深化药械审评审批制度改革是“十三五”国家药品安全规划的主要任务之一。今年是“十三五”规划的收官之年，这一任务的完成情况如何？不妨从抗击新冠疫情的战役中看其改革成果所释放的能量。

应急审批

解抗疫用械急需　　　

完善医疗器械应急审批程序是“十三五”规划确立的深化药械审评审批制度改革的目标任务之一。近几年，医疗器械应急审批程序在适用情形、审批条件标准、审评审批机制、审批责任等方面逐渐成熟，具备了紧急情况下迅速启动，快速、依规、按质审批的条件，在抗击新冠疫情必需的医疗器械审评审批中得到了充分印证和完善，并发挥了巨大作用。

这次应对新冠疫情的医疗器械应急审批值得总结的经验和做法主要有：

1.提前准备

不是坐等受理、待注册申请上门再应急审批，而是根据疫情形成和发展变化进行预测，对于可能遇到的审评审批事项，提前做好充分准备。

一是密切关注疫情发展，分析预判诊断试剂可能是最急需的医疗器械，积极收集与之相关的科研信息和数据。

二是调整力量，将所有可用于体外诊断试剂审评审批的人员集中使用，分配任务，落实项目负责人。

三是起草、讨论、形成审评要点，统一审评标准，保证审评质量。

四是关注研发动态，了解申报意向，选择科研实力强、产能足的企业纳入候审视野。

2.保持沟通

审评审批过程中，始终保持与注册申请人的良好沟通。沟通内容包括申请人对产品研发的情况说明、采用的原理和技术路径，以及所提交资料、数据的解释；审评人审评过程中有关问题的征询、材料补充、改进意见建议的交流讨论等。

3.并联推进

并联推进彻底改变了以往一个项目通过后再开始下一个项目串联的审评审批方法，而是将注册检验、资料审评、检查核查等环节的项目分头进行、同步展开。在所有项目结束、全部达到审评审批要求后再行批准，使得审批时间成倍压缩。

4.附带条件

应急审评审批虽然时间压缩，但程序不减、质量不降，只不过临床试验数据不足，这是应急审批无法避免的。对于突如其来的疫情，没有时间也不允许进行常规的临床试验，获得满足审评审批所需要的临床试验数据后再进行注册受理和审批，于是就采取了附带条件审批的补救办法。将注册有效期从常规的五年缩减为一年，要求在一年有效期内完成满足注册要求的临床试验，否则效期届满不予再注册附条件审批。

加快审批

临床试验提速　　　

加快临床试验审批是药品安全“十三五”规划审批制度改革的另一任务。面对来势凶猛的新冠疫情，在没有特效药的情况下，如何加快药物临床试验审批，既是对现有已经提速的药物临床试验审批制度能否有效应对的考验，也是在应对过程中对于加快审批的制度完善。

对接境外数据，直接进入Ⅲ期临床

对于境外经所在国批准已开展并通过的药物临床试验，承认其临床试验的有效性，将获得的临床试验数据作为审批在境内开展新一轮临床试验的依据。

在接到瑞德西韦临床试验申请时，获知该药在境外已经进行了Ⅰ期和Ⅱ期临床试验，且有数据表明该药对新冠肺炎有潜在治疗效果，于是经审评直接批准进入Ⅲ期临床试验。

这是疫情暴发后国家药监局批准的第一个境内外尚未上市、境外研发的针对新冠肺炎进行的Ⅲ期临床试验，也是适应新药定义调整，是将药品审评审批改革应用于药物临床试验应急审批的一次有益尝试。

合并临床试验，Ⅰ、Ⅱ期同步实施

Ⅰ期临床试验侧重于临床药理学及人体安全性评价试验，Ⅱ期临床试验侧重于治疗作用的有效性评价试验，通常开展Ⅰ期临床试验获得的数据通过安全性考察后，方可申请进行Ⅱ期临床试验，一般周期较长。

应对像新冠肺炎这种传染性极强的疾病，一旦传播链切断、疫情得以控制，感染者数量不足以满足临床试验需要，较长的周期有可能使临床试验半途而废。若无疫苗，疫情有可能卷土重来。针对这一特性，对重组腺病毒载体疫苗和灭活疫苗的临床试验申请，在对其安全性进行充分评估的基础上，国家药监局批准将其Ⅰ期和Ⅱ期临床试验合并开展，大大缩短了临床试验的时间，加快了疫苗上市的速度。

研发审评联动，申报时即为批准日

国家药监局制定了抗新冠肺炎药品特别审评工作方案，建立了研审联动、随研发随提交、随提交随审评的审评工作机制，将审评与研发并联互动。完全打破了以往研发完成、资料齐全达标再行申请审评的常规审评审批工作程序，实现了研发结束即为审评结束、正式申报之时即为临床试验批准之日，第一时间将药物、疫苗推向临床。

适时技术支撑，联手破解研发难题

在全民抗疫的大背景下，国家药监局特事特办，以加快临床试验审评审批为前提，协调所属资源为抗疫药品、疫苗的研发提供尽其可能的技术服务和支撑，与研发者联手破解研发中的难题。

特别是在临床样品检验和质量标准复核、抗原含量检测方法、毒种质量控制、体内效力检测方法等方面，为推进疫苗研发进程、确保疫苗研发质量破解了多个难题，提供了有效的技术支撑。

判断价值

附带条件优先审批　　　

在药品审评审批改革方面，药监部门借鉴国际先进经验，结合药品需求和产业发展实际，进行了一系列创新，积累了经验，期间药品法律法规的相关规定又对其成功的经验做法进行了固化性修改。

1.附带条件

法匹拉韦片是国家药监局为抗击新冠疫情批准上市的第一个药品，审评过程中对其存在的缺陷和临床价值充分评估判断后，予以了附条件审批，在批准上市的同时提出了上市后续补充要求。

附条件审批是国际药品注册的成功经验，是在申请注册的药品基本符合但尚不完全具备审批条件且无药可用的情况下，为实现药品可及性目标，对尚不具备的部分提出要求作为附带条件的一种审批方法，是药品审评审批制度改革的重要成果之一，修订后的《药品管理法》对附条件审批有专门规定。

抗疫情形下的应用，既切合了新冠肺炎无特效药可用的临床急需，又依法合规。在对后来批准新增治疗新冠肺炎功能主治药品说明书的补充申请批件中，也提出了针对新增内容的附带条件要求。

2.突出优先

在对所有抗疫药械的审评审批过程中，无论是否启动应急特别审批程序，均予以了优先审批。

优先审批是写入《药品管理法》及相关法规规章和规范性文件的特别审批方法，是“十三五”期间药械审评审批制度改革的重要成果之一。优先审批应用在抗疫期间：一是突出了时间上的优先，不受受理时间先后的次序限制，将已经受理、正在审评的非抗疫药械审评审批让位于抗疫药械审评审批，实行随申请随审批；二是突出了审评资源优先，针对申请事项的品类，组织优质资源优先集中在抗疫药械的审评审批上，并实行多部门联动，并联审评审批。

3.依据实践

依据治疗新冠肺炎的临床实践，批准了金花清感颗粒、连花清瘟胶囊（颗粒）和血必净注射液新增治疗新冠肺炎功能主治的补充注册申请，这是国家药监局对现行审评审批制度创新的又一尝试。

通常对已上市药品增加适应症或功能主治补充注册申请的审评审批，需依据经同意开展的临床试验获得的相关数据。国家药监局打破常规，根据抗疫形势需要，直接依据抗疫一线临床救治实践和实际疗效获得的数据予以批准。尽管这些数据不一定有常规临床试验系统、严谨，但因其临床应用的广泛性、专家主导的专业性和第三方组织等因素，并不缺乏作为批准依据验证其安全有效所具备的基础条件和数据，而且有可能更加真实、客观和权威。

4.先批续试

对于申请注册上市已进入审评审批的药品又获治疗新冠肺炎临床试验的，先按之前的上市注册申请审评，符合条件的先行批准上市，再继续治疗新冠肺炎的临床试验。先后获批的法匹拉韦片、注射用西维来司他钠就属于这种情况。

这样批准上市的药品尽管暂时没有治疗新冠肺炎的适应症，但由于其已开展治疗新冠肺炎的临床试验，具有潜在的治疗新冠肺炎功效，便于更多的非临床试验医疗机构及抗疫一线的医生在确保安全的前提下合法选择使用，为更多新冠肺炎患者提供了救治可能。同时，也为还在进行的新冠肺炎临床试验提供数据补充，从而使增加治疗新冠肺炎适应症的补充注册申请审评审批时更具说服力。

拓展用药

缓解临床救治急需　　　

拓展用药是药品安全“十三五”规划执行期间，为实现药品可及监管目标而实施的一项重要举措，新修订《药品管理法》对此作了进一步规定，为临床拓展用药提供了法律依据。

在抗击新冠疫情的临床救治中，拓展用药得到了较为广泛的运用，不仅缓解了临床用药不足，而且提振了抗疫信心，同时在拓展用药的实践中，运用的情形、手段和方法不断丰富和完善。

1.适用情形拓宽

从已有的规定看，拓展用药通常适用于针对无对症药品可用的正在开展临床试验的药物及其机构范围内，但从新冠疫情暴发的突然性、传染的快速性、涉及的广泛性等情况看，有适用拓展用药的必要和需求。

2.应用范围扩大

通常情况下，拓展用药仅限于在开展药物临床试验的医疗机构使用。而这次面对严峻的抗疫形势，突破了这一限定的束缚，不仅在开展药物临床试验的医疗机构运用，还将范围扩大到了其他集中救治的医疗机构，直至后来的方舱医院。

3.用药品种扩展

通常，拓展用药限于正在开展临床试验的经医学观察可能获益的研究药品。在新冠病人救治过程中，针对病情的严重程度和病程发展的不同阶段，以及多种药物效果不甚理想的情况下，实际拓展用药的品种类型远远超出了临床试验药物的范围。从临床试验的药物扩展到了研制药物、理论上或有个案治疗新冠肺炎有效的已上市药品、医疗机构制剂等。品种类型扩展为有效药物的筛选提供了量的基础。

4.适用要求简化

适用拓展用药有诸多条件和程序要求。在疫情急速发展、病情急剧变化不允许逐项条件比对、按程序决定的情况下，简化拓展用药的适用要求，在诸多条件和程序要求中紧把药物安全关，以药物安全性作为是否拓展用药的前提和决定因素而不苛求其他。这样可以为应急状态下的拓展用药争取时间，将可用药物尽快拓展使用到病患身上。

后来的抗疫事实证明，拓展用药适用要求的简化，确实提高了用药的及时性并收到了良好的用药效果，且未出现安全性事件，还为在应急状态下拓展用药的紧急应用积累了新经验。

5.拓展结果应用

拓展用药在救治新冠肺炎的临床应用中发挥了积极作用。更重要的是，通过临床实践，证实了一部分药物对治疗新冠肺炎具有疗效。

一方面，为持续抗疫的临床用药提供了新的有实践依据的选择；另一方面，为一些药物获批开展治疗新冠肺炎临床试验、获批新增治疗新冠肺炎功能主治补充注册申请提供了临床实践数据。

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