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小分子新药依然潜力巨大

发布时间:2020-03-19 16:22:40作者:许关煜 李敏华来源:医药经济报

小分子新药依然潜力巨大

FDA批准的45个新药中,小分子有29个

14个潜力重磅药中,有8个小分子


根据FDA的药物评估和研究中心(CDER)及生物制品评估和研究中心(CBER)的统计数据,2019年共批准了48个新分子实体,低于前一年的59个。

日前专业媒体FiercePharma发布报告,对去年美国新药获准情况作了分析报道。FiercePharma的统计有所不同,共计45个新药。FiercePharma将CBER审批的Zolgensma(诺华治疗脊髓肌肉萎缩的基因疗法)以及默沙东的埃博拉疫苗Ervebo纳入;删除了几个药物,如用于眼科手术的染料和3种诊断成像剂。还去除了Accrufer,一种麦芽醇铁(ferric maltol)形式的铁替代品。分析师预计这45个新药中,至少将出现14个“重磅炸弹”(年销售额10亿美元以上)。


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(注:表中高峰销售额数据为年销售额预计值,源自FiercePharma报告或媒体报道,括号内为达到高峰销售额的时间)


8个小分子“重磅炸弹”  

  

在获准的29个小分子新药中,至少有8个“重磅炸弹”潜力药,分别为:Global Blood Therapeutics的镰细胞病用药Oxbryta,预计高峰销售额为25亿美元;艾伯维类风湿性关节炎用药Rinvoq,预计2023年销售额达22.0亿美元;百济神州套细胞淋巴瘤用药Brukinsa,预计2025年销售额达22.0亿美元;辉瑞转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病用药Vyndaqel,预计高峰销售额为15亿美元;诺华多发性硬化症用药Mayzent,预计高峰销售额为13亿美元;卫材失眠症用药Dayvigo,预计高峰销售额为11亿美元;强生膀胱癌用药Balversa,预计高峰销售额为10亿美元,以及拜耳和Orion的前列腺癌用药Nubeqa。


大药企热情不减


企业方面,辉瑞、强生、默沙东、诺华、拜耳、百时美施贵宝、罗氏、礼来、艾伯维等大型药企,都各有斩获。其中,诺华是最大赢家,共斩获3个小分子新药:乳腺癌用药Piqray、多发性硬化症用药Mayzent和肝吸虫病用药Egaten。可以看出,诺华获准上市的新药并不限于癌症。

百时美施贵宝(BMS)终于结束长达两年“颗粒无收”的窘境,2019年借力740亿美元收购新基的超级并购,开始收获新药。2019年BMS获批的两个新药都是从新基的收购交易中获得的血液学资产,其中骨髓纤维化药物Inrebic为小分子药,预计高峰销售额为4.0亿美元。Inrebic用于骨髓纤维化一线和后续治疗,这是一种罕见的癌症,骨髓疤痕阻止其产生健康的血细胞。


数个抗癌重磅药


从适应症角度,获批的小分子抗癌新药有8个,涉及血液肿瘤和实体瘤膀胱癌、乳腺癌、前列腺癌。

其中,潜力重磅药Nubeqa(darolutamide,达罗鲁胺)是一种雄激素受体抑制剂,用于治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌(nmCRPC)患者,由拜耳和芬兰制药公司Orion Corporation联合开发。拜耳也已经向欧盟、日本和其它国家卫生部门提出Nubeqa的上市申请。

Balversa是强生公司唯一获准的新药,批准用于先前做过化疗、有FGFR3或FGFR2突变的晚期或转移性膀胱癌患者,是首个批准用于该适应症的靶向治疗药,以及市场上第一个FGFR(成纤维细胞生长因子受体)抑制剂。该药被列为高峰销售额有望超过10亿美元的新药。

Karyopharm公司的Xpovio在经历过山车般的险情(曾被顾问小组反对)之后终于出线,被批准用于尝试过多种其它疗法但癌症恶化的多发性骨髓瘤患者。


多种非癌适应症首创药


非癌适应症涉及多个神经系统首创新药。礼来Reyvow(lasmiditan)和艾尔建Ubrelvy(ubrogepant)是一对偏头痛药物。Reyvow(lasymitan)用于成人偏头痛急性治疗,是5-羟色胺(5-HT)1F受体激动剂首个也是唯一一个获得FDA批准的药物。Ubrelvy也用于成人偏头痛急性治疗,是第一个也是唯一一个口服降钙素基因相关肽(CGRP)受体拮抗剂。Sage Therapeutics公司的Zulresso成为FDA批准的第一个产后抑郁症治疗药。IntraCellular公司的Caplyta则是期待已久的精神分裂症治疗新药。

几个抗感染新药非常值得关注。盐野义的Fetroja(头孢地洛尔)为复杂性尿路感染新药,适应症包括由易感性革兰氏阴性菌引起的肾脏感染微生物,此类患者治疗方法非常有限甚或没有替代治疗方法。Nabriva的Xenleta(lefamulin)用于治疗社区获得性细菌性肺炎成人患者,是首个截短侧耳素(pleuromutilins类)药物。Nabriva Therapeutics是从诺华分拆出的公司。默沙东的Recarbrio是一种抗生素合剂注射液(亚胺培南+西司他丁+relebactam),用于治疗复杂尿路感染(cUTI)和复杂腹腔内感染(cIAI)。

Pretomanid为非营利性全球结核病药物开发联盟的产品,治疗最耐药型结核病。该药是一种新型抗结核药物,为硝基咪唑嗪类药物,是FDA在40多年来批准的第三种抗结核药。

此外,辉瑞的Vyndaqel是转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性(ATTR)获批的第三种药物,用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病(ATTR-CM)。其上市虽晚于Alnylam公司的Onpattro和Ionis公司的Tegsedi,但Vyndaqel获准的ATTR适应症与已上市的两种药物不同,后两者被批准用于治疗遗传性ATTR引起的周围神经损伤。


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