谁能掌控最昂贵药物生产

巨头青睐基因疗法投资

据路透社，2018年以来，以辉瑞和诺华为首的11家跨国制药公司共投入约20亿美元用于基因疗法领域，以期更好地掌控这类世界上最昂贵的药物。

据悉，诺华计划支付5亿美元用于基因疗法领域，仅次于辉瑞公司而排在第二位，辉瑞已拨款6亿美元建造自己的基因疗法生产工厂。

需要内部生产制造能力

基因疗法旨在通过将患者细胞中发现的基因缺失或突变形式替换为健康形式来纠正某些疾病。药物制造商表示，由于基因疗法具有单剂治愈毁灭性疾病的潜力，他们认为每位患者的治疗价格远高于100万美元。

但是，这种疗法制造起来也非常复杂，涉及生物材料的培育，并且仍然存在严重副作用的风险。

制药商表示，建立自己的制造工厂是应对成本上升和因依赖第三方合同制造商而造成生产延误的策略，同时，第三方合同制造商也在扩大其产能。他们说，拥有自己的工厂有助于维护基因疗法专业的生产方法，并更有效地回答美国FDA提出的问题，而FDA密切关注基因疗法的制造标准。

诺华公司基因治疗部门AveXis总裁戴维·列侬（David Lennon）说：“合同制造商对于处理公司正在开发的新型基因治疗方法的能力非常有限。从长远来看，我们需要内部生产制造能力。”

巨额投资

辉瑞公司全球基因疗法业务高级副总裁鲍勃·史密斯（Bob Smith）承认，制药商在监管部门批准基因疗法之前就为基因疗法进行巨额投资，无疑采取了“大胆一试”的策略。

回报可能是巨大的。基因治疗是药物研究中最热门的领域之一，鉴于其具有改变生命的可能性，FDA正在助力加快该治疗方法的上市速度。

迄今，FDA已经批准了两种药物上市，包括诺华公司的脊髓性肌肉萎缩症(SMA)基因疗法Zolgensma，价格为200万美元，成为制药史上单价最贵药物。预计到2022年将有40种新的基因疗法在美国上市。

目前，大约有30家制药商正在开发数百种基因疗法药物，用于从血友病到杜兴氏肌营养不良和镰状细胞性贫血等疾病。基因疗法的普及正使得该行业现有制造能力达到极限。

诺华公司高管告诉路透社，需要外包生产的基因疗法需要等待大约18个月才能达产。据基因疗法开发商RegenxBio称，他们还被收取保留生产空间费用，这一费用高达数百万美元，是几年前的两倍多。因此，包括蓝鸟生物（bluebird bio）、PTC Therapeutics和Krystal Biotech在内的公司也正在投资基因疗法的生产设施。他们遵循血友病基因疗法开发商Biomarin Pharmaceutical的生产模式，该公司于2017年建成了该行业最大的制造工厂之一。

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