日企积极布局基因疗法

未来机会何在？

当小分子药物研发难度越来越大，而抗体生物药竞争日趋激烈，制药行业越来越多的公司将目标瞄准下一个极具竞争潜力的领域——基因疗法。

积极布局

4月1日，日本第一三共公司宣布，与专注于开发针对严重罕见和超罕见疾病新型产品的生物医药公司Ultragenyx达成战略合作伙伴关系，以非排他性使用Ultragenyx基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法制造技术。

根据协议，第一三共将向Ultragenyx支付1.25亿美元的预付款，并在成功进行技术转让和销售Ultragenyx技术制造产品时，额外支付2500万美元。第一三共还将购买Ultragenyx价值7500万美元的普通股。

继力争成为全球第一的抗体药物偶联物（ADC）公司之后，第一三共致力于进军包括基因疗法、核酸药物和细胞疗法等前沿疗法的下一代药物，以实现其“2025年愿景”的持续增长，并符合公司成为肿瘤学领域具有竞争优势“全球制药创新者”的目标。

去年12月3日，安斯泰来以30亿美元现金收购美国基因疗法公司Audentes Therapeutics，希望将基因疗法的新技术添加到产品线中。Audentes的主要资产AT132正在Ⅱ期临床试验中，用于罕见的神经肌肉疾病X连锁型肌管肌病。患者的基因是肌管蛋白1基因的突变，AT132使用AAV8载体传递该基因的功能性拷贝。Audentes的产品线可能只是其吸引力的一部分。安斯泰来可能对Audentes基于AAV的技术平台和内部大规模基因疗法的制造能力也感兴趣。

日本的大型制药公司对基因疗法越来越表现出浓厚的兴趣，纷纷在该领域进行收购或通过技术许可进入该领域。

基因疗法的机会

去年12月17日，罗氏完成了以48亿美元收购Spark Therapeutics的交易，而无需出售任何资产。这是美国联邦贸易委员会为期10个月的调查得出的结论。Spark Therapeutics具有专有的AAV基因疗法平台，参与研发包括遗传性视网膜疾病（IRD）、血友病等肝病和神经退行性疾病的基因疗法。其首款基因疗法Luxturna已于2017年12月获批上市，治疗患有特定遗传性眼疾的儿童和成人患者。

该举措被业内认为可能会诱使其他潜在的基因疗法资产购买者重返该市场，包括Uniqure在内的基因疗法公司被认为是未来收购或合作的对象。

Uniqure的AMT-061是最有希望的B型血友病基因疗法之一。尽管仅在少数患者中进行了测试，但该公司的市值仍达到20亿美元。UniQure于今年3月宣布提前完成Ⅲ期HOPE-B临床试验患者招募目标，该批次临床试验旨在评估AMT-061针对中、重度B型血友病的安全性和有效性。

另外，Abeona Therapeutics、Meiragtx、Homology Medicines和Oxford Biomedica都拥有能够开发出基因疗法项目的技术平台。

英国牛津生物医药公司为资格最老的践行者，几十年来一直专注于基因疗法研究，其研发管线中有6种产品进入临床试验，并与赛诺菲、诺华等合作提供AAV的技术或产品。

有趣的是，美国Orchard Therapeutics作为牛津生物医药公司的客户之一，在估值方面已经超过后者。Orchard Therapeutics公司拥有6种临床产品，并通过许可获得了葛兰素史克基因疗法产品Strimvelis。

聚焦三大治疗领域

尽管基因疗法作为近年最受欢迎的技术平台，但交易活动主要集中于眼科、神经病学和罕见病治疗领域。

Meiragtx是眼科领域的佼佼者。这家总部位于纽约的生物技术公司拥有一个强大的AAV载体平台，正在进行6种临床阶段基因疗法开发。Meiragtx研发管线产品已经引起大型制药公司的关注，强生公司选择许可其三个眼科项目。

Voyager公司已经将其基因疗法扩展到中枢神经系统，并且有两种可以治疗帕金森病的产品。鉴于常规化学药物治疗神经系统疾病存在的问题，尽管仍然存在重大挑战，但基因疗法可能是一种潜在的解决方案。

随着技术的成熟，监管机构对基因疗法的态度也越来越明确，至今已有多种基因疗法产品获得包括FDA的批准，这无疑会推动基因疗法在未来几年获得快速发展。

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。