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Solid Biosciences:专注DMD基因疗法开发

发布时间:2020-01-19 14:16:37作者:廖联明来源:医药经济报

Solid Biosciences创立于2013年3月,致力于开发杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法,该公司正在研发的SGT-001用于恢复患者肌肉中功能性抗肌萎缩蛋白的表达。

DMD是由抗肌萎缩蛋白基因突变引起,导致抗肌萎缩蛋白缺失,肌肉纤维化、瘢痕和脂肪组织的形成。DMD患者通常在3~5岁发病,30岁之前死亡,美国大约有1万~1.5万名DMD患者。

SGT-001是基于美国华盛顿大学Jeffrey Chamberlain博士和密苏里堪萨斯大学Dongsheng Duan博士在抗肌萎缩蛋白生物学领域的开创性研究,在美国和欧盟,SGT-001均已被授予孤儿药资格,但其临床推进颇为坎坷。去年11月,FDA出于安全担忧叫停了该药的研究,这已是其第3次临床研究被叫停。

Solid公司竞争对手Sarepta Therapeutics开发的DMD药物Exondys 51(eteplirsen)于2016年9月获美国FDA批准,成为全球首个治疗DMD的药物;2019年12月,其第二款DMD药物Vyondy 53(golodirsen)获得FDA批准。

Golodirsen与eteplirsen均为反义寡核苷酸,采用了外显子跳跃技术修复mRNA的阅读框来部分纠正遗传缺陷。而Solid公司的SGT-001则是一种新型的腺相关病毒(AAV)载体介导的基因疗法,SGT-001可以表达微小抗肌萎缩蛋白(microdystrophin),替代病人无功能的蛋白,同时稳定重要的相关蛋白,包括神经元型一氧化氮合成酶。


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