3月25日，Gilead表示，已向FDA提出申请，要求FDA收回授予瑞德西韦（Remdesivir）的孤儿药资格，并且放弃与孤儿药资格相关的所有优惠权益。

简评：

Gilead研发决策的“朝令夕改”，有人认为违背基本商业逻辑，有的分析或许来源于政治压力，是对“大流行病药是否应该定义为孤儿药”的顾虑。其实，如果从孤儿药资质新药的利弊和新冠疫情变化超出预期的辩证角度看，Gilead对Remdesivir研发策略的及时调整或许是一种择优选项。

孤儿药资质研发可享诸多激励政策：一是减免新药申请费用，全部或部分减免。二是专项研发基金资助，如FDA每年对孤儿药研发提供专项资金资助临床试验。三是研究方案特别协助，如药物的研究和实验设计可向FDA寻求特别协助。四是快速审评政策，FDA 对成功开发儿童孤儿药产品的企业授予优先审评券，企业开发其他药物同样获得优先审评资格。五是税费优惠政策，如美国规定孤儿药在临床开发期间，药物临床试验费用的50%可作为税收抵减税额，并可向前延伸3年，向后延伸15年，剩余的50%税额仍可减免，税费减免总额度最高可达临床研究总费用的70%。六是市场独占权，如孤儿药在美国经FDA批准上市后，可享有为期7年的市场独占权，且该保护不受专利的影响。七是较宽松的药物临床试验设计要求，如在美国孤儿药临床试验的平均入组患者远低于非孤儿药，且在很多情况下，孤儿药可选择非随机、非双盲的单臂试验设计，药物的关键试验也可选用替代指标来代替生存期等硬指标。

孤儿药开发也有一些限制政策。一是严格孤儿药身份认定程序。一般而言，孤儿药的身份认定通常要满足以下条件：1.药物的目标患者数量较少，如美国要求孤儿药所针对的罕见病在美国的患病人数需＜20万，或患病人数虽＞20 万人，但该药品在美销售短期内难以收回药品研发成本。2.无商业利润或利润很低。3.所治疗疾病或状态严重危及生命或为医疗急需。4.开发成功的可能性极高。二是对市场独占权的限制。如孤儿药市场独占权持有企业产品供应不足，或另一种新的孤儿药产品具有更好的临床优越性，则原企业的市场独占权可能会被降格，甚至取消。

起初面对新冠疫情发展和Remdesivir临床效果的不确定性环境，Gilead希望通过孤儿药审评资质加快上市。然而，随着全球疫情发展远超预期，包括美国国内疫情日益严重，Remdesivir同情用药和试验用药需求激增，且越来越多的专家预言COVID-19可能会较长期与人类“共存”，大大增强了Gilead对于Remdesivir正常获批也有望加快的信心。综合来看，选择正常审评、审批通道，可能是一种实现研发价值最大公约数的更优解策略。

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