国家药监局日前就修订《药品注册管理办法》征求意见，明确设立多项特别审批通道，推动重大疾病、临床急需药品加速上市。神经系统是重大疾病较为集中的领域之一，未被满足的临床需求迫切，“先患者之需而行”加快神经领域突破性药物研发和转化，正成为产业界关注的热点，也是临床医生和疾病患者共同的期盼。

“先患者之需而行”

关注神经领域疾病需求　　

中国人口基数巨大，老龄化进程加速，脊髓性肌萎缩症（SMA）、视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）、亨廷顿舞蹈病（HD）、阿尔茨海默病（AD）、帕金森病（PD）等神经疾病患者众多。此外，以NMOSD、SMA等为代表的严重、罕见神经疾病，患者的疾病意识低、诊疗负担大、疾病管理差，给家庭和社会带来了沉重负担。

NMOSD是一种终生受累、致残性的中枢神经系统自身免疫疾病,主要损害视神经和脊髓，可导致失明、肌无力和瘫痪，常青壮年起病，复发率及致残率高；SMA是一种进行性神经肌肉遗传疾病，患者的体力及行走、进食或呼吸能力会逐步的降低、丧失、直至死亡，其中最严重的1型SMA，婴儿发病率为1/11000，是导致婴儿死亡的最常见遗传疾病。

目前，针对SMA的risdiplam和针对NMOSD的satralizumab两款突破性创新药，正在积极准备与全球同步的中国上市注册申请，很快将成为患者和医生可以选择的突破性治疗手段。

北京协和医院徐雁教授介绍，NMOSD急性期和缓解期的治疗效果现在依然无法令人满意，许多患者处于高复发的状态，而每一次疾病复发都可能造成严重的神经损伤或损伤累积。“无药可用是临床治疗NMOSD最大的痛点，satralizumab将打破NMOSD治疗困境，为医生和患者带来希望。” 在过去很长一段时间里，临床医生和SMA患者都面临着无药可用的困境。近一年在国家对罕见病药物上市的利好政策惠及下，SMA实现了从无药到有药，然而SMA治疗领域仍然有巨大未满足的临床需求，临床专家和患者期待未来有更多的治疗药物来到中国，惠及中国SMA患者群体。罗氏在全球范围内正在开展risdiplam的Ⅲ期临床研究，从目前已公开的安全性和疗效数据来看，这一药物给SMA患者群体带来了希望。

“重磅布局研发管线”

加速突破性新药中国上市　　

神经系统疾病则是罗氏研究和开发的重点领域。多年来，罗氏制药持续加强研发投入，在神经科学已经取得阶段性成果：治疗NMOSD的satralizumab，治疗多发性硬化（MS）的ocrelizumab和治疗孤独症谱系障碍的balovaptan获得了美国食品药品监督管理局突破性疗法认证；治疗SMA的risdiplam，治疗HD的HTT ASO获得了欧洲药品管理局优先药物评审。

首都医科大学宣武医院陈彪教授在采访中指出，科学进步促使医药领域对神经系统疾病的认知愈发清晰，新药物、新技术可以让更多患者受益。“针对重大的神经系统疾病，未被满足的临床需求十分迫切！这需要不断加强国际合作，加速创新药物在中国的转化和上市。”

罗氏全球药品开发上海中心负责人何静介绍，罗氏秉承个体化治疗宗旨，致力于在最佳的时机，给予患者最适合的治疗。“中国幅员辽阔、人口众多，经济发展不平衡，广大公众对神经系统疾病了解不充分。罗氏从研发伊始就和患者组织、临床专家、监管机构充分沟通和交流，旨在让创新药物在中国尽快落地。”

截至目前，罗氏已拥有十余种处在临床阶段的在研产品，覆盖多个疾病领域：神经免疫性疾病，如MS、NMOSD；神经退行性疾病，如PD、AD、HD；神经肌肉疾病，如SMA；神经发育疾病，如孤独症谱系障碍；精神疾病，如精神分裂相关认知障碍等。

秉承“先患者之需而行”的使命，罗氏全力投入神经领域新一波创新，基于神经系统的生物、生理和病理学，加速突破性疗法研发和转化，进一步丰富临床治疗选择，从药物可及性和可支付性上为患者提供疾病解决方案，从而帮助改善慢性和潜在破坏性神经系统疾病患者的生活。

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