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费用猛增、效益有限 抗癌新药价值受质疑

发布时间:2019-12-04 23:26:31作者:许关煜 李敏华来源:医药经济报

费用猛增、效益有限 抗癌新药价值受质疑


上世纪80年代,美国FDA批准的新药中癌症治疗药只占4%。自2010年以来,这一比例较之前十年翻了一番。去年,在美国上市的59个新药中,有15个为抗癌药(占比25%),获准用于17个适应症。2014年至2018年间的五年中,新的肿瘤药物批准数达到了89种,涵盖89个适应症。

抗癌药通常以昂贵著称,大量新抗癌药涌现,也推高了药品开支。近十年来,全球肿瘤治疗支出增长近13%。2018年抗癌药的花费跃升至近1500亿美元,预计2023年将达到2400亿美元。

如此巨大的花费下,这些抗癌新药的疗效提高程度究竟如何呢?支付的费用与效益的增加是否对等?对于这个问题,最近有两项研究结论指向是“新的抗癌药通常无法证明它们的治疗费用合理”,引起不小的震动。

ESMO发布结果震动业界

9月27日至10月1日在巴塞罗那召开的2019欧洲临床肿瘤学会大会(European Society of Clinical Oncology Congress)传来消息。据欧洲肿瘤内科学会(ESMO)称,两项在欧洲和美国的临床效益与价格之间联系的调查研究报告在ESMO会议上先后发布。两份研究报告都发现,与现有药物相比,许多新的抗癌药对患者“增值不大(add little value)”,但它们的价格却高得多。它们的结论是:新的抗癌药通常无法证明它们的治疗费用合理。这个结论引起业界不小的震动。

近年来,癌症治疗取得了很大进步,但许多新的抗癌药物与标准治疗相比,对患者附加价值小,而药价迅速上涨,价格上涨水平超过了疗效的进步,增加的效益几乎不值额外支付的费用。

两项研究均着眼于观察过去10~15年中针对实体肿瘤引入的新药,看这些新药的每月治疗费用是否与临床效益评分相关。这些评分显示与标准治疗相比的改善,如存活率、生活质量和/或治疗并发症等。

相似的“负面”结论 

一项在法国的抗癌新药调研(Study of New Anti-cancer Drugs in France)中,美国波士顿萨福克大学法学院的马克·罗德温(Marc Rodwin)博士和共同作者表示:“大多数新的抗癌药仅显示出低附加值,因此医师和患者不应该仅仅因为一种药品是新药而认为它理所当然会更好。”

这项研究对2004年至2017年间在欧洲获准用于治疗实体肿瘤的新药进行评估,基于欧洲肿瘤内科学会临床效益量表(ESMO Magnitude of Clinical Benefit Scale,ESMO-MCBS)评定,几乎有一半附加值得分较低;基于法国药品监管机构采用的附加治疗效益[Added Therapeutic Benefit Ranking(ASMR)scale,ASMR]量表,则超过三分之二的新药属于低附加值(added value)范围。然而平均而言,新药每月费用比同一类型癌症对照药品高出2525欧元。

罗德温表示,这是首次在法国将价格与公认的独立附加值评分联系起来的研究。其结果表明,虽然花费与附加值之间存在联系,但这种关系相当脆弱。

对2009-2017年间在四个欧洲国家和美国批准用于成人实体肿瘤的药品的第二项调查研究中,以ESMO-MCBS(一个指导合理利用有限的公共和个人资源、提供具有成本效益和负担得起的癌症治疗的动态工具,其标准会定期进行修订)和美国临床肿瘤学会价值框架(American Society of Clinical Value Framework,ASCO Value Framework,一个医师指导工具,供医师与患者一起使用,以评估和讨论治疗方案的相对价值)这两个量表衡量,观察治疗花费与临床效益之间的联系。研究人员报告称,欧洲的抗癌药价格中位数不到美国的一半。

作者进一步指出,总体而言,基于ESMO-MCBS的研究显示,低效益的药品每月费用中位数在欧洲国家为4361~5273美元,而美国为12436美元。

研究共同作者、与美国哈佛医学院监管、治疗剂和法律计划有合作的瑞士苏黎世大学克斯廷·伏金格(Kerstin Vokinger)教授说:“在我们所观察的那些国家中,药品花费与临床效益评分无关。例如在瑞士,一些治疗前列腺癌和肺癌的颇为昂贵的药品,ESMO-MCBS评分较低,而廉价药品却得分较高。”

ESMO-MCBS可指导决策

药品定价必须与临床价值保持一致,有限资源必须用于有效的创新药物,从而改善治疗结果,这一点非常重要,应该成为共识。

两项调查研究仅限于成人实体瘤患者治疗药,它们的结果未纳入近年出现的能够给患者带来前所未有的希望的突破性新药。

显然,这两项研究肯定会加剧正在进行的药品价格争论。尽管这项研究将使批评家们进一步审查药品定价,给新药研究开发带来压力,但业内支持者认为,药品研发是高风险的业务,如果制药厂商在研究开发过程中进行相关的价值评估,显然可避免上述局面,抗癌药研究开发也不至于受到冲击。

奥地利维也纳医科大学的芭芭拉·基塞韦特(Barbara Kiesewetter)博士(系ESMO-MCBS工作组的成员)指出,这项新的研究凸显ESMO-MCBS在欧洲临床实践中日益重要,有助于医师和患者讨论并且做出治疗决策。

她解释说:“ESMO-MCBS是非常容易使用的工具,任何人都可以上网检索抗癌药评分,并了解用于评定药品临床效益的各种因素。特别有意义的是,获得这类经过验证的分数不仅适用于日常(治疗)决策,而且可影响医保报销政策取向,并有利于缩小治疗差距。”

高昂的价格是患者无法获得较新抗癌药治疗机会的主要原因之一,人们可以使用 ESMO-MCBS清楚地证明哪些药品可为患者提供最大的益处。通过了解哪些药品最有可能物有所值,从而可望改善获得最有价值的药品的途径,使患者无论身在何处都能接受到标准化、最佳的治疗。无疑,这是两项研究的积极意义。

ASCO Value Framework和ESMO-MCBS也能为我们所用,在引进或开发自主创新药品时以及临床实践中合理借鉴。


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