打通创新药进院“最后一公里”

5月18日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布《真实世界证据支持儿童药物研发与审评的技术指导原则（征求意见稿）》，在业内看来，这让儿童新药研发再添重磅“利器”。

自2015年国务院发布《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》以来，在国家政策叠加的引导和支持下，我国自主研发的创新药已蓄势喷薄。在埃克替尼、西达本胺、阿帕替尼等创新药相继问世的同时，抗癌创新药泽布替尼还实现国产原研新药出海“零突破”。

畅通进院“绿色通道”

据前瞻产业研究院统计，国家药品监督管理局在2019年共批准53个新药上市。不仅获批数量略高于上一年度，还值得注意的是，其中本土药企申报的品种高达14个，接近三成的比重见证了国内药企创新药研发力量的崛起。随着药品审评审批制度改革继续深化，新版药品管理法全面实行上市许可持有人制度，本土药企将迸发出更大的创新活力。

全国人大代表、贝达药业董事长丁列明在接受本报记者采访时指出：“受制于资金、人员、政策等因素，本土药企原始创新能力薄弱的问题依旧存在，创新药仍然面临着研发端激励不足、临床试验产能受限、临床和上市申报审批时间过长等诸多困境。”因此，今年“两会”，围绕我国群众的临床需求，丁列明将就自主创新药发展等问题提出“关于进一步优化药品审评审批制度”“关于针对疫情对新药临床研究造成影响的政策指导”“关于完善基本医疗保险用药管理”等7份建议。

丁列明认为，现阶段仍需进一步加大改革力度，加快药品审评审批速度，简化人类遗传资源审批程序，在医保准入和临床应用中优先采购和使用国产创新药，助力自主创新药的发展壮大。?荩“尤其是这场突如其来的疫情，让我更加体会到国家医疗卫生体系建设和医药产业发展的重要性，更加感受到科技创新的核心作用和紧迫性，也更加认识到加快新药审批对促进医药创新成果惠及民生的重要性。”

在上市的“最后一公里”，尽管江苏等地均已出台创新药直接挂网采购政策，但上述专家表示，进院难、“药占比”考核等仍是创新药物待闯的关卡。“即使是受到国家重大新药创制专项支持、被纳入国家医保和基药目录、具有重大创新和临床应用价值的新药也不例外，本应该享受的政策‘红利’并未享受到，建议尽快完善和加强政策落地，确保进院‘绿色通道’畅通，推动医药创新成果更早、更广地惠及患者，实现创新价值。”

走特色化研发道路

全国“两会”的提案往往会作为政府部门深化改革和完善行政的重要参考，创新药未来的政策支持力度将会持续加大。业界普遍认为，医药创新的春天已至。随着产业政策在链条环节逐步打通，创新药市场比拼的将是药企的研发策略和赛道布局。

在医药创新的大好形势下，国内药企竞相转型创新药研发，不可避免地出现药物靶点扎堆、热门疾病领域聚焦的情况。在丁列明看来，这体现了国内药企走自主研发创新驱动发展道路的热情，表明我国新药创制基础研究仍较为薄弱。“一方面，创新药需要国家、企业、研发机构加大科技投入与扶持，另一方面，站在企业角度，药企也应该发挥创新主体作用，差异化定位研发方向，兼顾市场拓展和医疗需求，走出特色化研发道路，通过更有核心竞争力的成果来惠及民生。”

面对药企差异化赛道竞速的难题，绿叶生命科学集团董事局主席兼总裁刘殿波指出，关键在于选定聚焦点。“企业应该选择自己有优势的领域，聚焦资源投入其中，从科研到制造，到质量、到商业化。比如我们发现神经科领域是一个巨大且不容易被满足的市场，不管是免疫学，还是细胞治疗、基因治疗，未来都将很有作为。药企需要考量的是，如何在这些尚未满足的疾病领域进行选择与聚焦，而不是都挤到热门肿瘤的免疫治疗。”

此外，我国药监部门加入国际人用药品注册技术协调会（ICH）后，国内审评审批政策开始大幅向国际标准靠拢，推动国内外新药体系互通，为本土创新药走出国门铺平道路。刘殿波提醒药企，除了尽早聚焦某一疾病领域，创新药还应当按照国际标准来研发。“不管在何处开展新药研发，首先标准很重要，我们要立足于研发具有国际标准的新药。事实上，新药不应该被分成各个国家和地区的新药等，而应该是一个标准。尤其创新药面对的是全球专利，更需要按照国际标准立项。”

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。