竞跑新赛道

2019年第三季度，美国FDA药品审评与研究中心（CDER）批准了14个新药，同比下降33.33%，这些新药包括新药申请NDA中的新分子实体（NME）和生物制品许可申请（BLA）。据悉，在已批准的14个新药中，7个新药获得了孤儿药资格，占CDER批准新药的50%。

“国际上对于罕见病、孤儿药的热潮风口是毋容置疑的，但落实在中国，情况和其他国家有所不同，会有一些挑战，也有一些机遇。”对于罕见病投资目前的浪潮，药明康德副总裁、虹博基因创始人张继国如是判断。

专业药物市场预测公司EvaluatePharma发布的《孤儿药报告2019》显示，罕见病药品将在2024年占全球处方药销售的1/5，销售额预计将达到2420亿美元。罕见病也因此成为不少药企竞跑的新赛道。

A面  投资新风口

罕见病药物管线是不断走热的一个投资热点。

艾昆纬IQVIA发布的《2019中国罕见病药物可及性报告》显示，截至去年底，在《第一批罕见病目录》中共计有74种罕见病是“有药可治的”，即在美国、欧盟、日本针对这74种罕见病的适应证的药物获批上市，其中包含162种治疗药物。在国内，我国明确注册罕见病适应证的药物为55种，涉及31种罕见病。在这55种药物中，有29种被纳入国家医保目录，涉及18种罕见病。

“对于商业机会的总体判断是，罕见病市场有巨大未被满足的需求，药物供应大有可为，无论是创新还是已经获得批准的药物的引进都是如此。政府层面，也不断有政策红利推动这个市场前进。”曙方医药联合创始人、董事长、CEO严知愚认为，投资机构的判断也大抵如此，在中国，罕见病领域很值得被期待，既有需求，供应方又大有可为，政府也支持。

10月9日，国家卫健委、科技部、国家药监局等五部门发布《第一批鼓励仿制药品目录》，目录含33个药品，包括罕见病治疗用药。目录中药品可在临床试验、关键共性技术研究、优先审评审批等方面获得支持。

在中国，还有一个巨大的资源亟待开发，那就是中国有相对较大的患者人群，他们可能进入到临床试验中来，帮助这些在进行临床试验的罕见病药物加速临床开发的进程。

“对投资人而言，可以从三个方面来看。”凯瑞康宁生物工程（武汉）有限公司董事长、CEO向家宁博士指出，第一，如果罕见病公司上市时企业还不是那么大，会对企业价值或估值有一个提升，最高可以达到9%到10%。第二，孤儿药本来很难开发，早期的时候，成功的可能性有不确定因素，如果政府认可这个项目是最优的项目，早期给它一个评估的认可，这也会给投资人更大的信心。第三，有些孤儿药市场是比较确定的，比如在美国，因为它是罕见病，有孤儿药资格的认证，所以价格相对比较高。这些都是对投资人的吸引，也激励投资人在这方面进行投入。“所以，罕见病领域一定是投资新风口。”

B面  挑战更突出

有专家告诉记者，目前来看，罕见病领域是所有高新技术进行转化的最可能成功、最可能有突破的领域，因为80%的罕见病是单基因突变，病因非常清晰。如果直接针对病因进行药物研发，成功率会很高。在发达国家，罕见病药物研发热情高涨，而在中国，研发热潮尚待升温。

“但这可能并不是一片坦途。”严知愚分析认为，误诊率、漏诊率高、转诊过程时间长，即使有药进来，商机可能已不在。与此同时，虽然有了医保的推进，但创新药物的高价依然带来很多挑战。现在有很多治疗仍选择使用超适应证药物或一些低价药物，这对于整个创新药物未来的发展也形成巨大挑战。当一个罕见病用药被开发出来，它的商业化路径可能会遇到阻碍。“大家都知道药物开发有挑战、有风险、有不确定性，在罕见病这个领域会更突出。”

因此，仍有企业和投资人在观望，其顾虑的是罕见病患者人群分散、药物市场容量小、研发投入在短期内难以获得合理回报。

此外，企业还需要考量某些罕见疾病领域是否存在过热的状况。

在欧美市场，孤儿药物的定价是支付方与药物研发公司谈判的结果，目前大部分罕见疾病获批的治疗药物数目相当有限，一种病就一两种药，相对来说定价余地就比较多，支付方的谈判筹码较少，在一定程度上造成了孤儿药定价高企的结果。但是如果将来市场上针对同一个罕见病适应证有五六个药物，加之专利和行政保护过期后上市的仿制药品，支付方的议价能力就会大大提高，届时，孤儿药昂贵的定价模式是否可以持续，也需关注。

“中国孤儿药的投资窗口正在打开，可以在其中寻找合适的投资机会，但是距离风口还是远一些，投资人需要有足够的耐心。”晨兴创投董事总经理薛文煜提示。

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