新冠临床试验效率待提升

分析显示，临床研究匆忙上阵和管理不善等问题浪费了大量资金

为研究针对新冠肺炎的治疗和预防策略，自1月初以来，研究人员设计的临床试验已达1200多项。但据STAT报道，一项新的分析显示，这些临床试验存在无序和混乱等问题，浪费了大量的资金。

这项分析是STAT与Applied XL合作进行的，其发现每6项试验中就有1项是为了研究抗疟药物羟基氯喹或氯喹，而这些药物已被证明对住院新冠患者没有疗效。

“如果目标是尽可能优化找出最佳治疗方案，那么这个系统就偏离了方向。”Verely生命科学和谷歌健康公司（Google Health）临床政策和战略负责人、前美国FDA局长Robert Califf说道。他表示，研究结果表明，大多规模太小的试验无法解决问题，缺乏真正的对照组，而且过于强调一些潜在的治疗方法，例如羟基氯喹。

　

或陷“欲速则不达”困境

　　　

分析发现，许多临床研究的规模都太小了——39%的临床研究正在或计划招募的患者人数不到100名，其不太可能产生明确的结果。此外，大约38%的临床研究实际上还没有开始招募患者。

牛津大学医学教授、RECOVERY研究的主要研究人员之一Martin Landray表示：“这是对大量努力和精力的浪费，事实上，适当的协调和合作就可以解决一些问题。”RECOVERY研究是英国政府正在进行的同时比较多种治疗方法的大规模试验。

不过，并非所有的努力都是徒劳的。截至目前，RECOVERY试验得出了新冠肺炎治疗的3个重要结论。其表明，地塞米松可以将使用呼吸机的新冠患者的死亡率降低1/3。研究还发现，羟氯喹和两个艾滋病药物洛皮那韦和利托那韦（这两种药物在实验室模型中显示出一些初步的疗效），都对新冠住院患者没有治疗效果。

尽管如此，专家表示，分析显示大量的精力被花费在盲目的研究上，没有一个明确的战略来真正获得对治疗有益的结果。面对以此前无法想象的速度开发药物和疫苗来对抗疫情的巨大压力，研究人员实际上可能已经步入了“欲速则不达”的困境。

例如，23.7万名患者志愿者参加了羟基氯喹或氯喹的研究，这是68.5万名患者志愿者中的35%。由于愿意参与研究的患者是最稀缺的医学资源之一，这意味着其他潜在的治疗方法，如伊维菌素或法维匹拉韦，没能进行临床研究。

应加强全球合作

　　　

比尔和梅林达·盖茨基金会前首席执行官Susan Desmond-Hellmann指出，相比之下，疫苗的开发方式更加有条不紊，她希望对新药的研究能够更有组织性，而不是简单地尝试现有的任何方法。

上述分析中的数据来自于美国的clinicaltrials.gov数据库，时间截至6月24日。AppliedXL通过分析数据首先明确了那些研究新冠肺炎治疗和预防策略的试验，该分析只集中于研究潜在治疗或预防的介入性临床试验。根据分析，目前已经开始了880多项观察性研究。对于研究多种治疗方法的试验，在该分析中按照每种药物分别登记患者后进行统计。

不过，STAT也指出，clinicaltrials.gov数据库存在一些常规错误、疏忽和遗漏，药企与学术研究人员也经常没有及时更新试验内容。因此，该分析本身就带有一定程度的主观性，但总体结论——无论是关于研究的规模和局限性，应该都是可靠的。

波士顿大学医学院（Boston University School Of Medicine）特殊病原体组医学主任Nahid Bhadelia称，这些数据呼吁在新冠疫情期间加强全球合作。

疫情暴发时，美国的研究机构迅速动员起来。今年1月准备开始10项研究，随后是2月的43项研究和3月的99项研究。数据库显示，今年4月，将近400项针对新冠肺炎数十种不同治疗和预防措施的研究在准备启动。

研究开始的速度之快令人惊叹。专家表示，启动一些小规模研究，特别是之前在其他疾病中进行过试验的实验新药，作为一种找出哪些药物可能有效的方法是有意义的。但这类Ⅰ期临床研究研究在该分析中只占12%。

专家指出，由于新冠患者的预后差异特别巨大——一些患者没有症状，而另一些患者在使用呼吸机时死亡，只有随机将患者分配到治疗或安慰剂的大型研究才能真正深入了解药物是否真的有疗效。否则，研究人员会误以为病情严重程度不同的患者群体之间的差异是由正在试验的药物造成的。

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疫情对临床试验影响开始缓和

近几个月，临床试验因新冠疫情受到严重影响，但如许多CRO公司预测的那样，情况已经开始缓和。

根据生命科学数据公司Global Data的分析，暂停的临床试验数量在6-7月开始减少，主要是因为原来暂停的患者招募又开始重新启动，此外，招募缓慢和推迟的项目有所改善。不过，仍有一些临床试验受到干扰。

GlobalData负责试验信息收集的副主任Brooke Wilson表示：“中断试验（暂停招募、招募缓慢或招募推迟）的数量总体上在减少。但具体来看，只有那些暂停招募的试验项目数量比上个月减少了（减少了17.3%），推迟启动的试验增加了10%，招募缓慢的试验增加了13.9%。”Wilson分析指出，这表明在疫情暴发前已经开始招募的试验，即选择好了试验地点和研究人员的试验，后来因疫情暂停，只要招募不受影响，就可以比较容易从暂停的状态重新开始。

GlobalData表示，从招募缓慢的原因来看，大约10%是没有合适的场地和研究人员，特别是因为医院的临床试验基地需要入住新冠患者，临床研究人员被安排了其它医疗工作，非新冠肺炎的临床试验被排在后面，以及因感染新冠病毒的风险更大，高危受试者不愿参与。

Wilson表示：“中断的试验总数正在下降，自6月以来，恢复开展的临床试验数量几乎翻了一番。这意味着申办方和CRO已经开始调整临床试验设计策略，并正在适应新冠疫情后的新环境。”

不过，世界各地仍然对潜在的第二波爆发感到担忧，特别是在冬季，新冠病毒可能与流感季节同时发生感染，并造成更大的破坏。目前，全球的病倒数仍在增加，特别是在美国和南美洲的一些国家，这意味着这些地区的第一波疫情仍未完全得到控制。

（廖联明）

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