竞争加剧或拉低孤儿药价格

今年年初，药品福利管理机构（PBM）OptumRx公司预测，FDA在2020年批准的新药中，将有40%是孤儿药。截至目前，OptumRx并没有改变这一预测，而且对用于小规模患者人群的孤儿药提出了一个新的预测。

OptumRx认为，孤儿药的开发者将不再享受定价方面的自由，因为许多近期推出的新产品将进入拥挤的市场。

Optum Rx首席医疗官苏米特·杜塔（Sumit Dutta）在一份研究报告中写道：“目前出现的一个新动向是，孤儿药开发竞争开始变得更加激烈，这很有可能降低产品的开发成本，并且扩大用药患者的覆盖范围。”

SMA与DMD新药有定价压力

杜塔列举了两个例子，首先是罗氏（Roche）用来治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的候选药物risdiplam。该药有望在今年获得FDA的批准，其可以作为渤健（Biogen）的注射液Spinraza和诺华（Novartis）的基因治疗药物Zolgensma的一种口服替代产品。但杜塔表示，用药的便利性可能还不足以成为该药的一个卖点，“虽然临床试验仍在进行之中，针对risdiplam得出的早期研究结果令人鼓舞，但其缺乏长期的有效性和安全性数据，并且目前尚不清楚的是，如果将risdiplam与其他SMA治疗药物结合在一起使用或者在采用其他SMA治疗药物之后使用，患者是否将获得更好的治疗结果。”

OptumRx预测，这将增加罗氏对其SMA药物实施竞争性定价的压力。Zolgensma目前的价格为210万美元，而Spinraza第一年的价格为75万美元，此后每年为32.5万美元。

另外一只可能将在不久之后上市的孤儿药是由日本新药株式会社（Nippon Shinyaku）开发的viltolarsen，该药用于治疗某些种类的杜氏肌营养不良症（DMD）。其将与Sarepta公司新获批的药物Vyondys 53展开竞争，后者曾经被FDA以安全性理由拒批。不过，去年12月，FDA批准了Vyondys 53用来治疗具有基因突变的DMD患者，这种突变可以通过53号外显子跳跃加以解决。

Viltolarsen具有与Vyondys 53相同的作用机理。杜塔表示，鉴于DMD影响到了大约6000名男孩，但是只有8%的患者具有让他们能够顺从53号外显子跳跃的基因突变，因此日本新药株式会社可能会在营销上面临巨大挑战。

杜塔在研究报告中写道，日本新药株式会社向FDA提出的审批申请，依据的是肌营养不良蛋白水平有所改善的研究数据，但是，相关专家对肌营养不良蛋白究竟增加多少才可能对DMD患者产生临床治疗好处尚未达成共识。

需求未满足领域 拥有更大定价自由

谈到在空间拥挤的药品市场上展开的价格竞争，一个例外可能是OptumRx报告中的唯一一只非孤儿药物Trodelvy，该药被用来治疗三阴性乳腺癌（TNBC）。Trodelvy是Immunomedics公司开发的一只抗体-药物偶联物（ADC），在遭受了一些挫折之后（2019年FDA拒绝批准该药），其在今年4月获得FDA批准，早于预期。

由于Trodelvy是用来治疗TNBC的第一只ADC产品，Immunomedics仍可能会享有一定程度的定价自由，即使该药初始批准为三线用药。杜塔指出，在一项临床试验中，该药针对大量预处理的患者的有效率达到33%，且副作用可控。其表示，由于乳腺癌患者总体规模较大和TNBC这种疾病的侵略性，因此，对这种类型的乳腺癌的治疗需求远未得到满足。市场分析人士预计Trodelvy最终将实现14.4亿美元的年销售额。

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