优先审评券

无法显著激励药物研发

据Endpoints报道，美国国会监督机构美国政府问责局（GAO）分析的数据显示，优先审评券（PRV）的3个计划项目对药物开发没有什么影响。

根据PRV计划，当一家公司在罕见的儿科疾病、热带疾病或应急医疗产品领域有产品获批时，FDA会奖励该公司一张PRV。这个券可以用来加速该公司另一种药物的审评或出售给其它公司。截至目前，按照3个计划项目，即热带病PRV（2007年生效）、罕见儿科疾病PRV（2012年生效）和应急医疗产品PRV（2016年生效）下批准的产品共发出了31张PRV，其中17张被相关药企以不同的价格出售，价格从6750万美元到3.5亿美元不等。

PRV计划是否延续待讨论

　　

在对相关文献进行了回顾研究之后，GAO发现这些券对药物开发并未产生预期影响。2017年的一项研究发现，热带病PRV计划不仅没有促进热带病药物的研发，甚至在该计划实施后这类药物在所有研发药物中的比例出现了细微下降。2018年的一项研究发现，考虑到临床开发中的大多数应急医疗产品已经获得了直接或间接的政府资金的支持，PRV计划外的其他替代方案可以更好地刺激该领域的药物开发。

最后，2019年的一项研究发现，虽然罕见的儿科疾病PRV计划没有增加进行中或已经完成的临床试验中的儿科疾病新药的数量或比例，但与罕见的成人疾病药物相比，有资格获得罕见的儿科疾病PRV的药物更有可能从Ⅰ期临床试验进展到Ⅱ期临床试验。

在GAO与众多制药商的交流中，后者对PRV计划提供的激励措施的反应基本上是积极的，这表明PRV项目是药物开发决策的一个因素。但另一方面，研究人员的评价褒贬不一。总体而言，制药企业、研究人员和其他利益相关方认为，授予的PRV数量太多，以及相应产品销售收入的下降，可能会影响该计划的激励能力。目前，美国业界对于将于2022年和2023年到期的罕见儿科疾病和应急医疗产品PRV计划是否应该继续，还没有达成共识。 

建议增加配套措施

　　

一些利益相关方对热带病产品PRV的授予方式提出了异议，因为即使以前在美国境外批准使用的老药，一旦在美国获批也可以获得一张PRV。例如，2019年诺华（Novartis）治疗肝片吸虫病的药物Egaten获批上市后赢得了一张PRV，而该药自2002年以来就一直在世界卫生组织的基本药物清单中，并且此前已经在其他地区得到上市批准。

另一个被批评的漏洞是，被授予PRV的制药商其相应的新药上市后价格没有受到限制，很多人买不起。一些人建议，与PRV配套的强制性低价计划可以让真正需要的病人用得起。一些利益相关方还建议将PRV授予经济拮据的产品研发机构，如非盈利组织，以抵消新产品的开发成本。

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