疾风骤雨、道阻且长，有哪些经验和教训？有无可抄“作业”？

美国是世界上药品价格最高的国家之一。2016年，美国处方药的药费年人均开支已高达1443美元，远远超出其它国家的人均药费（466~939美元）。美国的处方药费用每年增长约10%，2009-2018年，美国药品总支出从2900亿美元增长到4790亿美元，有1500万人由于药物费用过高而推迟购买处方药，有6500万人因医疗费用过高放弃治疗，这些数据都反映出美国的药价虚高顽疾。因此，药价也自然成为美国两党关注的改革焦点。

特朗普自竞选以来就将降低处方药价格作为主打牌。其上任后也一直推动相关政策，在业内不断引发风暴。

2018年5月，《美国患者优先：特朗普政府对降低药品价格和降低自付费用的蓝图》（下文简称《蓝图》）发布，提出一系列降低药价的设想，正式拉开美国药价改革大幕。

之后的两年里，FDA（美国食品药品监督管理局）、CMS（美国医疗保险和医疗补助服务中心）、HHS（美国卫生和公众服务部）等联邦机构以及各州政府提出了多种探索药价改革的方案。

2019年12月，众议院民主党核心小组领导了《伊莱亚·E·卡明斯降低药品支出法案》（下文简称《法案》）的通过。若该法案能顺利经参议院投票通过和总统审批签字，美国药品定价和支付系统将启动全面改革。国会预算办公室估计该法案十年可节省4560亿美元。

2020年7月25日，特朗普签署了四项行政命令，旨在大幅降低药品价格至与海外相同。

本文梳理归纳特朗普政府自2018年以来陆续提出的药价改革方案，供我国参考借鉴。 

方案一：加快各类药品上市审批、加剧竞争

鼓励生物类似药替代　　

美国生物药占所有处方药支出的近40％。为降低生物药的费用，FDA于2018年7月启动生物类似药行动计划，旨在通过加大研发指导提高研发和审批效率，加快生物类似药的上市审批，加大宣传以提高患者、医生和支付方对生物类似药的了解和接受度，并阻止药企对监管过程进行风险评估和管理策略应对（Risk Evaluation and Management Strategies,REMS），从而遏制企业与FDA的不正当博弈手段，促进市场竞争。

2019年5月10日，美国FDA完成并发布生物类似药原研替代指南，给生物类似药企业提供了明确的研发路径。但是，由于超出管辖范围，FDA没能提出解决知识产权问题的措施，而这也导致许多生物仿制药虽然获得了快速审批却未能如期上市。

FDA进行的改革措施还包括：逐年提高化学药的新药和仿制药批准数量以加剧药品竞争；列出具体名单，批评拒绝提供参比制剂的原研公司；公示市场短缺药品，鼓励仿制药企业及时进入竞争不充分的市场等。 

方案二：授予政府药价谈判权

对原研药限价谈判

美国联邦医疗保险（Medicare）服务对象是65岁以上的老人、65岁以下的残疾人及晚期肾病患者，是美国仅次于社会保障项目（Social Security）的第二大政府财政支出项目。Medicare共分为4个部分：Part-A（住院保险）、Part-B（医疗保险）、Part-C（补充医疗保险，Medicare Advantage，MA）和Part-D（处方药计划）。2003年的《医疗保险现代化法案》明确禁止联邦政府以药品价格谈判的形式干扰市场运作；《蓝图》则试图增加一些例外情况，例如CMS提出可为Medicare Part-B、Medicare Part-D的某些药品进行谈判以获得更大折扣。

2019年的《法案》则极具里程碑意义地授权HHS可每年对无仿制药竞争的原研药的价格进行谈判，要点包括：①根据药品价格和销量确定谈判药品名单，优先考虑目前对医疗体系负担最大的药物, 包括人均费用从2012年到2016年翻了一番的胰岛素，以及美国总体医疗支出或Medicare Part-C和Part-D总体支出最高的125种药品。②要求在第一年谈判包括胰岛素在内的25种以上药物，第二年谈判50种以上药物，每年不超过250种药物；③谈判的目标价格将根据生产商提供的信息确定，包括研发成本、生产成本、药物开发期间的投资程度、专利和排他性情况、美国销售额数据、临床试验数据、替代性治疗和国外销售信息。此外还限定了最高议价，美国谈判价格不得超过6个类似发达国家（澳大利亚、加拿大、法国、德国、日本、英国）同一药品平均价格的1.2倍，若无法获得有关价格信息，则设定为美国平均出厂价的85％。对拒绝接受谈判要求的药品企业处以民事和税收处罚，征收前一年药品销售总额65%的费用，对违规企业每季度增收10%罚款（最高95%）。④谈判价格适用于Medicare和私人保险。

美国国会预算办公室估计上述措施可能导致其他国家药品价格上涨，并在2023-2029年期间减少联邦医疗保险支出3450亿美元，相当于医疗保险处方药计划支出的28%和联邦医疗保险总支出的5%。 

方案三：参考国际药价设定报销价格，“药价回扣”转为“固定折扣”

目前，Medicare Part-B对药品的支付费用为药品平均销售价格（ASP）加上6%管理费溢价。在这种报销规则的激励下，医生会更倾向处方更昂贵的药品。实际上，Medicare Part-B的药品支出一直在显著增加，从2011年到2016年由176亿美元增加到280亿美元，复合年增长率（CAGR）为9.8％，人均支出增长54％，从532美元增加到818美元。

针对此问题，CMS和HHS联合发布有关征求意见（ANPRM），提出国际价格指数（IPI，International Pricing Index）模型，使Medicare的药品报销价格与16个可类比发达国家的相关药品价格一致，并计划在五年内（2020-2025年）分阶段落实。最先应用于支出占比最大的单源性药品（独家品种）和生物制剂。HHS分析发现，目前美国相关药品的价格是以上16个类比国家药品价格的1.8倍，因此希望Medicare Part-B不再基于美国平均销售价格支付费用，而改为根据国际价格指数模型测算的药品价格来设定药品报销价格。对于附加管理费用的规定，CMS和HHS计划更改为每次处方药品或每月支付医院一笔固定费用，或每种药物支付给医生/医院一笔固定费用，而不再与处方药物的价格挂钩。

允许联邦医保中心CMS实施“国际价格指数”，以使美国药品价格与其他国家保持一致，是2020年7月25日特朗普签署的四项行政命令之一。CMS初步估计IPI模型可以将Medicare Part-B在药物和生物制剂方面的支出减少30％。 

方案四：提高医药价格透明度

2019年5月10日，CMS和HHS颁布了《医疗保险和医疗补助计划药品定价透明度要求法》，明确规定凡是Medicare和Medicaid报销的药品，如果定价超过35美元/月，制药商都需在电视广告中增加标价（list price）。这一措施旨在提高公众对药品价格的了解，并对制药公司施压，以降低药品价格。但反对者认为标价并没有反映出药企为药品支付方提供的折扣和费用返还情况，也不等同于患者的自付费用，反而会引起混淆，并且该提议有违宪的风险。

2019年11月15日，特朗普签署行政令强制要求医院公开同保险公司谈判商定的医疗服务价格，将相关价格信息发布在公共网站上或由第三方平台汇总公示，以方便消费者在选择医疗保健服务时能“货比三家”，享受最优价格的治疗（Best-Priced Treatment）。该行政令对医院的要求于2021年1月1日起生效，对保险公司的生效日期尚未披露。

CMS也建议Medicare即时提供成本和价格信息，允许医生和患者访问其电子处方系统的实时处方信息，以便在开具处方前了解需花费的费用。2019年CMS推出的首个应用程序“What's Covered”可在移动设备上提供准确的费用和承保范围信息，以便用户快速查看Medicare是否涵盖某项服务。另外，2018年10月10日，特朗普总统签署《患者药品价格知情权法》，禁止PBM合同中的“堵嘴条款”（gag clauses），允许药剂师告知患者如何获得最佳优惠药物。

特朗普也曾在演讲中批评天价医疗账单问题（surprise medical billing）并提出管理规定设想：急抢救患者不需承担非合同医院的额外费用，禁止非合同医院加收价差（balanced billing），患者有权拒绝非急救服务的账单和自付项目，避免患者收到非合同医院的天价账单等。 

方案五：促进处方药转特殊OTC

2018年7月18日，FDA 提议，将一些处方药转换为特殊的非处方药（OTC）。FDA希望创造一种新的药物类别：既不像处方药那样需要严格管制，也不像OTC类药物那样容易得到。这种新类别的药物需在药品标签上注明更多信息，患者可通过在线观看视频等方式证明自己已了解如何正确使用药物。

FDA认为该提议虽然不能降低药品价格，但可以通过提高药物可及性来降低患者获取药物的成本，比如患者可节省去医院开具处方的时间和交通花费等，尤其是长期固定处方的慢性病患者。目前该提议尚处于初步设想，暂无最新进展。 

方案六：鼓励创新型支付方式

在地方层面，CMS也鼓励各州在其Medicaid计划中创新支付方式。

路易斯安那州和华盛顿州使用“Netflix订购模式”购买昂贵的丙肝药物，支付方向药品企业支付一笔“订阅费”即可获得无限制使用药品的权利，而不需单独为每张处方付费。

俄克拉荷马州、密歇根州、科罗拉多州等多个州则与制药公司签订基于价值购买的合同。例如：①基于临床疗效结果付费，若药物没能达到某些临床指标，药品企业需支付高额退款；②采用药物依从性模型，药品企业需支付的退款水平取决于患者对药物治疗方案的依从性；③为某些药品的总付款额度设定上限，从而获得无限制使用此类药品的权利。

另一方面，基因疗法药品的天价费用也引起公众对药价的高度关注。近年来，细胞和基因疗法取得了显著突破，但“一次治疗，终身治愈”的治疗特点也带来了巨额药费负担。据估算，到2024年，美国用于基因疗法的支出将超过160亿美元，医疗支付机制改革已迫在眉睫。

2019年5月，FDA批准了一种治疗儿童脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法药物Zolgensma，标价为210万美元，是有史以来最昂贵的药物。诺华公司与CMS合作建立了一套患者准入系统，引入基于临床疗效的按时间支付模型，如果患者在注射后一个月内没有看到明显疗效，也就是83%目标群体以外的患者，则不需要支付费用；对于治疗有效的患者，这笔药物费用将分摊到五年内还清，每年支付425,000美元，如果未能达到某些临床结果指标，则可以退还部分治疗费用。

医疗保险行业也在进行共付模式的探索。信诺（Cigna）保险公司针对Zolgensma和治疗遗传性视网膜疾病（IRD）的Luxturna两种再生医学药物，推出Embarc福利保护项目（Embarc Benefit Protection），每人每月支付费用加入基因疗法网络，医生向保险公司提交药物的事先授权申请，获准后病人将不需自付药费。 

方案七：减少药品报销费用，设定患者自付上限

《蓝图》重新调整了Medicare Part-B的药物报销规定，例如减少340B药物折扣计划购买Part-B药物的报销费用，该调整在2018年节省了3.2亿美元。另外，《法案》规定，Medicare Part-D参保人每年自付处方药费用的上限由目前的不设定上限调整至2000美元。 

方案八：药价涨幅以通货膨胀率为基准

《法案》中还提到，涨价幅度超过通货膨胀率的药品企业必须向联邦政府支付退税。据统计，2017年美国原研药、仿制药和特殊药品的平均年零售价格增长为4.2％，是当年通货膨胀率2.1％的两倍。 

方案九：放开药品进口

美国的药价高于绝大多数国家，比如欧洲经合组织（OECD）国家的药价普遍比美国低40%左右。为放开国外廉价药品进入美国市场，2018年7月，FDA局长斯科特·戈特利布（Scott Gottlieb）提议，若某过期专利药在美国市场上还没有竞争产品，而药品企业突然大幅度提高该药价格，政府部门将成立相关工作小组研究从国外进口该药品的可能性。

2019年，HHS提议允许美国各州在联邦政府的监督下从加拿大进口原研药，允许制药公司寻求从任何国家进口自己药物的批准。2020年7月25日，特朗普签署行政命令，允许各州、药房和批发商从加拿大进口药品。有反对者认为这项政策可能迫使药品企业提高全球药价，最终可能造成复杂的后果，且存在假药、劣药、药品滥用等问题和隐患。 

方案十：施压其它国家分担新药研发成本，从贸易政策入手

特朗普总统公开发言称，美国药价居高不下的原因是外国政府在美国投资创新中搭便车（Foreign Free），认为这些国家从美国药物研发创新中获益却没有支付相应费用。美国医疗政策学者、白宫高级顾问伊齐基尔·伊曼纽尔称：“美国占世界人口总量的不到5％，却支付了世界药品销售价格的50％。”

为此，特朗普政府决定从改变药品贸易政策入手。2019年12月，HHS通过全球事务办公室重新谈判并修订了《美国-墨西哥-加拿大协定》（USMCA），要求加拿大的生物制品专利期由八年延长至十年，墨西哥由五年延长至十年，美国希望通过延长其他国家的专利期以保护美国本土药物创新企业。此外，HHS也与欧洲经合组织（OECD）、WHO等多边组织，以及印度、欧盟等主要合作伙伴进行了关于药品定价和创新政策的讨论。 

方案十一：防止中间商获得“巨大折扣”

PBM（药品福利管理机构）是为支付方提供目录遴选、处方审核、调配、报销及邮购，与制药商及药店谈判药品价格和折扣等专业服务的中间商。随着PBM权力的扩大，其滥用权力截取巨额药品折扣及差价、严重危害支付方和患者利益的行为被密集曝光。

2020年7月25日，特朗普签署行政命令防止PBM获得“巨大折扣”，要求社区卫生中心将胰岛素和肾上腺素注射器的厂商折扣让利给患者，将极大降低这两类产品的价格。

★★★ 结语 ★★★

特朗普政府的药改新政看起来疾风骤雨，但大多数尚属于提案或仅是设想，受美国社会价值观和立法的制约，可能难以成功付诸实践，改革方案的最终效果尚未可知。

不过，此次美国药价改革的一些政策和思路对我国当前药品体制改革还是有所启发。相关部门可结合我国国情，借鉴国际经验，总结失败教训，坚持医保基金战略性购买，持续优化创新我国药品价格改革政策。

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