全球最贵药物

推出赠药计划

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种致命的罕见疾病，诺华（Novartis）开发的基因疗法Zolgensma有望一次性治愈这种疾病，但其药价高达210万美元，是当前全球最贵的药物。

事实上，早在Zolgensma获批上市之前，诺华就面临着定价难题。在该药获批后，210万美元的定价既有批评，也有肯定。如今，诺华计划在美国以外的地区赠送这款药物，引起了广泛关注。

诺华计划每年在Zolgensma尚未获批上市的国家免费赠药，最多可达100剂。不过，这些药物将以抽签的形式发放，而非针对特别需要治疗的患者发放，这一方式引发了外界担忧。

英国患者组织TreatSMA对赠药计划表示称赞，但其指出，通过抽签来确定受益患者不是合适的方式，无法满足这种严重疾病的医疗需求。该组织称，这种方式在英国很可能也是不合法的。

根据该计划，医生代表患者向诺华提交治疗请求，符合条件的患者将进入抽签池。如果患者没有被选上，他们仍然会保留在该计划中供将来选择。TreatSMA称，2020年上半年，诺华计划赠送50剂Zolgensma。

TreatSMA表示，该组织正在收集医生和其他SMA治疗组织的反馈意见。TreatSMA联合创始人卡克珀·鲁辛斯基（Kacper Rucinski）直言该计划欠考虑，希望其优先考虑需求最急切的患者。在一些国家，Zolgensma的竞争产品——渤健（Biogen）的Spinraza已经上市，而还有一些国家的患者则没有任何选择。

目前，Zolgensma仅在美国获得批准，因此该计划将面向全球其他市场。当有其它国家通过该药的上市审批后，那里的患者将失去参加诺华这项免费发放计划的资格。

诺华发言人表示，公司将该捐赠计划当作一项长期承诺，“诺华制定的计划基于公平性、临床需求和全球可及性原则，以最优方案确定有限的药物在全球的公平分配，确保这些药剂并不只是有偏向于某个孩子或某个国家。”

2019年5月，Zolgensma在美国获批上市，诺华将该药定价为212.5万美元。尽管价格高昂，但还是受到成本监管机构的肯定，且该药的销售情况比预期更好。根据诺华的报告，2019年第三季度该药的销售额为1.6亿美元，比《华尔街日报》的预期高出60％。

诺华管理层称，Zolgensma上市后，公司经历了一场数据操纵丑闻，但最终并未因此影响该药的需求。2019年8月，美国FDA称，诺华报告了Zolgensma开发过程中在临床试验前阶段发生的数据操纵情况。但FDA官员表示，该问题并未影响药物的安全性或疗效。

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