FDA批准Orbis国际合作框架下首个新药

作为Orbis计划的一部分，美国FDA于4月17日批准Tukysa（tucatinib）与化学疗法（曲妥珠单抗trastuzumab和卡培他滨capecitabine）联合使用，治疗无法手术切除，或者已经扩散到身体其他部位（包括大脑），并且先前已经接受过一种或多种治疗的HER2阳性晚期乳腺癌患者。

Orbis 计划是FDA于2019年9月刚刚推出的计划，为FDA及其国际合作的监管机构提供的一个针对肿瘤产品的共同提交和审批协作框架，以加速抗肿瘤创新药全球上市。Orbis计划的首批协作药监机构包括美国FDA、澳大利亚治疗产品管理局、加拿大卫生部。

FDA与澳大利亚治疗产品管理局、加拿大卫生部、新加坡和瑞士卫生部门合作进行了此次评审。这是上述国际相关机构之间的Orbis计划的第一个项目。这项国际监管机构之间的合作能使癌症患者及早使用新药，无论该新药是否已获得FDA批准。新药的早日使用和在世界范围内采用标准的可能性，将对日益增长的国际癌症临床试验产生影响。借助这个同时提交和审查肿瘤药物的框架，可能加速抗癌药品开发。

HER2阳性乳腺癌约占乳腺癌的1/5。转移性HER2阳性乳腺癌的女性超过25％会发生脑转移。

Tukysa是一种激酶抑制剂，有助于防止癌细胞生长。FDA批准Tukysa是基于一项612名患有HER2阳性晚期不可手术切除或转移性乳腺癌并曾接受曲妥珠单抗、帕妥珠单抗和阿托曲妥珠单抗（T-DM1）治疗的患者参与的临床试验结果。先前治疗过且稳定的脑转移患者，以及先前治疗过且正发生或未治疗的脑转移患者都符合临床试验参与条件。在试验开始时，有48％的入组患者已发生脑转移。

主要终点为无进展生存期（PFS），即无肿瘤生长的时间。接受Tukysa、曲妥珠单抗和卡培他滨患者的中位PFS为7.8个月，而接受安慰剂、曲妥珠单抗和卡培他滨患者的中位PFS为5.6个月。基线时发生脑转移的患者的总体生存率和PFS为次要终点。接受Tukysa、曲妥珠单抗和卡培他滨治疗的患者的平均总生存期为21.9个月，而接受安慰剂、曲妥珠单抗和卡培他滨治疗的患者的平均总生存期为17.4个月。接受Tukysa、曲妥珠单抗和卡培他滨治疗的基线期脑转移患者的PFS中位数为7.6个月，而接受安慰剂、曲妥珠单抗和卡培他滨的患者为5.4个月。

Tukysa组患者常见的副作用是腹泻、手掌脚底红斑痛感、恶心、疲劳、肝毒性（肝损害）、呕吐、口腔炎（口腔和嘴唇发炎）、食欲下降、腹痛、头痛、贫血和皮疹。

Tukysa这项申请被美国FDA认定为突破性疗法，给予优先审查待遇。

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