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单臂OR随机对照? 新冠临床研究可行性很重要

发布时间:2020-03-18 16:13:05作者:李宾来源:医药经济报

首都医科大学发起新冠肺炎瑞德西韦临床研究以后,又出现了许多针对新冠肺炎的临床研究。据不完全统计,已经有200多项临床研究在开展。

近期一些临床研究专家发表文章,呼吁临床研究的开展要遵循循证医学的基本原则。这200多项研究中,很多是中药的研究,并且有很多是单臂设计,未设对照组。由于新冠病毒的感染是一种自限性疾病,如果没有对照组,很难说明药品的疗效。而临床研究方案在设计上的科学性,是减少偏倚很关键的因素。

但是,科学性和可行性往往是一对矛盾。

“随机对照”未必完美

新冠研究质控可行性?

太过严谨的方案,往往导致方案在执行层面的可行性差。如果一个设计良好的方案在执行层面出了问题,也会导致严重的偏倚。所以,临床研究行业特别强调质量控制。如果一项临床研究在质量控制上出了问题,那么不管这个研究的设计多么完美,一样会出现重大的偏倚。

以此次治疗新冠肺炎为目的的临床研究为例,随机、双盲、安慰剂对照当然是金标准。但是,这种随机、双盲、安慰剂对照的研究,对质量控制的要求是非常高的。而在新冠肺炎战役中,所有的医护人员都“身披重铠”,忙碌在抢救患者的第一线。前线的防护服也紧缺,这时,CRC是否能够出现在第一线去协助研究者完成临床研究工作,是一个问题。如果是中心化的随机对照试验,研究者必须戴着厚厚的手套去操作电脑,获得受试者的试验分组,同时要戴着手套进行所有的相关记录。如果记录不完善,质量就会出现问题。

同时,受试者必须充分地知情。如果研究产品是一种抗病毒产品,那么对照组是不能使用任何有抗病毒作用的产品的。那么,伦理是否会同意这一点?即使伦理同意了,研究者真的对受试者讲清楚了吗?如果讲清楚了,受试者真的会同意吗?因为大多数受试者还是寄希望于有抗病毒药物使用的。如果在受试者知情同意方面出现任何问题,往往会是很严重的问题,

所以,需要强调的是,方案设计的可行性很重要,质量控制也很重要,两者缺一不可。

“单臂”的好处

易于执行、易于质控

现在很多研究是单臂的研究,也就是不设对照组。这种研究相比随机、双盲、安慰剂对照的研究而言,科学性上要差一些,但更易于执行,也易于质量控制。一个具有良好质量控制的单臂开放研究,同样也能说明一些问题。真实世界研究用于对药品疗效和安全性的确认也越来越得到重视。

美国吉利德公司刚申请开展了两项瑞德西韦治疗新冠病毒感染的Ⅲ期临床研究,虽然是随机对照的设计,但两组都是用药组,只是用药的疗程不一样而已。而且也没有采用盲法,是开放的随机对照研究。这样,在操作层面难度就大大降低了。

立项注意事项

目标太大,可行性就变差

要开展一项针对新冠肺炎的临床研究,首先需要针对产品的特点,明确研究的目的。是为了产品上市、增加适应症?还是为了探索已经上市的产品针对新冠肺炎的疗效和安全性?

需要明确的是,一项临床研究往往只能说明一定的问题,达到一定的目的。如果希望一项临床研究就能达到所有的目的,那么研究的复杂性就会增加,可行性也就降低了。

现在有200多项针对新冠病毒的临床研究得以开展,绝大多数都是已经上市产品的临床研究。如果研究的目的是为了进行市场推广,那么研究的决策往往有多个部门参与,因为不同部门对研究的要求不一样,需要达到的目的也不一样。

在这种情况下,研发部门一定要保证自己的独立性。因为只有研发部门才真正了解临床研究的特殊要求和临床研究在操作层面的复杂性,其他部门甚至是上级部门应该尊重研发部门所做的判断和决定,否则一项研究可能就会停留在起始阶段。


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