抗癌药热度节节攀升 哪些是“资源王”

抗癌/抗肿瘤药物已占据新药研发的绝对主导地位，其数量呈现逐年增加态势。从2010-2020年全球抗癌药物产品线占比变化情况看，在研抗肿瘤药物数量持续稳定增长，其数量占比已从2010年的26.8%增至2020年的36.7%。这意味着，超过三分之一的在研药物，其开发目标均为肿瘤疾病。

毫无疑问，肿瘤治疗方面仍然存在巨大的、未被满足的临床需求以及巨大的改进空间，对于许多癌症而言，肿瘤治疗领域的进步可以显著降低死亡率。据报道，霍奇金淋巴瘤、肺癌和慢性粒细胞白血病等疾病的死亡率正在下降。不过，一些癌症类别的情况可能更为复杂些，提高筛查能力或过度诊断会影响疾病的发病率。随着新的免疫肿瘤技术逐渐成熟，相信相关肿瘤领域的死亡率将继续下降。

那么，在目前的在研新药项目中，哪些癌症领域占有最多的研发资源呢？

 

16个主要治疗领域

抗癌药背离“大数定律”，依然高增长

　　

首先对Pharmaprojects数据库的16个主要治疗领域的在研药物情况进行分析。

抗癌药项目数量最多、增长最快

整体来看，抗癌药物、生物技术类药物、神经系统药物、消化/代谢药物和复方药物为排名TOP5的治疗领域，与2019年排名基本一致。其中，癌症是药品研发的重要适应症领域，抗癌/抗肿瘤药物数量继续保持稳定增长态势，数量从2019年的5697个增至6504个，候选药物增加了807个，增幅高达14.2%，高于制药研发行业平均增速（9.6%）。

生物技术类药物数量同样保持大幅增长势头，数量已从2019年的5422个增至6135个，增幅为13.2%。需要注意的是，随着癌症治疗方法逐渐向更为靶向的生物技术疗法倾斜，更多药物可能会被统计在这两个子领域中。

神经系统药物和消化/代谢药物增速相对较为温和，增幅分别为10.2%和8.0%。此外，增速超过行业平均增速的治疗领域还包括免疫类药物（增幅为10.8%）和感官用药（增幅为12.1%）。

　　

警惕抗感染用药，唯一下降的领域

需要注意的是，抗感染用药的在研药物数量降幅为1.7%，排名由2019年的第4位下滑至第6位。在制药研发行业整体保持10%左右增速的背景下，抗感染用药在研药物数量的下降，表明相关资源正在离开该治疗领域，该治疗领域也是在研新药数量唯一出现下降的领域。然而，目前临床上出现了越来越多的抗生素耐药性，也意味着我们比以往任何时候都更需要抗菌药物。

另外一些治疗领域的在研药物数量仅有小幅变化。2020年激素药物数量增幅仅有2.7%，血液和凝血用药增幅仅为1.7%，泌尿系统用药增幅仅为1.5%，均远低于行业平均增速，且与往年增幅相比，这些类别的药物数量增幅均较为有限。

在资源有限的背景下，行业资源向抗肿瘤药物领域过度倾斜，有可能对其他同样重要的临床治疗需求产生影响。这一点需要引起高度重视。

治疗类别TOP25

谁资源最多？谁增长最快？

将16个治疗领域的药物细分为240个治疗类别，可与2019年数据进行对比，进而反映不同治疗类别在研药物数量的变化情况。从治疗类别TOP25排名中发现，免疫类抗癌药（3434个）、一般抗癌药（在研药物2510个）、基因疗法（1273个）、其他单克隆抗体药物（1009个）、其他眼科药物（756个）为排名前五位的治疗类别。

　　

榜首：免疫类抗癌药

总体来看，两类主要的抗癌/抗肿瘤药物多年来一直位居榜单前列。免疫类抗癌药物增长较为迅猛，连续第二年位居第1位，2020年其增幅高达25.7%。一般抗癌药继续保持排名第2位，2020年其在研药物数量增幅仅为2.4%。

　　

高速扩张类：CAR-T、基因疗法

在TOP25排名中，增幅最为明显的治疗类别为细胞疗法（嵌合抗原受体）或CAR-T类药物。其中，细胞疗法（嵌合抗原受体）凭借77.9%的增幅跻身TOP25，其排名已从2019年的第33位上升至第14位。截至目前，细胞疗法技术已成功将两种药物成功推向市场，包括Kite/吉利德公司的淋巴瘤治疗药物Yescarta（axicabtagene ciloleucel），以及诺华/Lentigen公司的淋巴瘤和白血病治疗药物Kymriah（tisagenlecleucel）。

其他增速较快的治疗类别主要涉及单克隆抗体，包括普通皮肤病学类别和保肝药物，后者因为非酒精性脂肪肝炎（NASH）而日益受到关注。相反，生物仿制药的流行趋势似乎已达到顶峰。

在这些治疗类别中，最为引人注意的类别当属基因疗法，该类别在研药物数量已从2019年的864个增至1273个，增幅高达47.3%。基因疗法自20世纪90年代兴起，数据记录最早可追溯至1995年，其经历了在研药物数量的快速增长，并于2003年时达到275个的峰值，后因临床试验中受试者死亡导致该类药物发展受到影响，其在研药物数量基本维持在200个左右，排名顺序持续下滑，在2012年和2014年均跌出了TOP25行列。从2014年至今的数据来看，基因疗法已呈现出明显的复苏迹象，在研药物数量持续增加。

　　

降者：抗感染预防性疫苗、复方药物

从统计数据来看，多数治疗类别均呈现出产品线扩张的态势，然而也有一些治疗类别的表现不尽如人意。2020年抗感染预防性疫苗在研药物数量出现了小幅下滑，其排名从第5位下降至第6位；降幅最大的治疗类别为复方药物（固定剂量组合），其排名从2019年的第16位下滑至第22位，在研药物数量从2019年的446个下降至419个，降幅达6.1%。

 

适应症TOP25

包括14种癌症，如何排序？

　　

进一步按照在研药物的适应症进行统计，可将其归入数量超过1400种的疾病或适应症，其中超过470种疾病为罕见病。

TOP7适应症全为癌症

乳腺癌>非小细胞肺癌>结直肠癌>胰腺癌>卵巢癌>前列腺癌>脑癌　　

全球在研药物TOP5适应症包括乳腺癌（在研药物数量为924个）、非小细胞肺癌（710个）、结直肠癌（640个）、胰腺癌（563个）和卵巢癌（519个）。其中，乳腺癌继续稳居排名第1位，其在研药物数量同比增长19.4%；非小细胞肺癌也表现出强劲的增长势头，以21.2%的增幅位居第2位；结直肠癌增幅为19.6%，位居第3位；胰腺癌和卵巢癌分列第4和第5位，增幅分别为28.5%和17.4%。2019年TOP5适应症均为癌症，但2020年该状况已经拓展至TOP7，前列腺癌和脑癌分别位列第6和第7位。

TOP10占8席、TOP20占14席

恶性黑色素瘤>骨髓瘤>肝癌>胃肠癌>头颈部癌>非霍奇金淋巴瘤>肾癌　　

在排名TOP15的疾病类别中，除前列腺癌和脑癌外，与癌症相关的多数适应症均呈现增长态势。除排名居前7位的癌症类别外，还有恶性黑色素瘤（440个）、骨髓瘤（393个）、肝癌（357个）和胃肠癌（354个），增幅分别为23.2%、38.9%、30.8%和28.3%。入围TOP25中的癌症类别还包括头颈部癌症（354个）、非霍奇金淋巴瘤（315个）和肾癌（277个）。

与其他类型的药物相比，抗肿瘤药物常被用于多种疾病的治疗，因此从统计数据来看，抗癌/抗肿瘤药物的排名也会比较靠前。在TOP10中有8种药物为抗癌药物，而在TOP20中则有14种药物为抗癌药。

　　

非癌适应症也有热点

从在研药物数量的增幅来看，克罗恩病（增幅为41.3%）、非酒精性脂肪性肝炎（39.2%）、骨髓瘤（38.9%）、全身神经性疼痛（37.1%）、非霍奇金淋巴瘤（36.4%）、类风湿性关节炎（35.5%）、脑癌（33.1%）均为增幅较大的适应症类别。

另外，需要注意的是，阿尔茨海默氏病排名已从第6位下降至第8位。2019年3月，Biogen/Eisai公司的抗淀粉样蛋白抗体aducanumab临床Ⅲ期研究失败，但10月却获得了积极的转归和初步的复苏。罗氏的Crenezumab也曾有过类似经历，目前仍在进行新的Ⅱ期研究。阿尔茨海默氏病仍是除癌症以外最值得关注的适应症。

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