美国新药审批仍在提速，有些新药甚至在审批截止日期前几个月就能获批，这一速度帮助了患有罕见或难以治愈疾病的患者，但也引起了一些人的警觉。

全球血液疗法公司（Global Blood Therapeutics）研发了一种新型镰状细胞病治疗药物Oxbryta，该药于11月25日获得了FDA的批准，比其审批截止日期（2020年2月26日）提前了近3个月。

坎托-菲茨杰拉德（Cantor Fitzgerald）公司分析师阿列西娅·杨（Alethia Young）表示：“这是一个很大的变化，过去5年一直如此，很可能会一直持续下去。对于存在大量未满足需求的疾病治疗领域，FDA似乎非常努力地为患者尽快提供药品。”

部分新药提早数月获批

Oxbryta的获批意味着越来越多的突破性治疗产品在FDA审评截止日期的数周甚至数月前就获得了审评结论。对于普通药品，FDA通常有10个月的时间做出审评决定。而对于那些有特别疗效的新药，或者亟需新疗法的疾病的新药，一旦获得优先审评资格，只需6个月就会得到审评结果。2019年10月中旬-11月中旬，FDA在短短8周内批准了5个新药上市。

在FDA以创纪录的速度批准新药的同时，生物技术和遗传学取得的突破使制药公司能够向FDA提供更具体的数据。

“这并不是说我们改变政策以更快地批准药物，而是因为科学的进步我们将迎来更多的新药。如果有人别无选择，而且他们患有重疾，我们将尽快向他们提供这些药物。”FDA药物评价和研究中心（CDER）主任珍妮特·伍德考克（Janet Woodcock）表示。

即使制药商、投资者和患者为FDA的步伐欢呼，但据彭博社报道，有患者安全保护人士认为，速度是有代价的。研究表明，在较短时间内获批的药物在广泛使用后更容易出现安全问题，而且产生的益处比预期要少。

在美国，25年前，药企递交新药申请后对什么时候能够获得审评结果毫不知情，而在其同意支付审评费后，FDA可以雇佣更多的审评员，也相应地对每个上市申请给予明确的审评期限。美国国会和FDA对新药申请进行了分层管理，鼓励药物开发人员为存在严重未满足需求的患者群体（尤其是罕见病）研发新药。

事实上，不仅仅是速度，FDA还批准了更多的药物，2018年达到创纪录的59种新药，其中近3/4的新药具有优先审评资格。哈佛医学院教授亚伦·凯塞尔海姆（Aaron Kesselheim）指出，更有效的数据收集方法也是FDA行动更快的原因。研究机构也在更早、更频繁地与FDA沟通，FDA可以在早期发现和避免问题，并帮助研发机构在首次申请时就能获得通过。

福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）的Trikafta是治疗囊性纤维化的三联复方制剂，该药于2019年10月获得了FDA的批准，比预期提前了5个月；诺华（Novartis）治疗镰状细胞病的新药Adakveo于2019年11月获批，这比FDA规定的最后期限（PDUFA日期）提前了62天；百济神州的Brukinsa被提前3个月批准用于套细胞淋巴瘤。

“这些都是罕见疾病、遗传疾病，迎来了新疗法，如果有所有的数据，为什么还要等6个月呢？”负责追踪FDA工作进展的Ira Loss评价道。

快速上市药品后续问题多

不过，速度之下可能会存在一些隐患。招募罕见病患者参加临床试验通常是一个挑战，而一旦病人出现初步的疗效反应支持者就会马上大势宣传，尤其是在该病很少或没有其他治疗方法的情况下。但是，根据少数接受短期治疗患者的数据匆匆完成的新药申报材料可能会遗漏一些严重的问题。

美国消费者权益组织“公众公民”（Public Citizen）的健康研究小组主任迈克尔·卡罗姆（Michael Carome）直言：“现在新药上市的步伐越来越快，缺乏足够的安全性数据。在过去几十年里，FDA批准药物的标准已经降低，这导致药物获批更快。”

他表示，这也导致了药品上市后出现更多问题。以Makena为例，这是AMAG制药公司延缓早产的产品。自从临床数据显示注射该药无效以来，“公众公民”一直在游说反对这种药物。而这些临床数据是在该药上市数年后才公布的。

凯塞尔海姆指出：“有证据表明，获批上市速度越快的药物，其上市后说明书中的安全性内容更改得越多。”根据他协助开展的一项研究，经快速批准上市的药物随后获得黑框警告（FDA最严重的警告）或限制其使用的禁忌症更新的可能性比那些通过传统审评路径上市的药物高出48%。

也有其他研究发现，批准速度快的新药其说明书增加黑框警告（最严重的不良反应）以及市场退出的概率高。

不过，凯塞尔海姆表示，光是这一点并不能成为退缩的理由，“通过快速批准药物而增加的风险是合理的——如果这种药物是一种非常有前途的药物，能够满足严重或危及生命的疾病无法满足的医疗需求。”

伍德考克则指出，在一种药物上市后发现缺陷说明FDA的上市后监测系统是有效的。“我们可以预料到每隔一段时间通过快速审评上市的新药就会有问题出现，不这样的话，我们就没有机会尽快帮助病人，只能让他们等太久，无法获得延长生命的治疗。”

目前，还有30多个新药申请在等待FDA审批，包括西雅图遗传公司（Seattle Genetics）的抗癌药enfortumab vedotin，默沙东（Merck & Co.）的埃博拉病毒疫苗V920， Aimmune公司的抗花生过敏药 Palforzia和Esperion公司的降胆固醇药等。

当然，并不是每个获得突破性疗法认定的新药都会被提前批准，有些也会突生波澜，被推迟上市。

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