最近，美国有一系列基因疗法的临床研究被暂停，从近3年的数据来看，被暂停的基因疗法的数量正在急速增加。

这也反映出，与3年前相比，这类新技术方面的研究项目有所增加，但与此同时，被暂停的基因疗法从2017年的1项增加到2018年的4项，而2019年高达8项。这其中包括一些常客，最值得注意的是Solid公司，最近，该公司的SGT-001临床研究被暂停了。

值得注意的是，Solid公司如今已经是第3次临床研究被叫停。该公司的研究团队强调，导致研究暂停的不良反应已经得到解决，并且先前的两名受试者开始表达微营养不良蛋白，这支持了其基因疗法对杜氏肌营养不良（DMD）有效果的说法。

不过，相关基因疗法的研究还没有重新启动。而且，即使解禁，必须处理的另一个问题是，为什么到目前为止，SGT-001表达的微营养不良蛋白水平落后于Solid公司的竞争对手Sarepta公司的产品。

EP Vantage梳理了近3年美国暂停的基因疗法研究项目，如表1、表2所示。

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。