罕用药全球政商环境向好（上）

罕见病领域新药开发是全球公认的主流药物发展方向，美国、欧盟等地区通过国家计划和地区战略激励罕用药领域研发已获得显著成效，市场的空白和迫切需求也给予罕见病新药巨大的研发空间。

本文对国外激励罕用药研发的管理模式、政策法规及罕用药市场现状进行简述，以期促进我国制定符合国情的罕用药研发和激励政策，构建更好的罕用药研发政商环境。

美国产业激励

近几十年来，制药企业和生物科技公司一直无法满足罕见病患者的需求。市场机制在罕见病领域是失灵的，考虑到罕见病背后的社会公平与效率、医学科学发展和医药产业创新等问题，近年来越来越多的国家和地区将罕见病纳入公共治理范畴，着手制定罕见病产业国家战略或国家计划。同时，许多国家已针对罕用药产业相继出台相关政策，为罕用药研发、临床和上市的审评审批提供政策扶持和资金援助。

美国早在1983年颁布了《孤儿药法案》（Orphan Drug Act），该法案和其相关法规在新药研发阶段、上市申请以及上市后等不同阶段给予了政策上的激励和保障。包括国家财政直接资助有前景的罕见病药物在非临床研究、临床研究阶段的研发，减免相应税收（50%）；在注册审评阶段免除行政审评费用并制定合理的审批时限；在注册申请阶段进行优先审评、快速通道、加速审批、突破性疗法等加快审批途径。虽不是罕用药所专有，但罕用药却更易获得上述资格，大大缩短审评时间；上市后建立行政保护制度，授权罕用药专利拥有者享有一定期限的附加市场垄断权，并完善罕用药的报销支付体系。

政府监管机构从经济和政策方面为企业提供支持，极大促进了美国罕见病药物研发，增加了在美上市的罕见病药物数量并缩短了上市时间。

《孤儿药法案》于2011年和2013年进行完善修订并出台相应配套法规，已形成一套针对罕见病药物的系统化、差异化的新药注册体系。

此外，在促进罕见病药物发展的法律框架内，卫生健康、药品监管和医疗保险等部门组成的协作体发挥了重要作用。美国模式从颁布起，已被韩国、日本、澳大利亚等国家和地区效仿并相继出台了罕用药政策。

EMA促研举措

EMA于1999年颁布的《孤儿药管理法规》（EU Regulation on Orphan Medicinal Products No.141/2000），为欧盟国家奠定了罕用药认定和管理的法律基础，还专门设立了罕用药委员会（COMP）负责罕用药的认定等工作。

在药品审评审批方面，2005年11月，修订后的欧盟法规（No.726/2004/EC）引入了药品加速审评政策。当制药企业能够证明其研发的药物能解决未能满足的医疗需求，或对现有的疾病预防、诊断或治疗方法有显著改善时，可通过递交申请以获得药品加速审评。这一政策的颁布极大程度促进了欧盟罕用药研发。

欧盟为简化罕用药审批程序，对罕用药的上市申请采取中心化集中审批政策，制药企业无需向每个欧盟成员国政府单独提交药物上市申请，通过集中审批而获得上市资格的罕用药将被欧盟各成员国一致认可，允许在任一成员国自由流通和销售。2016年，EMA推行PRIME快速审批程序，科学建议、滚动审查、加快评估等程序，有效缓解了待审新药积压问题，加快药物和疫苗的开发支持和批准。数据显示，PRIME审批程序颁布后，重点治疗领域的罕用药开发创新不断，罕用药的审批数量占比逐年增多，拓宽了罕见病治疗领域，提高了用药可及性。

方案协助方面，欧盟规定，罕用药申请者可就药品质量、临床安全性、效益和风险等相关问题向EMA咨询以获得科学建议；经济支持方面，欧盟规定企业申请罕用药上市可享受申请费减免政策，且中小企业可获得更多的费用减免优惠。同时针对罕用药实行特殊的减税补助优惠政策，罕用药研发企业还能受到欧盟成员国提供的专项研究基金的资助，且欧盟企业在美国、日本的罕用药研发均可获得该基金的支持；知识产权保护方面，罕用药在批准上市后在欧盟成员国市场将享有为期10年的市场独占权，符合儿科药研究计划的罕用药，更可将其市场专营保护期延长至12年。

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