抗肿瘤与罕见病领域仍是药企最爱

制药企业会不断对其业务进行评估，以分析各种业务对业绩的影响。过去几年来，这类评估推动了药企间资产交换和业务精简不断上演，制药公司纷纷进行交易、出售或剥离那些没有达到目标的业务。而如今，药企的关注焦点集中于抗肿瘤与罕见病领域，更多的公司可能会在2020年加入这一行列。

2019年12月初，赛诺菲（Sanofi）开始实施“切割战略”，退出心血管和糖尿病药物研发领域，这是赛诺菲长期以来的两项标志性业务（主要归功于波立维和来得时等“重磅炸弹”）。赛诺菲还公布了削减其全球业务成本的计划，旨在到2022年削减20亿欧元的费用，并将节省下来的资金用于抗肿瘤和罕见病领域。

事实上，过去一年多的时间里，一大批药企纷纷押注这两个领域。

GSK重构抗肿瘤产品线

比如葛兰素史克（GSK），在首席执行官艾玛·沃姆斯利（Emma Walmsley）的领导下，2018-2019年该公司的重点工作是重建抗肿瘤药研发线。而在2015年，时任GSK首席执行官的安伟杰（Andrew Witty）通过与诺华（Novartis）达成的一项大规模资产交换协议，处理掉了GSK的大部分抗癌药物。2018年年底，GSK通过以51亿美元收购Tesaro，将已获批上市的PARP抑制剂尼拉帕尼（Zejula）添加到自己的产品线中。

2019年1月，沃姆斯利称，GSK的抗肿瘤药数量（包括已上市和在研产品）翻了一番（当时为17只）。连同Tesaro的其它两项资产，GSK表示，正在推进一只用于多发性骨髓瘤的BCMA抗体-药物偶联物的开发工作，旨在2020年将该药推向市场。2019年9月，GSK在美国宾夕法尼亚州投入1.2亿美元新建一家生物制剂工厂，以跟上其抗肿瘤领域的需求。

如今来看，GSK目前的策略与安伟杰当初设计的资产交换行动已经分道扬镳。

与之相比，阿斯利康（AstraZeneca）尽管布局时间较早，但直到近期才跻身抗肿瘤领域的重磅玩家，摆脱“专利悬崖”所带来的影响。2019年，随着首席战略官马克·马龙（Mark Mallon）离职，阿斯利康又加强了聚焦力度。2019年1月该公司宣布，将围绕抗肿瘤业务实施全面重组。

抗癌药物销售的蓬勃发展推动了这一趋势，包括EGFR药物奥希替尼（Tagrisso）、尼拉帕尼和PD-L1药物Imfinzi在内的各种抗癌药物都实现了大幅的销售增长。2019年4月，阿斯利康首席执行官苏博科（Pascal Soriot）宣布了公司战略计划的“下一阶段行动”，该计划以抗癌领域和蓬勃发展的中国业务为关注重点。

　

罕见病药企扩充患者群

　　

罕见病领域也见证了大量制药公司的涌入，以及市场的成倍增长。其中之一就是Horizon Therapeutics，该公司曾经以对老药的二次开发和大幅提高药价而闻名，在转向聚焦罕见疾病后，该公司在2019年迈出了一大步：12月中旬，FDA咨询委员会对其眼科药物teprotumumab表示了支持，这是Horizon在2017年以1.45亿美元收购River Vision公司得到的。

武田（Takeda）也将自身打造成罕见病药物公司，而这主要得益于其2018年12月对夏尔（Shire）的收购。过去一年来，武田采取措施，剔除了其在新兴市场上表现不佳的资产，并重新聚焦于罕见病疗法。这些措施有可能会在新的一年里继续下去，而其备受关注的欧洲OTC业务出售仍在讨论之中。

一进入2019年，武田CEO克里斯托弗·韦伯（Christophe Weber）就兑现了要出售表现不佳的业务的承诺。2019年1月，其宣布计划以30亿美元出售新兴市场业务。2019年2月，通过与微软和欧洲罕见病组织Eurodis建立合作伙伴关系，武田创建了一条“路线图”，概述了针对罕见病药物开发的三种途径。

武田的资产剥离从2019年5月开始正式实施，其以34亿美元的价格将夏尔的干眼药物Xiidra出售给诺华。随后，武田与瑞士Acino International公司在10月宣布，将以2亿多美元的价格向后者出售30种在中东和非洲地区销售的非处方药和处方药产品。2019年11月，德国仿制药生产商Stada公司斥资6.6亿美元，收购了武田在俄罗斯、美国乔治亚州和其他几个国家的20项OTC资产。

甚至罕见病药物专业生产商亚力兄（Alexion）也在2019年开始转型，其计划对聚焦的疾病从“超罕见”转向“罕见”，扩大产品获批的适应症范围，覆盖患者群体更多的疾病。

亚力兄打响的第一枪就是，2019年6月其所开发的药物Soliris获得FDA批准用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病。该药在这一适应症的潜在销售额预计可达10亿美元。亚力兄表示，这一疾病估计每年影响大约4000~8000名美国人，尽管仍然很罕见，但与Soliris此前获批的适应症相比，已经不那么罕见了，比如阵发性夜间性血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒症综合征。

为了进一步增强研发线，亚力兄在2019年大幅增加支出，这主要归功于Soliris的强劲销售，以及其后续药物Ultomiris。2019年10月，亚力兄斥资9.3亿美元收购生物技术公司Achillion及其口服小分子D因子抑制剂。与此同时，亚力兄正在对Ultomiris治疗多发性硬化症和肌萎缩性侧索硬化症进行临床研究，这有望大大扩增该药的用药群体。

其它药企会在2020年紧跟上述公司的步伐吗？还有待观察。抗肿瘤和罕见病药物在2019年创造了巨大的销售额，似乎是不错的选择。

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