战略高度主动购买市场环境，利益机制的深刻变化，可能才是“医保基金战略性购买”的真正内涵。（江海）

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