随着全球新冠肺炎感染人数和重症病人数量的快速增长，对于治疗性药物和预防性疫苗的期望也日益高涨。而对于各国的推荐方案，相关讨论也不绝于耳。一边是大众（甚至包括医疗卫生专业的人士）对小规模研究表现出来的疗效寄予厚望，一边是坚持循证医学的专业人士疾呼新冠病毒可能摧毁循证医学。

WHO在官方推特上也再次表述：“目前已经和正在开展许多临床药物试验和临床研究项目，绝大多数属于小样本量、观察性和非随机性试验，很难得出正确结论或提供证据证明哪些药物有效，有可能危害大于获益”。

无法给出确定结论！

法国小试验为何不受认可？

的确，对于从事新药研究的专业人士来讲，发现一个有效药物可能是一生唯一的一次幸运天使降临，比如屠呦呦因发现青蒿素而荣获诺奖。在冠状病毒疫情爆发期间，更多是同情性治疗，临床观察性的疗效存在很多不确定性，无法说明某个药物的普遍有效性和安全性。虽然各路媒体都在大肆评论，但专业人士只说“无法给出确定结论” 。

以最近氯喹/羟氯喹+阿奇霉素治疗新冠肺炎的临床试验为例。首先，这是一个小样本临床试验，治疗组26例患者；对照组36例患者。其次，治疗组有6名患者退出，使得试验组样本更小。其中，羟氯喹+阿奇霉素联合用药组只有6人。正常情况下，该试验结果很难被同行认可而发表论文。但是，在当前疫情紧急的情况下，该初步试验带来了线索，提示了具有进一步验证的必要性。

无论新药还是老药新用，或中医中药，药物疗效验证都要遵循专业共识和标准。比如：样本量（入组人数）多少才能回答和验证疗效？样本量如何确定？ 试验组人数“脱落”多少就需要重新设计或此试验结果无意义？

小规模试验无用吗？

当然有用！为大型试验提供线索

　　

当然，小规模临床研究提供的有价值的线索，业内人士是不会忽视的。

2020年3月22日，欧洲宣布开始一项代号“Discovery”（发现）的随机对照研究，评估COVID-19的几种治疗方法的疗效。该计划包括3200名来自比利时、法国、德国、卢森堡、荷兰、西班牙、瑞典和英国的欧洲患者，其中法国至少有800名住院患者将参加。研究由里昂大学医院Croix Rousse医院传染病和热带病科的传染病学家Florence Ader领导。

他们分析了有关SARS和MERS冠状病毒的科学文献和中国第一批关于SARS-COV2的小规模研究的数据，结合WHO的建议，最后决定首先评估雷米西韦、洛匹那韦、利托那韦、干扰素β和羟基氯喹。具体治疗方案和分组为：1）标准治疗；2）标准治疗加remdesivir；3）标准治疗加洛匹那韦和利托那韦；4）标准治疗加洛匹那韦、利托那韦和β干扰素；5）标准治疗加羟基氯喹。

这是一项随机、标签开放试验。每个患者治疗15天后将对治疗效果和安全性进行评估。这项试验的最大亮点是它的“适应性”——无效的治疗方案会马上被放弃，并由不断发现的其他有前景的药物取代，最终找到最佳治疗方案。

这项试验的数据也会作为另一项国际临床试验的一部分。而该项国际临床试验不久后将在WHO主持下开始，代号“Solidarity”（团结一致）。最终，将会得到一个确切的结论。

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