罕见病负担可承受 “社会共治”突破想象

近年来，我国罕见病相关政策法规逐步健全。随着《第一批罕见病目录》出台，部分罕见病药品进入国家基本医保药品目录，罕见病患者的生活有了更多希望。在探索完善医疗保障体系方面，中央加大了吸纳罕见病药物进入医保目录的力度，鼓励海外已上市药物到中国上市，鼓励国内外先进医药企业新药研发等，作出一系列行动。

但是，罕见病治疗的支付问题还没有得到根本解决，在全国大部分地区，罕见病的诊疗费用依然昂贵，令患者望而却步。5月30日，在杭州举办的《中国罕见病医疗保障城市报告2020》发布会暨研讨会上，寇德中心主任黄如方指出，罕见病人群体的医疗保障问题不是单独哪一方的责任，也负担不起这个责任。只有政府、社会、医药企业以及患者家庭多方出资，共同出力，才能逐步解决。

“社会共治”提供可行思路

华中科技大学同济医学院药品政策与管理中心主任陈昊表示，罕见病未来的社会保障工作应该与《中共中央国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》（中发〔2020〕5号）文件精神相呼应，与医保体系未来发展方向相匹配。他明确，建立一种可持续的罕见病筹资渠道和筹资方式，就能够实现对罕见病的实际覆盖。

此前，青岛、苏州、佛山、深圳等地陆续出台了纳入罕见病医疗保障的药品清单，尤其是浙江以大病筹资医保保障的方式应对罕见病，实现“全民筹资，共同努力，共同分担”，印证了在应对社会公共卫生问题时积极实践“社会共治”所取得的瞩目成果。

李杨阳介绍，在浙江，每人每年多缴2元用于大病保障统筹，整个省的罕见病保障池子就有了1亿元的资金。而在去年的实践中，浙江省着力解决戈谢病、渐冻症、苯丙酮尿症等三种较为严重且相对多发的罕见病，共花费约2000万元，并未对资金池构成压力，未来尚有极大空间纳入更多种罕见病，提供更全面、更系统的保障。

　

罕见病保障能力≠水平

艾昆纬中国管理咨询执行总监李杨阳在分析全国70个城市的罕见病保障能力与实际保障水平时发现，经济发展水平较高的城市，包括北上广深与一些沿海发达城市，在保障罕见病患者诊疗的“硬实力”方面都名列前茅。但是在保障水平方面，以结果论来看，北京、上海、广州这些硬实力极强的城市表现不尽人意，青岛、杭州、宁波、深圳等城市则显示出较强的实际保障水平。

李杨阳认为，产生这样“有多大能力并不一定能够做多少事”的现象，原因可能是不同城市在保障罕见病方面的观念差异，以及保障模式和方式方法的差异。保障能力欠缺的城市应当补齐硬实力上的短板，而保障水平与硬实力不符的城市（北上广）则需转变观念，正视罕见病保障工作的价值导向，找到适合的方式方法，切实提升罕见病保障水平。

专家指出，在地方积极探索罕见病保障道路的同时，国家应出台相关政策，允许地方量力而行，探索罕见病保障模式，允许一部分患者先实现药物可及，允许地方探索专项基金模式，鼓励探索多元筹资、多方支付的罕见病保障模式。在此基础上，国家应加速总结地方保障经验，出台全国性罕见病保障政策。

“孤儿药”市场比想象大

全球的罕见病有7000多种，只有1%的罕见病有治疗药品，当中很多被称为“孤儿药”。由于每种罕见病的患病率极低，患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注这一领域，造成了药物种类的稀缺以及高价。这是长期以来行业普遍流行的认知，也是很多企业对罕见病望而却步的主要原因。

然而，历史数据也是一面镜子，它告诉我们，“孤儿药”研发成本虽高，但企业通过扩大适应症实现市场与口碑双丰收的例子屡见不鲜。2018年全球市场销售金额排名前10的药品中，有8个已在美国获得“孤儿药”身份认定，其中有4个药品是以“孤儿药”身份上市并逐渐扩展多个罕见病或非罕见病适应症，而全球销售排名第二的来那度胺在美国获批的几乎所有适应症都是罕见病。在美国罕见病药品市场，药品非罕见病适应症的销售贡献甚至远超罕见病适应症的销售。

由此可见，全球医药市场的许多重磅药品都曾受益于“孤儿药”身份认定带来的市场准入利好条件，罕见病药品身份认定及适应症获批带动了药品在常见病适应症的扩展。而将罕见病纳入公共治理范畴，不仅能保障患者获益，还有利于激励产业创新，增强市场活力。

因此，与会专家呼吁，国家应明确医疗保障是罕见病患者的基本需求，罕见病医疗保障是我国应该补齐的短板。落实到具体问题上，应该优先将在我国上市的罕见病药物纳入医保报销范围，进一步认证和完善罕见病相关目录，推动更多疗效确切的“孤儿药”进入中国，让更多罕见病患者受益。

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