发布时间:2020-04-08 11:15:33作者:廖联明来源:医药经济报
Rodin Therapeutics于2013年由投资公司Atlas Venture与Proteros biostructures共同成立。该公司的研究目标是将表观遗传学应用于神经系统疾病,开发突触病治疗方法。具体来说就是设计小分子化合物调控对学习和记忆至关重要的基因,增强神经突触的完整性,治疗与神经突触病变相关的疾病,包括阿尔茨海默氏症、亨廷顿病、帕金森氏症、耳蜗和视网膜疾病、额颞叶痴呆症、精神分裂、自闭症、脆性X综合征、癫痫、双相障碍症和抑郁症等,这些疾病都以神经元和突触功能受损为特征。
Rodin目前的候选药物为特异性组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂。HDAC是一类参与染色质重塑和基因表达的关键蛋白,人类有18种不同的HDAC,其中有几种影响负责突触产生和维持的基因的表达。
目前已有的HDAC抑制剂普遍存在剂量相关的血液学毒性问题,使其无法在慢性神经系统疾病方面得到应用。而Rodin公司开发的新型小分子化合物RDN-929可选择性抑制HDAC-CoREST复合体活性,重新激活神经元基因表达,在增强现有突触功能的同时促进新的突触形成。在临床前模型中,RDN-929可以促进突触蛋白SV2A的表达,用RDN-929治疗神经退行性病变的转基因小鼠能够增强突触功能,改善小鼠学习和记忆。
2019年11月,Rodin 公司被Alkermes公司收购。根据协议条款,Rodin将获得1亿美元的预付款,以及高达8.5亿美元的潜在里程碑付款和就本次合作研发的药物在未来的销售额分成。
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