过去5年，国家在支持罕见病药物研发方面出台了多个政策，包括把支持罕见病药物研发写入新修订的《药品管理法》。国家卫健委也发布了首个国家罕见病目录，收录121种罕见病；国外已批准的罕见病治疗药物，也有不少很快在中国批准上市。

尽管有这么多好的政策和措施，但目前只有18种罕见病药物进入了国家医保目录，国内从事罕见病药物研发依然有很多工作要做，不少企业还是对药物上市后的定价问题、是否能进入医保等有顾虑。

通过对国外罕见病药物支出占整体药品支出比例看，除了美国最高在9.6%之外，很多国家均在5%以下。从青岛和浙江的经验来看，国内罕见病药物支出所花费用占整体医保费用的比例还是比较低的。

作为长期关注和从事罕见病研究的业内人士，笔者建议：

一是在适当的时候，将所有已经在国内上市的在国家罕见病目录上的罕见病治疗药物全部纳入医保，个别价格极高的药品单列。二是出台更多鼓励罕见病药物研发的政策，比如对于研发投入实行1∶1的税收抵扣，罕见病药品销售实行各类税费前3年全免之后，实行50%减免。三是罕见病新药上市申请费全免，新药上市申请进入特别加速审评通道，90天之内完成。四是出台相关法规政策，对企业赠送罕见病用药实行税收全免。五是鼓励商业保险参与罕见病治疗和药物支付，对这类险种，需要在税收方面更多优惠。

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