药物临床试验花费有多高？

研发成本高昂往往是企业对新药高定价的说辞，而一项新研究显示，药物关键性试验费用并不如预期中的高

当涉及药价的相关讨论时，制药公司往往喜欢引用“将一个处方药推向市场的成本约为26亿美元”这一数据。塔夫斯大学研究者得出的一个数据也较常被引用：该研究显示，药物研发中最贵、最重要的Ⅲ期临床试验在2014年的成本是2.55亿美元。

而如今，一项新研究有了不同的答案。

孤儿药试验花费更低

将2015-2017年间上市的101个新药数据套入IQVIA制定的一个临床试验成本计算公式，研究者得出：关键性试验费用的四分位距（IQR）为2000万~1.02亿美元，中位数为4800万美元。如果看255个不同的试验，费用的中位数是1900万美元（IQR为1200万~3300万美元）。这篇刊登在《英国医学杂志》（BMJ）上的研究文章还列出了影响临床试验成本的因素。

这当中构成成本的主要费用就是证明药物疗效所需的患者人数，该研究所涉及的试验中入组人数差异很大，从4人到8442人不等。临床试验的随访次数（2~166次）与治疗的疾病类型一样，也是重要的成本影响因素。

该研究由监管药品安全的非营利性机构——美国医疗安全协会（ISMP）的Thomas Moore等科学家主导开展，他们注意到，针对已有上市药品的疾病的临床试验通常需要招募更多的患者。平均来看，有阳性对照组的试验平均入组653名患者，采用安慰剂对照的临床研究的患者数量是547人，无对照组的临床研究的患者数量是145人。

在FDA有意加快批准罕见病新药的情况下，研究者发现101个药品中有45个只进行了单项试验就获批上市，这使得中位花费更低，为2800万美元（IQR为1300万~6200万美元）。那些要求进行两个临床试验的新药花费中位数为4500万美元（IQR为2800万~6900万美元）。

新药成本还受其它因素影响

虽然这些数据不能代表新药研发的整体费用，但也反映出其不支持关于药物研发高成本的观点，因为关键性试验是新药研发费用中极其重要的部分。

不过，研究者也坦承，这些数字只是他们的估计，并不是企业真正的花销。他们也无法弄清所有的试验特征，只能采用默认的数据。该研究只纳入了CRO的支出，而没有纳入研发机构在试验设计、研究稽查或生产试验药品的费用。

此外，试验失败的案例总是比成功的要多，这些失败的成本药物研发者也可能会附加到新药的售价中。

从参与试验的患者来看，每个招募的患者身上的花费为41413美元。研究人员注意到，这些临床试验中，单个研究对象的花费，与上市后制药公司从一个或几个患者收取的药费相当。

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