Dicerna：专注RNA干扰技术

Dicerna Pharmaceuticals创立于2006年，2014年1月在纳斯达克上市，总部位于美国马萨诸塞州，从事基于专有的RNA干扰技术平台治疗肝脏疾病和癌症的研究及药物开发。Dicerna公司专有的RNAi的分子称为DsiRNA，即短干扰RNA分子的Dicer酶的底物。Dicer酶加工使得正确的DsiRNA的RNA链优先使用，这可增加RNAi的效能。

Dicerna开发的名为GalXCTM的专有RNAi技术平台，能够沉默肝脏中的疾病基因。Dicerna科学家将N-乙酰半乳糖胺糖直接连接到专有的Dicer底物短干扰RNA（DsiRNA）分子的延伸区域。

2017年，Dicerna与勃林格殷格翰合作开发非酒精性脂肪性肝炎（NASH）药物。NASH是一种目前还没有疗法可用的严重疾病，由肝脏脂肪堆积所引起，可能会导致肝纤维化及肝硬化，后者通常需要进行肝移植。2019年，两家公司合作第二个靶点。

2018年，Dicerna与亚力兄制药达成合作。根据协议，亚力兄和Dicerna将合作开发皮下递送的GalXC RNAi分子，这些分子针对两个补体途径靶点，用于治疗补体介导的疾病。Dicerna将获得2200万美元的预付款，1500万美元的股权投资，以及高达1.05亿美元的里程碑款项。

同年，礼来与Dicerna达成一项全球许可和研究合作，双方将利用Dicerna专有的GalXCTMRNAi技术平台，开发心脏代谢疾病、神经变性和疼痛领域的新药，将靶点推向临床。根据协议，Dicerna将获得1亿美元的预付款，以及1亿美元的股权投资。此外，Dicerna也有资格在开发和商业化过程中获得高达3.5亿美元的里程碑付款，以及产品的销售分成。

Dicerna的在研新药是DCR-PH，针对肝乳酸脱氢酶基因。乳酸脱氢酶参与草酸的合成，DCR-PH减少草酸合成，用于治疗原发性高草酸盐尿症。原发性高草酸盐尿症是一种严重的、罕见的遗传性肝疾病，缺乏治疗方法，50%的患者在30岁时都会发生终末期肾病。DCR-PH目前已经开始进行临床研究。

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