EMA与FDA新药审批决定有何异同？

根据欧洲药品管理局（EMA）和美国FDA官员对2014-2016年期间107份新药申请进行的一项新研究，EMA与FDA在批准新药的决定上超过90%是一致的。

在107个申请中，只有8个新药最初被FDA拒绝批准，但获得了EMA的批准。不过，最后这8个药都获得了FDA批准。而武田（Takeda）的多发性骨髓瘤治疗药物伊沙佐米（Ninlaro）获得FDA批准后，EMA起初没有批准，但后来也批准了。

个别药物FDA通关EMA不批

“总的来说，考虑到重新提交申请和重新审评后的结果，EMA和FDA只在两种药物Corifollitropin alfa与Ataluren上做出了最终不一致的决定。”研究指出，这两种药物都得到了EMA的上市批准，但没有获得FDA批准。

但在2018年，EMA的人类用药物委员会（CHMP）对两种已于2017年获得FDA上市批准的药物给出了否定意见，2019年CHMP也否定了一个此前已被FDA批准的镰状细胞病新药。此外，CHMP还对三菱Tanabe制药公司治疗肌萎缩侧索硬化的药物提出质疑，该公司今年撤回了上市申请，而该药已于2017年获得FDA批准。

该研究已发表在《临床药理学和治疗》上，研究发现，FDA与EMA在审评结论、批准类型和批准适应症上的分歧，主要是由于两个机构对相同数据或不同临床数据进行审评后得出的疗效结论存在差异。

以2017年获得FDA批准的镰状细胞病新药Endari为例，FDA表示其批准是基于一项试验，该试验表明，与安慰剂相比，接受Endari治疗的患者因镰状细胞危象导致就诊的平均次数更少。但是，CHMP认为主要的研究没有显示Endari在减少镰状细胞危象或医院就诊的数量上是有效的。

FDA加速批准更多

该研究还注意到， FDA更常对新药给予加速批准——25个肿瘤新药中12个获得加速批准，8个血液病新药中5个获得加速批准，而EMA只给予7个肿瘤新药和2个血液病新药相应的有条件上市批准或特殊病种上市批准。

不过，在这些领域的新药申请往往先提交FDA，提交EMA的时间会比较晚。因此，提交到EMA的申请通常会比提交给FDA的申请增加额外的临床试验数据或同一临床试验中更成熟的数据。该研究称：“在这些情况下，EMA比FDA更加趋向于采取普通的上市批准通道（而FDA更多给予加速批准）或更多的适应症。”

研究还发现，EMA首次审评的批准率高于FDA。研究人员发现，在审评相同申请时，FDA和EMA提出的基本科学问题和数据解释问题有显著的相似性。具体来说，大多数FDA的第二次审评（即重新提交申请后的审评）都是基于申请者提交的与EMA在首次审评期间收到的相同的补充数据。

事实上，研究者也提醒了该研究的局限性，比如只使用了两年的数据。但总的来说，FDA与EMA的沟通和合作比过去更紧密。“EMA和FDA对新药批准的高度一致性是自2003年以来扩大对话和合作的结果，促进了欧盟和美国在产品上市批准决策方面的一致性，而这两个机构在审评申请的时候其实是独立进行的。”EMA的人类药物评估部门负责人Zaide Frias表示。

编译/廖联明  来源/Endpts

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