日前，Biogen（渤健）公司一款罕见病药品诺西那生钠注射液的药品价格和医保支付难题，引发公众广泛关注。对于国家医保而言，如何在满足创新药的可及性和医保可支付性、可负担性之间取得平衡显得愈发重要。

创新药物加速可及

诺西那生钠注射液，是一款治疗脊髓性肌肉萎缩症的药物。部分舆论认为，该药在澳大利亚价格仅为41澳元（约合人民币205元），在中国却卖到人民币69.7万元。

对此，渤健公司官方发布声明，指出药品价格和患者自付费用是两个完全不同的概念，诺西那生钠注射液的澳大利亚政府采购支付价为11万澳元（约合人民币54.9万元），因纳入当地的药品福利计划（PBS），患者自付费用为41澳元。

不难看出，诺西那生钠注射液在全球不同地区定价不完全相同，“41澳元”是经过澳大利亚政府医保报销之后的患者自付费用，并非产品上市的销售价格，即使在美国，该药的单支销售价格也高达12.5万美元（约合人民币86.9万元）。

事实上，罕见病治疗药物的可及性和可支付性问题已经得到监管部门重视。一方面，我国药品监管部门新批准了多款罕见病药物，审批速度之快可谓力度空前；另一方面，医保体制改革为创新药支付开辟了新路径，以肿瘤药、罕见病用药、儿童药为代表的临床急需创新品种，有机会通过国家药品价格谈判更快进入医保目录。在2019年医保目录新纳入的70个药品中，就包含多个罕见病用药，如麦格司他胶囊、利奥西呱片、司来帕格片等。

北京大学医药管理国际研究中心主任韩晟表示，中国的公共社会医疗保险定位是“保基本、广覆盖”，保障的是基本医疗需求。“当前社会公众对于基本医疗保障需要有更为清晰和客观的界定。哪些罕见病可以算基本医疗保障，罕见病治疗中的哪些部分可以算作基本医疗保障，使用全球最新开发的最贵的药物能不能算作基本医疗保障，都需要从药物经济学角度审慎评估。”

全力应对支付难题

罕见病药物的支付性挑战同样存在于肿瘤药、儿童药等领域。由于患者人数有限，无法形成充分的市场竞争，因此对于特殊群体、细分领域的产品定价，价格是否合理、定价是否公正，已经得到全球各国监管部门高度关注。

韩晟认为，药品定价合理公正是非常重要的，在部分疾病领域，比如罕见病，药品可能属于垄断产品，垄断定价的合理性值得思考。“本质上这并不是医保是否报销或报销多少的问题，医保准入阶段高价创新药需要‘谈判’的原因就在这里，价格不是医保局说多少钱就是多少钱，也不是企业想卖多少钱就是多少钱，疾病包括多少患者，哪些患者获益最大，经济性方面都需要综合考虑。”

针对特殊治疗领域的医药产品，市场定价本身有必要更加审慎，同时，面对特殊产品的医保支付挑战，仅仅依靠公共社会医疗保险并不是解决问题的根本办法，“社会医保+商业保险+公益组织”共同发力，才能够更好做到经济效益和社会公平。

北京优全智汇信息技术有限公司（保准牛）创始人晁晓娟在接受记者采访时指出：“传统保险因‘佣金导向’而容易倾向高利润、低匹配度的产品，疾病数据也都是相对静态的；现在创新药物快速上市，疾病治疗策略越来越丰富，导致用户‘千人前面’，必须针对差异化的人群、特殊人群进行针对性的商业保险设计，新时期商业保险融入疾病治疗需要优化精算模型。”

赛诺菲特药全球事业部中国区总经理王柏康表示，创新药物的可及性和可支付性是企业重点关注的工作，无论是国家医保，还是商业保险或公益项目，都是解决药物可及性和可支付性的办法。“以全球创新药达必妥（度普利尤单抗注射液）为例，产品上市前就已经联合镁信健康开展‘关爱必达’项目，就是希望通过商业保险和公益项目减轻患者支付负担。”

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