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孤儿药离打通“最后一公里”有多远?

发布时间:2019-11-05 17:13:31作者:本报记者 罗晶来源:医药经济报

孤儿药离打通“最后一公里”有多远?


罕见病药品的可及性问题正在得到越来越多国家层面的支持。10月9日,国家卫健委挂网《第一批鼓励仿制药品目录》,有33个药品被纳入名单,其中针对罕见病的用药就占了7种,占比超两成。包括尼替西农(胶囊)、格拉提雷(注射液)、溴吡斯的明(片剂/缓释片)、曲前列尼尔(注射液)、波生坦(片剂)、艾替班特(注射液)和地拉罗司(分散片),分别用于治疗肺动脉高压、重症肌无力、多发性硬化、遗传性血管水肿、白塞病等。

尽管过去几年,审评审批改革推动更多新药加速上市,使中国罕见病领域发生了巨大变化,但罕见病患者离“病有所医”还有很长一段路要走。这其中要攻克的难关除了通过仿制药降低治疗成本外,还有新药上市、医保支付等问题。

占目录半壁江山

目前,国家药品监督管理局规定的罕见病适用的鼓励政策主要有四项:临床急需境外新药、优先审评审批、附条件上市和使用境外临床数据。2018年10月30日,国家药品监督管理局出台了《临床急需境外新药审评审批工作程序》,对罕见病治疗药品要求在受理后3个月内完成技术审评,对其他境外新药要求在受理后6个月内完成技术审评。2019年5月29日,《关于发布第二批临床急需境外新药名单的通知》公布。据悉,第一批临床亟需的药品目录里有20个罕见病药物,第二批里有17个,占了两批目录总数的一半。

据悉,与第一批临床境外急需境外名单由药品监管部门遴选不同的是,第二批临床急需境外新药名单由企业自主申报。“目前第二批临床急需境外新药正在进行审评,共计26个产品,其中17个罕见病药物已完成审评或者已批准的是2个,在审评的有4个,待申报的还有11个。”国家药品监督管理局相关人士在前不久深圳召开的第八届罕见病高峰论坛上谈到。

医保谈判进行时

随着我国药品审评审批改革的深入,罕见病药物的申报和准入已经得到极大提速。“注册审批的加快带来了巨大利好,但是对后续的罕见病药物的医保准入、价格制定等来说是一把双刃剑。”艾昆纬IQVIA中国管理咨询总监李杨阳谈到,“有条件的批准使得越来越多的罕见病药物在国内Ⅱ期临床就上市了,支付方做评估的不确定性也增加了。”

2019年8月20日,2019年国家医保目录公布,本次调整常规准入部分新增148个品种,癌症、罕见病等用药被列入拟谈判名单。哪些孤儿药有望成为此次医保目录调整的“幸运儿”?罕见病发展中心(CORD)黄如方认为,一方面要考虑药物是否在临床上有明确诊断路径,对该疾病切实有效,另一方面可能要考虑到社会关注度、涉及患者的数量等方面。

另值得一提的是,在2018年5月国家五部门联合发布的《第一批罕见病》目录涉及121种罕见病,其中绝大部分为遗传代谢性疾病,除了视网膜母细胞瘤,没有其他罕见肿瘤被包括在内。

“从专业性角度来看,我们认为罕见疾病不能只关注遗传代谢性疾病,也应该关注到罕见的肿瘤。罕见肿瘤相对于大瘤种受到的关注比较小,若在罕见病目录里又被剔除的话,?荩(下转10版

这部分病人很容易被忽视。”中山大学附属第一医院消化内科副主任陈洁告诉记者,“我们希望第二批罕见病目录里面能纳入罕见肿瘤,让患者能够享受国家层面的诊疗的支持。”

理想与现实如何博弈

当然,医保目录的遴选远比想象中复杂。如何让有限的医保资金实现最大化的患者受益并不是几个公式就能解决的问题。

台湾台北市药师公会第十九届顾问、前台湾健康保险署研究员陈尚斌分享了来自台湾的经验:“台湾省在考虑纳入PD-1、PD-L1等免疫疗法产品的时候做了一些条件限制,首先是先到先得,整个医保给付的盘子只给800个患者;第二是有严格的筛选机制,如必须是PD-L1表达超过50%以上的人群,意味着医保只愿意给最有可能从这个药物中获益的人群做报销给付;第三是有条件的医保给付,这也可以看作是按疗效付费的一种变相方式——在产品被纳入医保给付后不是高枕无忧的,如果评估后发现人群的响应率不高,医保的给付也会停止。”他认为,这一案例在各大创新药、罕见病论坛中被提及,很有可能成为大陆为罕见病药制定支付政策的一种参考。

罕见病纳入医保并不只是意味着支付问题的解决,更意味着提高罕见病诊疗手段、促进罕见病治疗的发展。陈洁也提到了她关注的神经内分泌肿瘤从无人关注到建立初步完整的诊治体系的过程:“很多神经内分泌肿瘤病人在初期会被误诊,病人从长出肿瘤到确诊,中间会走很多弯路,需要到处寻医问药。”她认为,将这类罕见肿瘤纳入医保可以获得很大的社会效益,引导大家关注这一群体,也能推动临床医生提高诊治技能。


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