Myovant Sciences公司披露，其先导药物relugolix的一项晚期前列腺癌后期研究试验达到其主要和次要目标，为其明年向FDA提交批准申请扫清了道路。

这项relugolix（瑞卢戈利克）Ⅲ期研究测试了与标准的雄激素剥夺疗法醋酸亮丙瑞林（leuprolide acetate）注射比较的结果。934名入选患者中有2/3接受relugolix治疗，其余1/3接受标准治疗。

接受relugolix治疗的男性中有97％对治疗有应答，这意味着在48周内睾丸激素被抑制至去势水平。相比之下，标准护理组应答者占比为89％，组间差异约为8个百分点。此结果发布当日早上，Myovant的股票暴涨150％以上。

口服用药能否赢得市场

Myovant公司对relugolix雄心勃勃。relugolix是一种小分子促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂，被开发用于治疗子宫肌瘤、子宫内膜异位和晚期前列腺癌。今年1月，它在日本获准用于治疗子宫肌瘤，日本武田公司已获得Relumina（relugolix 40mg片剂）在日本的销售许可。该公司计划于2020年在美国寻求治疗晚期前列腺癌和子宫肌瘤的批准。

如果获得批准，relugolix将成为晚期前列腺癌的首个口服GnRH拮抗剂，而较老的degarelix（地加瑞克，2013年获准）则需要皮下注射。作为GnRH激动剂的醋酸亮丙瑞林，其作用方式与relugolix不同，也需要通过注射给药。

用药便利将是relugolix赢得市场的重要优势。Myovant公司完成的研究发现，大多数前列腺癌男性相比注射剂更愿意选择口服药。

销售峰值仅5000万美元？

华尔街分析师尚未对relugolix的前景作太多评论。今年8月，投资银行SVB Leerink的Ami Fadia预计该药前列腺癌治疗的峰值销售额将达到5000万美元，估计该药仅能获得5％的激素抑制疗法市场份额。她所作出的审慎估计，原因在于医师的偏好和价格问题。

 然而，Myovant的高管们希望这项名为HERO的Ⅲ期研究结果能够展示出像relugolix这样的口服药物在当前治疗方案中的潜力。

数据显示，relugolix能将睾丸激素迅速降低至去势水平，即定义为每分升小于或等于50纳克。据该公司称，经过四天的治疗，接受relugolix的患者约56％达到这一水平，而醋酸亮丙瑞林组为0％。在第15天时，与对照组的12％相比，relugolix组患者98％患者达到抑制。

公司首席执行官Lynn Seely表示，该研究还显示，患者停止服用relugolix后，睾丸激素水平恢复得更快，这可能为停药（用药假期）或间歇治疗带来好处。Seely指出，男子不喜欢抑制睾丸激素水平，它引起潮热、疲倦以及性欲和功能丧失为副作用。

试验中，几乎接受这两种药物治疗的所有患者都出现了不良事件，relugolix组停药的患者比例略高于醋酸亮丙瑞林。

或延缓去势抵抗发作时间

一项次级目标测试也很乐观，预计在2020年第三季度获得数据。这项研究检验relugolix是否可以进一步延缓去势抵抗的发作时间，在前列腺癌的这个阶段，尽管睾丸激素水平较低，但肿瘤仍在增长。

前列腺癌是男性第二大最常见的肿瘤类型，仅次于皮肤癌。这类肿瘤的生长是由睾丸激素驱动的，而针对GnRH的药物寻求抑制睾丸激素。

Myovant公司正在易主

Myovant有望从研究性企业过渡为一家商业阶段公司，原因是该公司与持有其大量股份的Roivant Sciences公司及其另外四家子公司正在易主。今年秋初，Roivant公司表示将以30亿美元的代价将其Myovant和其它公司的股份出售给日本制药商住友制药。

Seely表示，交易仍在通过监管程序，并表示Myovant公司希望从住友制药公司的商业经验中受益。

在子宫肌瘤领域，Myovant可能需要这种交易，因为该公司的产品可能会与艾伯维的Orilissa（elagolix）对抗，后者已获准用于子宫内膜异位症和开发用于子宫肌瘤。

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