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解开国产创新药医保支付疑团

发布时间:2020-05-27 11:42:03作者:胡善联专栏(复旦大学公共卫生学院教授)来源:医药经济报

创新药药价谈判可否开展CED试点?风险共担可以采取哪些新方式?鼓励和支持国产创新药物纳入医保报销的前提是什么?


2020年全国“两会”正在如火如荼进行中,在医药卫生界人大代表、政协委员座谈会上,有代表委员对医保如何平衡医疗控费和国产创新药发展提出了一些建议。

有代表委员提出国产创新药面临三大问题:一是医保谈判创新药之间超常降幅不利于国产创新药初期发展;二是医保谈判底价更多是依靠基金预算影响而设定较低支付标准,容易导致一些创新药谈判失败;三是商业保险对创新药仍缺少单独支付风险分担的模式。对此提议积极探索适合国情的创新药品风险分担支付协商谈判机制,通过试点,引入真实世界数据助力医保决策,平衡医保控费和国产创新药发展需要,特别提出可否在我国应用国际医保创新支付协议,如CED支付协议。

解读CED

1.什么是CED?

CED是指基于证据的有条件支付(Coverage with Evidence Development,简称CED)。为了建立对药品和医疗设备以价值为基础的定价,2005年美国医疗保险和医疗补助服务中心(Center for Medicare and Medicaid services, 简称CMS)率先提出了这一医保补偿报销新政,作为解决创新产品效果和支付不确定性的一种选项。

具体的做法是对一些有希望的创新药物、生物制剂、设备、诊断方法和诊疗程序提供临床疗效资料上市后,先给予临时补偿,但要求药企进一步在真实世界应用中收集和提交附加的卫生经济学资料,如果确实具有成本效果,可以获得最后的全额报销。因此,CED是一种政策工具,也可以认为是一种赋予暂时有条件的医保报销。之后很多欧洲国家相继效仿,采用了CED政策,如英国、瑞典、比利时、荷兰。

2.实行CED意义何在?

随着新的生物技术,包括诊断、药品和器械的不断涌现,需要通过科学的方法来评估其成本、疗效、效益和风险。在美国,这些新技术即使得到FDA的批准,依然尚无足够的证据来满足作出国家报销的决定(National coverage determination,简称NCD)。

众所周知,长期以来,美国并不倡导将成本效果分析或QALY阈值用于药物经济学评估,甚至将其作为主要的确定因素,而是偏重于技术的创新。困扰美国Medicare老年联邦保险的问题是,如何强调并及时提供和公正覆盖这些新技术,既鼓励新技术的发展又能确定其是否有改善健康的结果。在这样的情况下,2000年CMS提出了NCD的主要决定因素,包括新技术的安全性、有效性、适应性以及是否改善保险人群的健康结果。由此出现了上述先批准,然后要求患者参加前瞻性临床研究登记,开展有条件的随机双盲对照RCT试验,收集科学和医学的证据,然后再做出是否支付报销和覆盖的决策。但也有不少学者认为如此操作会带来不少伦理问题。

3.CED支付协议需要哪些条件?

CED支付协议一般分为两类:一类针对患者水平(Patient-level),另一类针对人群水平(Population-level)。

针对患者水平的CED支付协议是指鼓励患者个人使用创新药物,医疗保险方给予暂时的报销,也就是说这些患者需要加入临床试验,为评价这一新药的临床治疗效果,根据最后的结果确定将来这一药物是否纳入报销或者是否需要对其价格进行调整。如2018年韩国曾对氯法拉滨(Clofarabine, 商品名Evoltra)治疗儿童淋巴性细胞白血病的药物采用患者水平的CED协议,招募患者进行临床试验,2018年12月时完成了临床试验,结果证明该药具有临床效果,从而获得了韩国医疗保险的支付。

另一类则是针对人群水平的CED支付协议。它是指对所有符合临床治疗标准的患者均可进行暂时的报销补偿,然后对其临床治疗结果进行评价,根据最后的临床结果确定是否将该药纳入报销或者是否需要对其价格进行调整。这方面典型的例子是英国对B细胞淋巴瘤患者采用目前全球第二个抗CD19嵌合抗原受体的CAR-T细胞药物Axicabtagene ciloliucel(商品名Yescarta)进行治疗,根据治疗效果决定是否可以用肿瘤药物专项基金(Cancer Drugs Fund, CDF)来支付,最后对该药的总生存期进行临床效果的判断,减少了治疗效果的不确定性。

CED的探索

未来我国药品价格谈判可否开展CED支付协议试点?

上述可见,对凡是具有风险的创新药物,期望被医疗保险报销的,均可采用CED支付协议的方式,统称为风险共担合同(Risk-sharing agreements, RSA),这也是管理药品准入医保的一种合同(Managed entry agreements, MEA)。2019年在我国医保价格谈判中由于条件尚不成熟,在风险共担合同方面只采取了价格保密(Confidential discount)的方式,其他有关以财务风险为基础的合同(Financial-based agreement)或以绩效为基础的合同(Performance-based agreement)尚未正式试点。这些均是今后可以探索的方向。无论是以财务风险为基础的合同模式或是以绩效为基础的合同模式,均可从患者个体水平或从群体水平来分类。

(一) 以财务风险为基础的合同方式

1.价格保密方式或称为折扣保密计划(Confidential discounts schemes)。好处是由于药品价格下降会影响到成本效果分析的结果,满足阈值要求,但不影响药品企业对外公开的价格(List price),维护了厂商的利益。2010年以前,全球范围内平均应用价格保密方式的比例只有8%,2016-2019年平均应用率增加到62%,特别是肿瘤药物的价格保密方式的应用率更可高达70%。尽管不同国家对价格保密方式采用不同的名称,有的将其归为患者可及计划(Patient access schemes, PAS),有的纳入商业可及合同 (Commercial access agreements, CAA),但实质都是政府或医保部门通过与药企谈判签订保密协议,采用预付折扣(Up-front discount)降低药价,或事后回扣(Ex-post rebate)返还部分药费。

2.建立患者费用或使用药品数量(用量)的封顶。这种方式可应用于一些创新药物,在一定限额范围内由医保支付,超过部分则由药企或患者支付。2014年起英国曾对治疗骨髓瘤新药来那度胺(lenalidomide)支付26个月的治疗周期,之后患者如何存活,则由药企免费提供,所以药费支出能够做到封顶。

3.患者层面的起始免费治疗(Free initial treatment)。由药企提供免费药物,到一定剂量以后转由医疗保险支付统一的价格。英国从2016年起对应用赛妥珠单抗(Certolizumab pegol)治疗类风湿性关节炎的患者,对治疗前12周内的药费免费。这样可节约第一年头三个月的药费2502英镑,使第一年的总治疗药费为6793英镑,以后每年9295英镑。

4.全体人群水平的药品费用封顶。即如果市场销售超出某个限额,药企就要免费提供。例如,澳大利亚从2015年起每年确定一个年度预算定额购买直接抗丙肝病毒的药物,药企给予回扣。可见,药品费用的封顶具有多种形式,可以是一种群体(全社会)药品预算的封顶,也可以是对每一个患者治疗费用的封顶。

5.量价挂钩合同(price-volume agreement)。量价挂钩合同是目前我国医保部门常用的一种方式,药品价格将根据采购药品的数量进行梯度定价(Tiered prices)。使用量越高、对医保基金影响越大的创新药品需要降价更多。意大利从2017年起对吉利德药企生产的治疗丙肝的吉三代丙通沙(Epclusa)以量价挂钩的方式采购。

(二)以绩效为基础的合同方式

这类是以绩效为基础的合同,所谓“绩效”就是治疗的效果。治疗达到预期效果,医保部门就要支付和报销,但如何来证明病人具有疗效则需要有充分的信息保障和临床效果判断的标准。同样,以绩效为基础的合同也可以从患者个体和社会人群的群体角度考虑。从个体水平来看可以有以下五种方式。

1.患者水平的CED支付协议。同意参加临床试验性治疗的患者其治疗药费由医疗保险临时支付。根据治疗的结果来确定新药是否被覆盖或不报销,甚至对价格进行调整。

2.按治疗的结果来支付(Payment by results或Pay for performance, P4P)。如在爱沙尼亚用阿糖苷酶α(Alglucosidase alpha)治疗晚发性庞贝氏症,需要由4名专科医生组成的专家小组确认具有积极作用后,该药品才能准予报销。

3.有条件的连续性治疗方式(conditional treatment continuation (CTC),即需要达到一定的临床治疗的标准。如2007年意大利曾对几种老年痴呆症的药物进行过这类支付方式,先由药企提供最初3个月的免费药品治疗,并进行短期效果评估,如果3个月后达到预期治疗目标,再由国家卫生服务(SSN)支付,治疗最多可持续2年。 

4.群体水平的CED支付模式。可对符合临床适应证的患者群体试验性治疗。

5.群体水平的按绩效或结果支付(PbR)。2002年,在英格兰和威尔士用β干扰素和醋酸格拉替雷治疗多发性硬化症,最初药品的价格由药企制定,基于10年的队列研究结果,使用扩展残疾状况量表(EDSS)估计残疾情况,以后价格每2年调整一次,最后达到满足成本效用的阈值每QALY为36000英镑。

在药物经济学评价和价格谈判中,应特别注意创新药物的成本效果(效用)分析,明确该药是否物有所值,再就是创新药纳入医疗保险报销后对医保的预算基金带来的影响有多大。因此,这两种分析方法是用在医保药品价格谈判中最主要的药物经济学评价方法,也正好是风险分担合同要考虑的两个主要因素。当然不可否认的是,以绩效为基础的合同中也包含了以财务为基础的内容,因为最后还是需要用医保基金去支付。 

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风险分担合同全球趋势

根据2018年ISPOR的报告,全球范围内药品风险分担的方案中74%是以财务为基础的合同,而以绩效为基础的合同只占17%,另有不足10%的合同情况不详。其中,英国采用风险分担的方法占了67%,其次是美国和澳洲各占10%,其他还有意大利、波兰等国。以抗肿瘤药物和罕见病的孤儿药采用风险分担的合同占大部分。

至于我国能否为鼓励和支持国产创新药物,在医疗保险报销方面创新支付模式,采用暂时医保基金支付的方式支持新药上市后的进一步临床研究或对新药实行报销,还有待于进一步研究。

笔者认为,当前最重要的是要先完善医保准入谈判制度,采用各种风险分担的方式是今后值得探索的方向。这对降低创新药品价格,提高临床实际应用和公平可及的水平是有帮助的。但新药的研究费用在我国的国情下,主要应该由科技行政部门为主的国家重点科技研项目支持和药企自身的投入。因为药品的专利和定价中应该包含研究和开发的费用。

我国医疗保障的基本原则是依法覆盖全民的基本医疗保障,实事求是地确定保障范围和支付标准,推进标准化和信息化的建设为今后开展各种风险分担方式创造绩效评价的基础。今后将完善医保目录动态调整机制,加快速度将创新药物纳入医保支付范围。当前应主要做好各项临床试验和真实世界数据的收集,争取以优异的药物经济学评价结果,充分的循证依据,在疗效、价格方面争取一步达到进入医疗保险目录的要求。



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