最近，日本制药巨头安斯泰来宣布将以总值30亿美元收购美国基因疗法公司Audentes。Audentes的主要临床资产是一个处于Ⅱ期临床的治疗罕见肌小管病变（XLMTM）的MTM1基因疗法 AT132，还有2个罕见肌肉疾病基因疗法和几个尚在临床前阶段的药物。安斯泰来也有2个小分子罕见肌肉疾病药物在临床开发阶段，即SMA药物reldesemtiv和DMD药物ASP0367。

今年可谓核酸药物的崛起之年，有4起较大规模的基因疗法技术收购。其中，RNAi第二款药物的上市，以及MDCO公司被诺华以97亿美元收购，使得核酸药物成为今年生物技术领域最为瞩目的焦点。

现在，基因疗法已然成为一个相对成熟的技术，从而到了大药厂来收购的时候。

早期，新药发现并不知道分子靶点，只能依靠动物表型和神农尝百草式的意外发现。后来，James Black开创了体外干扰靶点为指导的理性药物设计时代，但靶点都是表达广泛的野生型蛋白、糖尿病患者DPP4并无异常。到了靶向药物时代，格列卫、EGFRi等靶向疗法进一步把目标集中到异常（变异或过度表达）蛋白，但这个异常蛋白可能是很多异常中的一个。而基因疗法更精准到唯一变异蛋白，如XLMTM患者除了MTM1变异没有其它影响肌肉功能的异常。

因此，基因疗法的优势是明显的。基因疗法的这个变迁增加了成功率，从而成为投资者最愿意资助的项目。

不过，精准的代价是用药人群的缩小，只有高度未满足的医疗需求才能说服支付部门支付可以收回成本的价格。但是，随着高价孤儿药的大量上市，支付部门还能慷慨多久，是制药人士要认真考虑的问题。

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