在过去十年中，专科药成为全球医药市场价值增长的主要驱动力，其年复合增长率超过10%，超过除专科药以外的所有药种。罕见病药物也受到专科药趋势的影响，主流专科药面向更加明确和有限的患者群体，罕见病药物与主流专科药的患者群体差距正在缩小。

Evaluate Pharma发布的《罕见病药物报告2020》显示，全球罕见病药物已成为新药研发的主战场。2019年全球罕见病药物市场规模为1280亿美元，并以11.2%的年复合增长率快速增长，是罕见病以外药物市场增速的2倍（5.3%），预计到2024年，全球将有2170亿美元的罕见病药物市场，占全球处方药市场规模的1/5，尤其是在全球市场具有独占性的创新药独角兽，备受资本青睐。

另一方面，截至2019年12月，全球仅有约5%的罕见病药物疗法获批，医疗需求仍未得到满足，创新药物商机巨大。

目前，全球已知逾7000种罕见病中仅有不到10%的疾病有治疗方案，仍有大量空白领域待填充。而创新药的投资回报率不断下降，使得罕见病药物研发更具吸引力，尤其是对那些致力于填补需求空白、推陈出新的企业来说更是如此。

罕见病用药研发带来的常见病适应证扩展，也是罕见病药物被各大药企看重的特殊价值。全球医药市场上的多数重磅药品都曾受益于“罕见病用药”身份认定带来的市场准入放宽政策，并从罕见病适应证出发，探索更多常见病的治疗可能。

例如，2018年全球市场销售额排名前10的药品中，8个在美国获得“罕见病用药”身份认证，其中4个以“罕见病用药”身份上市并逐渐扩展多个罕见病或非罕见病适应证。全球销售额排名领先的来那度胺在美获批的所有适应证都是罕见病，并获得“罕见病用药”身份认定。另根据IQVIA全球药品终端销售数据，过去二十年，美国罕见病药物市场中非罕见病适应证的销售贡献远超罕见病适应证，且销售额占比逐年增加（2017年为61.4%）。同样的趋势也出现在欧盟、日本、韩国等国家和地区。由罕见病适应证入手，进而探寻非罕见病适应证，拓展实现销售额宽领域增长，是全球公认的罕用药研发方向。

美国、欧盟等国家和地区对罕用药领域研发的激励干预已获显著成效。随着全球罕用药市场热度升温，国内药企也意识到该领域的巨大价值，并将其作为进入国际市场的敲门砖，这对于进一步释放其内在价值具有重要意义，并为企业在国内获得审批和上市奠定了基础。

我国在生命科学及生物医药领域的投入不断加大，发展势头迅猛。同时随着保障政策和基金支持的日益加大，我国制药企业有望在全球罕用药研发领域大放异彩，填补本土罕用药市场空白。

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