FDA批准新药中

近三成为抗癌药

　

上世纪八十年代，美国FDA批准的新药中只有4%是抗癌药。而根据塔夫茨大学药物开发研究中心（Tufts Center for the Study of Drug Development）发表的一份新报告，自2010年以来，抗癌药物在获批新药中的占比达到27%，在过去十年中翻了一番。

审评加速激励研发　　

为什么制药公司在抗肿瘤领域的研发工作如此成功？因为它们在药物开发上采取了全新的方法，专注于寻找癌症治疗的新机制，且临床试验设计得更好。

该报告指出，与此相呼应的是，FDA全力以赴将新药加快推向市场，以解决尚未得到满足的医疗需求。因此，大量抗癌新药涌向市场。

塔夫茨大学指出，1999-2018年，抗癌药物的开发时间表比其它疾病治疗领域长9%，但是，FDA审评抗癌药的时间却平均缩短了48%。上述报告指出，这是因为抗肿瘤新药更有可能进入FDA的特殊审评通道，如孤儿药认定和优先审评，这些资格认定旨在加快药品审评。

该报告强调，制药行业在识别新靶点（基因突变等）以用来治疗癌症方面变得更加聪明。企业开发出针对相应靶点的药物，随后对那些最有可能对这些药物作出治疗反应的患者设计临床试验。

过去十年来，有好几种获批药物被设计用来抑制驱动癌症的蛋白激酶，如布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）、神经营养性受体酪氨酸激酶（NTRK）、人丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶（BRAF）和丝裂原活化的细胞外信号调节激酶（MEK）等。SVB Leerink公司最近所做的一项分析发现，自2010年以来，激酶抑制剂已经带动了近1000亿美元的并购交易活动。

SVB Leerink指出，FDA对抗癌药的加速审评是推动制药行业对激酶抑制剂产生兴趣的一个主要因素。事实上，77％的激酶抑制剂都获得了优先审评资格，对其中一些药物FDA还给予了突破性疗法认定，这可以进一步加快药物的批准。

高药价难题待解　　

有关各方对抗癌药的开发展现出了极大热情。但另一方面，这也造成了不菲的代价——不管是对发明这些新产品的制药公司来说，还是对医疗保健系统。塔夫茨大学估计，开发抗癌药的总成本接近30亿美元（虽然这一估值存在着相当大的争议）。根据Best Practices公司最近对包括安进（Amgen）、拜耳（Bayer）和诺华（Novartis）在内的12家制药公司所做的一项调查，在上市阶段，仅抗癌药的一个适应症，企业的平均花费就达到1300万美元。

制药公司试图收回这些成本费用往往会给药品支付方和患者带来高昂的代价。2018年，抗癌药的费用支出连续第5年保持两位数的增长速度。2018年批准的15只抗肿瘤药物每年的中位数费用就高达14.9万美元。

塔夫茨大学药物开发研究中心的研究副教授、经济分析主管约瑟夫·迪马西（Joseph DiMasi）预测，目前，制药公司将会继续努力满足市场上对创新性抗癌药物的需求，且其将不得不应对来自各方的成本压力。

迪马西表示，抗癌药开发商将在控制开发成本上面临挑战，尤其是招募足够数量的患者参与罕见癌症的临床试验，它们还要管理好来自药品支付方的压力，以控制药品价格，并控制美国的药品费用支出。

编译/王迪

来源/FiercePharma

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