拥挤赛道寻找逆袭岔路

从“跟随”到“创新”，二十年在反思中发展

微芯生物董事长兼首席科学官 鲁先平

谈到为什么一定要做新药？微芯生物董事长兼首席科学官鲁先平回答：要知道，仿制药解决了基本的医疗诉求，但是仍有80%的疾病不能根治。所以可以看到中国的医药行业正在经历蜕变——过去是非常清晰的“跟随”模式，而后通过跟踪性的创新，对于已有适用症的药物，通过不断的提高疗效和安全性，逐渐过渡到开发新的治疗领域和新的作用机制，去解决新的治疗定位和患者诉求。

二十多年前，中国的医药行业曾经进行了大规模深刻的反思。中国创新药缺乏是多种因素导致的，一是现代科学技术与管理的缺乏，二是医药研发的高投入高风险，没有形成核心竞争力。而经过一系列产业技术整合，在市场和资本的支持下，创新药产业开始萌芽和成长，并自从2015年以来，创新药从业者进入了“不可辜负的好时代”。

我国在原料药生产产能方面，历来在国际上名列前茅。但是几乎所有企业都以仿制为主。而研发真正能够突破过去治疗定位的全新药品，往往需要10年的孵化，与10个亿的研发投入——这个过程是市场化的，风险非常高。过去无人为此买单，但近年来国家通过863研究项目等重大新药创制项目，经过20多年的努力，一步步让市场上出现了越来越多国产创新药。

在鲁先平看来，目前我国进行了多项药政及其他改革，包括上市许可人制度、申报制度改革、医院、医保、社保联动的改革，风投企业对研发企业的支持，关税、增值税等税收改革等，因此，无论是核心的技术创新模式创新还是规模创新，都让中国医药产业都与20年前大不相同。未来进口替代或者是“First-in-class”新药和治疗手段的应用，将是中国医药企业的最大机遇。

单抗角色定位看疗效

上海君实生物医药科技股份有限公司执行董事、总经理  李宁

肿瘤免疫治疗药物在国内的竞争已然“红海”，除已批准上市的两个进口、三个国产PD-1单抗陷入胶着，仍有30余款在研PD-1/PD-L1单抗等待入局，白热化的赛道考验着本土创新药企临床开发策略的创新性。

李宁日前表示，不管是对比国际还是国内PD-1，特瑞普利单抗的数据都较为亮眼，安全性和有效性都有不同优势，“君实还是一直按照既定方针和策略拓展一些听起来比较小的适应症，如鼻咽癌、尿路上皮癌，但从市场角度来说，这些适应症在国内的临床需求一点都不小，这是君实相对独有的策略。”

因PD-1/PD-L1单抗在临床单药疗效上的局限性，联合用药逐渐成为发展趋势，在绑定药物还是被绑药物的角色定位上，李宁认为，还是要以“疗效为王”：“从市场、病人使用或者医疗保障覆盖角度，临床不会超过3个药物联合，会以疗效为主，其他即使是已批准上市的药物，没有好的疗效，发展不会持久。”

面对跨国药企在国内的先发优势，李宁坦言，在销售策略和销售布局上，君实还是按照稳扎稳打的方针推进。“肿瘤免疫治疗毕竟在国内刚刚兴起，虽然去年获得诺贝尔奖很火热，但实际上医生使用时还是非常谨慎。因药物的价格和新兴，很多患者和医生都将其作为最后一道防线，而不是正确地去使用它。”在真实的医疗实践与药物机制并不完全相符的环境下, 本土药企要在医学推广和医学教育上下更多功夫。

当量不足，巧打联合战

基石药业有限公司首席财务官  叶霖

对以抗肿瘤药物研发为核心业务的创新药企而言，如何在当前拥挤的肿瘤赛道上实现差异化突围，成为横亘在高质量发展面前的现实难题。叶霖日前表示，未来的肿瘤免疫治疗方向一定是联合治疗，而基石的策略就是注重下一代联合治疗的效果。

他坦言，以基石目前的资金量和当量还不足以开展全球最领先、最大的联合疗法，没有相应的资金量能够匹配默沙东等跨国药企进行的上千种相关疗法。因此，基石采用两种策略：“一是看跨国企业的哪些联合已经取得成功，我们临床团队快速跟进一个类似的临床设计和做法；二是针对基石在研的创新药物，包括FGR4抑制剂和CTLA-4单抗，能够在研发管线中与众不同地跟其他跨国公司产生联合。以这两种不同的打法来降低临床风险。”

在临床试验开展上，资金量和风险无疑是制约生物科技公司向前发展的两大因素。如何把不可预估的风险和有效的资金量控制在合理范围内，显然是提高企业临床成功率的关键，亦是基石等一批创新药企必须践行的重要宗旨。

商业化能力也是企业核心竞争力的具体表现。叶霖指出，生物科技公司的发展相对来说是一个长期的过程，商业对这类企业而言还是稍微遥远了一些，“在四年不到的时间内，基石根据发展状况已经开始打造核心的商业团队，进度还不算快，但随着引进产品陆续上市，将加快步伐。”尽管还在考量是与国内传统药企和国际跨国企业合作，还是自建团队，但叶霖相信，基石将在今后几年中打造出一个资质良好的商业团队，将在研产品逐步推向中国和海外市场。

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