美国生物制药公司RedHill近日宣布，已向美国FDA提交了实验性新药申请，将其opaganib（奥帕加尼，Yeliva，代号ABC294640）用于治疗新冠病毒感染。这项申请是在与FDA就研究设计进行初步讨论之后执行的。

这项随机、双盲、安慰剂对照Ⅱa期研究，旨在评估opaganib对美国住院的60名SARS-CoV-2感染阳性肺炎成年患者的安全性和有效性。

RedHill的医学总监Mark L. Levitt博士说：“我们正在推进opaganib用于COVID-19的临床开发，同时扩大同情用药范围，使患者获得接受opaganib治疗的机会。opaganib治疗的首批患者临床改善的初步结果让人鼓舞。期待与FDA密切合作，验证它在临床对照治疗COVID-19感染的有效性。”

在以色列，根据一项opaganib同情使用计划，迄今为止在一家顶级医院对5名患者进行治疗。所有5名患者的初步研究结果表明，炎症生物标志物C反应蛋白（CRP）有所改善，5名患者中的4名还表现出可测量的临床改善，包括用opaganib治疗后数天内减少补充吸氧和改善淋巴细胞计数增加情况。

目前该公司正在其它国家讨论各种方案。与当前全球以候选药物治疗COVID-19感染从同情使用计划转变为更严格的对照研究步调一致，在意大利，同情使用计划已经转为临床研究，以便在对照试验情况下生成更可靠的临床数据。

opaganib是口服的鞘氨醇激酶2（SK2）选择性抑制剂，是一种专利的先导化合物、新的化学实体，具有抗癌、抗病毒和抗炎活性，研究针对多种肿瘤、炎症和胃肠道适应症。它通过抑制SK2，阻断1-磷酸鞘氨醇（S1P）的合成。S1P是一种脂类信号分子，可促进癌细胞生长和病理性炎症。通过抑制SK2，opaganib也可阻断病毒复制和病理性炎症。opaganib最初是由总部位于美国的Apogee公司开发，已完成了多项临床前研究，涉及肿瘤学、炎症、胃肠道和放射防护模型，以及针对晚期实体瘤患者的Ⅰ期临床研究。opaganib被FDA认定为治疗胆管癌的罕见病药，并且正在晚期胆管癌的Ⅰ/Ⅱa期研究和前列腺癌的Ⅱ期研究中进行评估。

临床前数据表明，opaganib具有抗病毒和抗炎作用，具有减轻肺炎性疾病（如肺炎）和减轻肺纤维化损害的潜力。先前的几项临床前研究支持SK2在正链单链RNA病毒（与冠状病毒相似）复制转录中的潜在作用，其可能抑制病毒复制。临床前的体内研究表明，opaganib降低了流感病毒感染的死亡率，并减轻了铜绿假单胞菌引起的肺损伤。

迄今为止，在美国已完成的和正在进行的关于肿瘤适应症的Ⅰ期和Ⅱ期临床研究，美国健康志愿者中开展的药代动力学研究，以及按照现有的FDA批准、由医师提出的扩展肿瘤患者用药要求在美国和美国以外确定人体安全性和耐受性试验中，总共有131名受试者接受了opaganib。

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。