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诺华基因疗法 能成“重磅炸弹”吗?

发布时间:2019-11-13 15:57:43作者:综合编译/胡德良 牛利云来源:医药经济报

诺华基因疗法能成“重磅炸弹”吗?


Zolgensma是诺华(Novartis)备受关注的基因药物,用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)。华尔街的分析师对该药的整体前景较为乐观,有些人估计其销售峰值会超过20亿美元。

不过,摩根大通(JPMorgan)分析师对26位治疗SMA的医生进行调查后却得出了不同的结论。其表示,对这种基因疗法效果的担忧阻碍了处方的开具,这意味着该产品年销售额可能难以超过10亿美元。

临床或难广泛应用  

自今年5月美国FDA批准Zolgensma上市以来,诺华所面临的压力不断。8月媒体披露,诺华在提交给FDA的临床前数据包中含有不准确的数据,还有消息称欧洲一名婴儿在一项Ⅲ期临床试验中死亡。

医生们向摩根大通表示,其对Zolgensma的疗效感到担忧与该药传出的负面消息并无关系,他们预计仅有56%的新生儿1型SMA患者和42%的新生儿2型SMA患者会使用这种基因疗法。摩根大通进而指出,使用Zolgensma的SMA患者所占比例太小,使其无法达到成为“重磅炸弹”的预期。

诺华也在试图消除人们对Zolgensma的担忧。在一次会议上,该公司提供了一组来自正在进行中的Ⅲ期临床试验数据。数据显示,10名有两份SMN2基因拷贝的患者中,有6名可以无支撑独坐30秒钟。其中,有3名患者最终能够站立起来。同时,该公司还宣布:经过确认,欧洲试验中的死亡案例与Zolgensma无关,是由患者中枢神经系统发炎引发的,而中枢神经系统发炎可能会出现在SMA患者中。

口服新药挑战来袭  

不过,市场竞争也威胁着Zolgensma的临床应用。挑战不仅来自渤健(Biogen)的Spinraza(这是目前SMA的标准疗法),也来自罗氏(Roche)和PTC治疗公司(PTC Therapeutics)正在共同研发的口服药物risdiplam。接受摩根大通调查的医生们预测:在临床试验中,如果证明risdiplam与Spinraza相当或者更优,那么将有超过半数的SMA患者换用risdiplam。

今年5月在美国神经病学学会(American Academy of Neurology)年会上,罗氏与PTC治疗公司引发了关注:一项小规模试验的数据显示,接受risdiplam治疗的17名婴儿中有7名能够无支撑独坐5秒钟或更长时间,服用该药12个月后,9名患者可以把头抬起来。目前,Ⅱ期临床试验正在分析中。

摩根大通分析师表示:“总体而言,调查数据加强了我们对risdiplam的看法,这款药在SMA治疗领域中具有明显的竞争地位,这要归功于该药的口服给药方式,以及对不同年龄段的1、2、3亚型患者均有较好的疗效。”分析师们警告称,对于渤健来说,竞争的威胁也是个坏消息。接受调查的医生们估计:在5年内,使用Spinraza的患者比例可能会下降14%,如果risdiplam的早期治疗效果能够在更加大规模的试验中得到验证,那么使用Spinraza的患者比例下降幅度可能会大得多。

摩根大通预测,在SMA治疗领域,来自口服疗法的竞争威胁是真实存在的,但这种疗法还有很长的路要走。短期来看,Zolgensma还是该领域的新焦点。如在接受摩根大通调查的医生中,已经对21名患者实施了这种基因疗法,他们预计到今年年底将在17%的1型SMA患者中使用该药。摩根大通指出,这个比例应该相当于2019年Zolgensma的销售额将达到3亿美元,超过分析师普遍估计的2.48亿美元。而根据诺华最新公布的数据,Zolgensma上市以来已经治疗了100名患者,第三季度的销售额达1.6亿美元,超过预期。


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