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罕见病热度不减 在研项目占三成

发布时间:2020-08-05 15:19:52作者:闫庆松来源:医药经济报

罕见病热度不减 在研项目占三成


根据欧盟的定义,罕见病是指发病率低于1/2000的疾病。而根据美国的定义,罕见病是指发病人群低于20万人(相当于发病率低于1/1600)的疾病。据统计,罕见病数量已从2013年的389种增至2020年的608种。在此背景下,罕见病已成为增速超过行业平均增速的疾病领域,超过30%在研药物的适应症均为罕见病。据统计,用于治疗罕见病的在研药物数量,已从2019年初的4953种增至目前的5287种。

为推动罕见病治疗药物尽快上市,各国药品监管机构也在积极出台各种激励措施。目前,全球用于加快药品审评的措施主要有获得孤儿药身份和快速审评药物资格两种方式,如“快速审评资格”及“突破性疗法”认定。

据统计,获得孤儿药和快速审评药物资格的药物数量逐年增加,孤儿药数量已从2013年的299个增至2019年的367个,快速审评药物数量也已从2013年的50个增至2019年的298个。通过“孤儿药”身份获得快速审评资格的方式,目前仍是推动罕见病治疗药物快速上市的有效路径。


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