短缺药“解渴”进行时

政策落地细节解读

短缺药政策落地的难题，有望通过两个目录和机制建立得以解决。

1月15日，国家卫健委药政司发布了《国家短缺药品清单管理办法（试行）（征求意见稿）》。这是应《国务院办公厅关于进一步做好短缺药品保供稳价工作的意见》（国办发〔2019〕47号）“做好短缺药品清单管理”的要求设立的。

根据该征求意见稿，短缺药品是指经我国药品监督管理部门批准上市，临床必需且不可替代或者不可完全替代，在一定时间或一定区域内供应不足或不稳定的药品。其中，基本药物和急（抢）救、重大疾病、公共卫生及特殊人群等用药是重点关注领域。

未来，将公布国家短缺药品清单，以及临床必需易短缺药品重点监测清单，并建立动态调整机制。这两个清单将由国家卫健委会同国家短缺药品供应保障工作会商联动机制成员单位制定。

【政策解读】

纳入与调出原则怎么理解？会遇到哪些情况？

国家卫健委原则上以同期纳入3个及以上省级短缺药品清单进行综合分析，省级联动机制通过直接挂网、自主备案和药品储备等方式在一定时间内仍无法有效解决短缺问题的药品，形成国家短缺药品重点监测基础清单，综合分析将会考虑五个因素，笔者解读如下：

纳入因素1：纳入省级临床必需易短缺药品重点监测清单的药品

【解读】预计有两个途径进入省级临床必需易短缺药品重点监测清单：一是通过药品价格异常情况监测预警。省级医疗保障部门依托省级药品集中采购平台，定期监测药品采购价格变化情况，对价格出现异常波动的，及时了解情况并提示预警，同时报告省级联动机制牵头单位。二是医疗机构合理设置急（抢）救药等特定药品库存警戒线。　　

纳入因素2：省级报告的短缺药品信息

【解读】 国办发（2019）47号提到要实施短缺药品停产报告。省级联动机制牵头单位对省级短缺药品清单中的药品进行评估，认为需进行停产报告的，按规定及时报告国家联动机制牵头单位。国家联动机制牵头单位会同相关部门综合论证省级上报的药品和国家短缺药品清单中的药品，对确需进行停产报告的短缺药品，应向社会发布公告并动态调整。　　

纳入因素3：国家短缺药品多源信息采集平台监测信息

【解读】 根据国办发（2019）47号，国家短缺药品供应保障工作会商联动机制牵头单位，会同工业和信息化、医疗保障、药品监督管理等各相关部门建立协同监测机制，实现原料药和制剂在注册、生产、采购、价格等方面的信息联通共享，细化可操作的监测和预警标准，实时动态监测预警并定期形成监测报告，加强协同应对。

纳入因素4：部门联通共享信息　　

【解读】 涉及的部门包括但不限于国家卫健委、工业和信息化部、生态环境部、海关总署、国家医保局、国家药监局，各省级人民政府等，这需要建立沟通机制。

纳入因素5：生产企业数量少、临床需求量小且不确定的基本药物、急（抢）救、重大疾病、公共卫生、特殊人群等用药信息

【解读】 与医保目录的制订相似，国家卫生健康委负责成立国家短缺药品清单管理专家库，由临床医学、药学、公共卫生、中医药、药物经济学、法学等方面专家组成，负责对国家短缺药品基础清单和临床必需易短缺药品重点监测基础清单中药品的临床必需性、可替代性等进行论证，分别形成推荐清单。

然而，参照医保目录制定所花的时间和流程，短缺药目录会有一定的滞后性：有可能在制定的过程中，原来停产的厂家就恢复生产了，而在讨论期间刚发现短缺的产品要等下一次讨论启动才有机会进入目录。　

两个调出因素：一是市场供应充足、能够形成有效竞争、基本满足临床需求的；二是可被风险效益比或成本效益比更优的新品种所替代的

【解读】 这意味着需要对临床需求、企业产能进行评估。行业协会的职责加大。征求意见稿提到国家卫健委会同有关部门按职责组织复核国家短缺药品推荐清单中药品的库存、采购、配送等情况及短缺原因，此调查复核工作可委托省级联动机制牵头单位协调组织开展。

【分析原因】

造成药品短缺的原因？有哪些清单之外的问题？

【案例】

以原发性血小板增多症为例。原发性血小板增多症与慢性粒细胞白血病、真性红细胞增多症及原发性骨髓纤维化同属骨髓增殖性肿瘤范畴。原发性血小板增多症最终发展到末期为骨髓纤维化。原发性血小板增多症发病率为人口的百万分之一，属于罕见病，但未进入第一批罕见病目录。

根据临床指南，降细胞治疗一线药物为羟基脲和干扰素。羟基脲为医保甲类产品，没有医保限制。干扰素医保限制为限白血病、淋巴瘤、黑色素瘤、肾癌、多发性骨髓瘤、丙肝、慢性活动性乙肝。

降细胞二线药物的是阿那格雷、白消安、双溴丙酰哌嗪。阿那格雷和双溴丙酰哌嗪国内没上市，白消安没医保限制，但是白消安片目前已经停产，并且白消安的副作用非常大，有可能引发白血病。阿那格雷是唯一一个适应症可以治疗原发性血小板增多症的药物。阿那格雷仿制药一个月的费用为1200美元，即7200元人民币每个月，预计2020年有可能在国内上市。

从月费用来看，羟基脲是医保甲类，是患者和医保最合适的药物，但是国内齐鲁的羟基脲片2020年基本全国缺货，无论是医疗机构还是药店都购买不到。患者只能选择采用干扰素，但是干扰素指南只推荐四十岁以下的患者使用。若根据风险效益比或成本效益比更优的新品种所替代的，那么阿那格雷的上市有可能会让羟基脲片进入不了短缺药目录。

此外，国内还上市了磷酸芦可替尼片，其适应症为用于中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）（亦称为慢性特发性骨髓纤维化）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）的成年患者，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。2019年医保谈判成功进入医保目录，但这已经是骨髓纤维化的药物了。

【分析】

造成国内药品短缺的因素，通常可归因为以下5种：

一是招标价格太低，例如近期的带量采购，不少参与投标的企业认为最终的中标价格已经远远低于国内企业的成本平均水平。令国内医药行业不满的还有在国内物价整体呈上升趋势（即成本上涨）的背景下，药品价格却要一降再降。

二是合规的原料、辅料、包材被垄断了，垄断的企业只供货给协议厂商，如果医院招标价格太低就不生产。

三是这类药品需要通过一致性评价，但新厂家因为市场较小不会投入做一致性评价。

四是生产场地发生重大的安全事故，或者过不了环评，譬如去年发生一些原料药、中间体的生产厂家爆炸案，涉及的产品目前都有可能在停产状态，上文提到的羟基脲也有可能是停产状态。

五是原有生产批文的生产企业被并购，并购方不愿生产利润不高或亏损的产品。

【生产问题】

如何组织生产？下一批生产基地药企名单？

根据征求意见稿，对于国家和省级短缺药品清单中的品种，允许企业在省级药品集中采购平台上自主报价、直接挂网，医疗机构自主采购。对于临床必需易短缺药品重点监测清单和短缺药品清单中的药品，省级药品集中采购平台上无企业挂网或没有列入本省份集中采购目录的，医疗机构可提出采购需求，线下搜寻药品生产企业，并与药品供应企业直接议价，最后在省级药品集中采购平台自主备案。

国办发〔2019〕47号曾经提过结合药品供应保障需求和全国布局，2019年再推进2家小品种药（短缺药）集中生产基地建设，实现稳定生产供应的小品种药（短缺药）增加40种。到2020年，实现100种小品种药（短缺药）稳定生产供应。运用中央预算内投资等方式，支持短缺药品供应保障能力提升。原料药方面，推动制剂企业联合原料药企业组成供应联盟，整合上下游优质产业资源，引导原料药企业向制剂企业直接供应，鼓励原料药和制剂一体化生产。

2019年1月工业和信息化部曾经公布第一批小品种药（短缺药）集中生产基地建设单位名单：上海医药集团股份有限公司牵头组建的联合体，由上药信谊药厂有限公司联合23家企业组织实施；中国医药集团有限公司牵头组建的联合体，由上海现代制药股份有限公司、中国生物技术股份有限公司组织实施；成都倍特药业有限公司牵头组建的联合体，由成都倍特药业有限公司联合重庆药友制药有限责任公司等9家企业组织实施。但暂未公告哪些短缺药的产品将在上述基地生产。

总结

短缺药目录公布有望解决目前短缺药一系列政策无法落地的问题。从效率的角度看，建议采取专家组的分组方式：一旦价格和生产供应发现短缺的趋势，临床专家从临床需求方面判断是否有取代产品，医保专家根据临床专家的信息确定哪个治疗方案最经济实惠，基本就可以判断该药物会否因为目前的治疗价格相对较低而导致短缺。

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