国际药物经济学与结果研究学会(ISPOR)是全球领先的卫生经济学和结果研究专业协会，不久前，其确定了2020年影响卫生经济学和结果研究（HEOR）的十大趋势。2018年和2019年的趋势报告曾概述的一些主题，随着时间的推移而演变和变化，2020年十大HEOR趋势概括了其中的差异，并加入了新的趋势。

在2020年的趋势列表中，真实世界证据的影响上升到榜首位置，新上榜的还有创新治疗的可负担性、整体医疗卫生支出、基于价值的治疗替代支付模式以及数字技术在医疗服务提供和结果评估中的作用。2019年延续至今的主题则包括药品定价、全民医疗保健、医疗产品和服务的价格透明度、老龄化人群的医疗保健以及个性化/精准医疗。另值得注意的是，今年10个趋势中有5个聚焦医疗保健的财务问题。包括：药品定价、创新治疗方法的可负担性、总体医疗支出、基于价值的替代支付模式以及医疗产品和服务的价格透明度。

1. 现实世界证据：提升RWE在医疗决策中的作用

真实世界证据（RWE）是2019年HEOR大大趋势之一。由于一些趋同因素，RWE在今年的趋势排行榜上升至第一位。监管机构，如美国食品药品管理局（FDA）、英国国家健康和保健卓越研究所（NICE）和欧洲药品管理局（European Medicines Agency），正在探索如何收集和分析数据，以增加在监管决策中支持使用真实数据（RWD）和真实证据。此外，医疗保健提供者和付款人希望确定如何使用RWE建立比较和成本效益。这些影响和其他因素进一步增加了RWE的重要性及其在全球医疗决策中的作用。

美国食品药品管理局于2019年5月发布了一份指南草案，“向食品药品管理局提交使用真实世界数据和真实世界证据的文件，以指导制药和生物制品行业”，使用RWE和提交RWD可以采用不同的形式。根据美国临床药理学和治疗学学会杂志2019年4月发表的一份分析报告，“从欧洲的角度来看，利用RWD面临着操作性、技术性、可操作性和可操作性的挑战，以及方法上的挑战。”可能的解决办法包括：在药物开发过程中尽早和反复考虑是否需要进行RWD；为数据基础设施提供长期资金；使用共同的数据元素、数据格式和术语，或映射到一个国际系统；详细描述研究设计和数据源中收集的数据。

ISPOR持续关注RWE和RWD，通过其RWE战略计划，积极改善RWD收集和分析的标准和实践。并与国际药物流行病学学会等机构建立了合作关系，以形成RWE透明度倡议。

2.药品定价：降低药价压力加大

在2019年趋势报告中，药品定价被作为总医疗保健支出的一部分进行了讨论，但到2020年，制药企业面临的压力越来越大，尤其是在美国。 

尽管胰岛素是美国药品定价问题的“标杆”，但所有药品的定价都受到了批评者的抨击。2019年4月，美国众议院举行的听证会上，议员们围绕“救命药定价：获取胰岛素成本上升的答案”，就如何制定药物价格询问了制药商和PBM的代表。

对此，特朗普政府提议在2018年对医疗保险B部分药品采用参考定价制度，其中药品将与国际价格挂钩。 2019年9月，美国众议院议长南希·佩洛西提出HR-3，即《降低药品成本法案》，该法案提议赋予医疗保险直接与制药公司谈判的权力，并将为所有美国人提供私人保险，使他们能够获得相同的谈判药价。

西方健康和盖洛普公司（West Health and Gallup）在2019年发布的一项民调“美国医疗保健费用危机”（The US Healthcare Cost Crisis）的结果显示，在过去一年里，有5800万美国人报告说无力支付所需药品的费用。即使是在具有全民医保的国家医疗保健，如加拿大，药物费用可能也是一个问题。 

尽管存在争议，但由于定价问题加剧了人们对损害创新的担忧，在改变现行制度方面并没有取得多大进展。人们担心，如果《降低药品成本法案》获得通过，将耗尽初创企业起步所需的风险资本。

在刚刚结束的ISPOR欧洲2019年会议上，成员们对生物制药行业如何在不损害患者准入的情况下提供最大的投资回报提供了截然不同的观点。正如本次会议专家所强调的那样，平衡病人、医疗系统、药物创新者和投资者的需求从未像现在这样困难。然而，如果不这样做，可能会给所有利益相关者带来灾难性的后果。

3.创新的治疗方法：可承受性影响患者获得治疗

2019年美国FDA批准了数种新药，截至2019年11月，已有21种新药被记录在案。这些新的治疗方法包括：Zolgensma治疗儿童脊髓性肌萎缩症，Xenleta治疗成人社区获得性细菌性肺炎，Trikafta治疗最常见的囊性纤维化突变患者以及Reblozyl治疗成人贫血、需要定期输注红细胞的β地中海贫血患者。

虽然这些药物中的许多代表着在治疗某些疾病上取得了长足的进步，但它们的定价可能会使许多患者望尘莫及，从而使支付者不得不限制获得这些药物。然而，很多情况下，这些药物涉及非常少的患者群体。例如，Zolgensma是一种针对2岁以下患有脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的基因疗法，通过替代缺失或无效的存活运动神经元1（SMN1）基因的功能，以SMA的基因根源为目标。在美国，出生时患有SMA的婴儿不到1000名，Zolgensma的治疗费用为212.5万美元一次所需的输液。

在2019年9月的一篇论文中，ICER对比了美国以外的国家如何评估和评价罕见病药物，其结论认为，在评估治疗罕见疾病的药物的临床疗效、经济影响和价值的证据方面，没有神奇的解决方案。因此，前进的道路将需要国际上各种方法的联合，以确定对哪些少见的情况需要采取特别行动的，确定需要对传统的卫生技术评估（HTA）进行哪些调整，需要考虑的特殊定价和准入因素的类型，以及美国主要决策者的意愿能完全接受这些方法。

4.总医保支出：HEOR控费作用显现

世界卫生组织在其报告《卫生的公共支出：总揽观察全球趋势》中发现，2016年，世界卫生支出为7.5万亿美元，占全球国内生产总值（GDP）的近10%。此外，卫生总费用的增长速度快于国内生产总值，中低收入国家（平均接近6%）的增长速度快于高收入国家（4%）。

但是，花费数十亿美元的医疗保健，我们能得到什么呢？《美国医学会杂志》2019年10月的一篇文章《美国医疗保健系统中的浪费：估计成本和节约潜力》计算了6个“浪费领域”（医疗服务提供失败；医疗协调失败；过度治疗或低值医疗；定价失败；欺诈和滥用；管理复杂性）浪费的年度总费用，为7600亿至9350亿美元。通过干预，可节省1910亿~2820亿美元。经济合作与发展组织（OECD）的34个国家也在医疗保健支出中挣扎。经合组织报告称，2017年经合组织国家的医疗支出中，相当一部分是无效的，认为有高达五分之一的医疗支出可有更好的用途。

报告称，经合组织（OECD）的医疗系统支出占GDP的9%，其中四分之三由政府支付，这种浪费破坏了医疗系统的财务可持续性，并建议采取措施遏制浪费，比如停止不必要的手术和临床程序的支出，鼓励使用仿制药，为护士在慢性病患者管理方面发挥作用，或确保不需要医院护理的患者在诸如初级护理等资源消耗较少的环境中得到治疗。

对于这些问题，HEOR可以发挥重要作用，可以提供可比较的证据，在那些推动医疗支出的产品和服务中，找出那些改善患者健康结果、提供最大价值并减少浪费的产品和服务。这些证据对于确定如何更好地部署医疗预算以造福患者至关重要。

5.全民医保：医保的覆盖、可及和公平

2020年，全民医疗保健依然是医疗领域的一个重要问题，且药品和医疗程序的费用和医疗保障的缺失仍然严重。

世界卫生组织估计，世界上至少一半的人口仍然没有基本医疗服务全覆盖，由于个人医疗支出问题，约1亿人口陷入赤贫（定义为每天生活费不超过1.90美元）。此外，超过8亿人（几乎占世界人口的12%）花费至少10%的家庭预算来支付医疗保健。

世卫组织同时指出，全民医保并不意味着免费医疗，不仅需要卫生筹资，还包括卫生系统的所有组成部分，如：卫生服务提供系统、卫生人力、卫生设施和通信网络、卫生技术、信息系统、质量保证机制，以及治理和立法。 

作为可持续发展目标的一部分，联合国所有会员国都同意努力在2030年实现全民健康保健。世卫组织和世界银行已经制定了一个框架来跟踪全民健康保健的进展情况。这一监测将侧重于能够获得基本优质保健服务的人口比例以及大量家庭收入用于保健的人口比例。

在未来一段时间内，全民医疗保健仍将是一个重要问题，因为许多国家仍在寻求为本国公民提供医疗保健。世卫组织继续在推进全民医疗保健方面发挥关键作用。随着全民健康保健问题的发展，HEOR领域将有助于提供决策信息，发展卫生技术评估能力，并就如何花费医疗预算以获得最佳健康结果做出最佳决策。 

（未完待续）

 

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。