由于付费者和消费者在新的卫生创新技术引入、不断增加的医疗成本以及医疗决策的影响之间取得的平衡，2019年将成为健康经济学和结果研究（HEOR）又一个重要的年份。通过调查，国际药物经济学与结果研究协会（ISPOR）确定了2019年十大HEOR趋势。

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药费与定价

与2018年一样，药物定价成为2019年的头号趋势。且这一主题现已超出药品定价的范围，还涉及药费对支付方医保预算的影响。新的创新药可以拯救生命，但总体会给药物预算带来压力，面临的最大挑战是如何为患者提供最佳的健康结果，而不会使患者个人或医疗系统破产。

去年5月，美国总统特朗普公布降低药品价格的蓝图，以解决“过高的药品价格、外国在药品价格上免费‘搭车’现象（foreign freeloading）以及药品奖励清单价格上涨的系统”。当年7月，ISPOR对这一蓝图作出回应。

【点评】 

事实上，一些国家正在利用价值框架，特别是成本效果分析进行药价谈判；一些国家正在利用数量控制（如匈牙利）或更多创新的支付方式来帮助控制总体支出。但问题在于，如何能最好地利用卫生经济学工具帮助评估药品价格与价值的关系，并提高药费的使用效率。

TOP2

全民健康覆盖公平获得

全民医疗保险这一主题已超出医疗保险的覆盖范畴，以确保患者在获得医疗服务时不会遇到财务上的障碍。尽管全民健康覆盖被定义为人人获得健康保健，但并非每一个国家通过单一的支付系统可以实现的。大多数国家有多种机制来支付医疗费用，即使一些国家有一个大型的初级卫生保健支付者，如英国国家卫生服务机构（NHS），但其中也包括私营的医疗部门，基金可以由雇主资助的医疗计划或由患者直接支付。我国的医疗保险是由公共机构和地方政府提供资金，然而，这些医疗保险制度计划之间存在着巨大差异，且没有对自付支出的年度设定上限，其中大部分支出用于处方药。 

表面上看，普遍实行医疗保健制度的中低收入国家，财政上的限制可能会阻碍人们获得医疗服务。如印度在税收资助的公共体系下，所有公民都可以获得政府提供的卫生服务。然而，由于印度卫生人力的不足和过于拥挤的公立医院，迫使一些家庭去寻求私人医疗保险的保障，从而导致高额的自付费用。为了解决医疗服务的不公平性，印度政府于2018年9月启动了“Ayushman Bharat”计划（即“长寿印度”计划），为5亿印度贫困人口提供安全保障。 

美国在2010年实施的《负担得起的医疗保健法》（ACA）中提高了医疗保健覆盖率，但总体覆盖率仍然碎片化。即使那些有医疗保险的人，无论是通过私人保险还是由ACA补充保险，高共付比例和高起付的免赔额计划，可能会使他们不愿意获得医疗服务。

【点评】 

世界卫生组织在推进全民健康覆盖方面发挥了关键作用。ISPOR将全民医疗视为一个重要领域并正在寻求在此领域推进医疗保健决策。总之，如果没有公平的医疗保障，就不可能实现全民医保。

TOP3

真实世界证据 

监管决策者继续评估如何成功地使用真实世界数据（RWD）和真实世界证据（RWE）。技术和集成的电子医疗记录使得RWD越来越容易获得，并且对于结果研究和达到监管目标也越来越能发挥效用。尽管临床试验证据仍然是评估治疗功效的“金标准”，但通过仔细分析和解释，将RWD转化为RWE的兴趣和潜力越来越大，可用于指导医疗决策，包括监管决策。

与随机对照试验相比，RWE提供了很多好处，包括以合理的成本获得及时的数据、通过大样本量能够分析出亚群和较少常见的效果，以及反映真实世界的实践和行为。虽然RWE提供了巨大的潜力，但人们对其可信度表示担忧，例如缺乏随机化带来的偏差、数据质量，以及由于数据挖掘而产生虚假结果（spurious results）的可能性。

尽管RWE具有巨大的潜力，但在使用它评估新药和医疗设备方面进展缓慢。美国在2016年通过了21世纪治愈法案（21st Century Cures Act），该法案进一步强调利用这些类型的数据支持监管决策。

2017年，美国FDA发布了一份指南草案，“使用真实世界的证据支持医疗器械的监管决策”。2018年12月FDA发布了真实世界证据计划的框架，创建了“一个评估真实世界证据潜在用途的框架，以帮助支持某种药物新指征的获批或帮助支持或满足药物批准后的研究要求”。 

【点评】 

真实世界研究证明了其在医疗监管决策方面的增长和潜力，但进展速度较为缓慢。

TOP4

人口老龄化 

预计老年人护理和长期护理将是持续的全球医疗保健挑战。据联合国数据统计，2015年至2030年，世界60岁及以上人口预计将增长56%。在美国，到2060年，65岁及以上的美国人预计将增加一倍以上，而65岁及以上年龄组在总人口中所占的份额也将增加一倍，总人口将增加近24%。人口老龄化意味着需要更多的保健服务以及医疗费用的增加。目前各国都在努力通过促进健康老龄化来应对这一趋势，如克罗地亚在《积极健康老龄化指南》中规定了一级、二级和三级老龄化预防措施。 

【点评】 

虽然早期发现医疗问题有助于降低保健服务的成本，但许多国家正面临没有足够的医护人员来满足老年护理需求的危机。日本就是一个例子，到2025年，日本将只有86%的护理人员能够满足需求，这主要与护理人员工资过低和高度流动率有关。

而做好预防保健也是解决问题的一种办法。包括远程医疗、可穿戴设备和应用程序在内的移动医疗（mhealth）为解决老年护理危机带来了希望，可在不扩大现有劳动力的情况下扩大服务量。

TOP5

药价透明度

正如消费者和支付方对药品成本不断上升表示担忧，也有人对医疗服务定价缺乏透明度持同样的看法。诊断、检测、住院、手术和选择性手术的价格因国家而异，甚至在同一国家不同医院价格也不相同。美国行业贸易组织Phrma在对消费者进行的一项调查中发现，更高比例的人对所有医疗服务的成本表示兴趣，而不仅仅是药品。 

美国特朗普政府专注于药品定价，并将重点放在药价的透明度和回扣上。美国卫生部部长Alex Azar在2018年10月宣布了一项提案，要求美国制药公司在其直接面向消费者的广告中展示由医疗保险(Medicare)或医疗补助支付(Medicaid)的各个药品的标价。

【点评】 

药品定价的透明度在国际上也是一个难以解决的问题，因为有时会通过谈判达成保密折扣。最近，英国要求一家制药公司公布其囊性纤维化药物Orkambi在其他国家的净价格。OECD的一份报告建议，各国应提高药品市场的价格透明度，但不用公布最终商定的价格。除了药品外，2018年4月，美国医疗保险和医疗补助服务中心提议医院在网上公布其标准收费清单。截至2019年1月，由于美国医疗费用缺乏透明度，一些居民已经加入到“旅游医疗”(medical tourism)的行列中，去寻找他们能负担得起医疗费用的地方。

TOP6

大数据对临床决策的支持

正如消费品公司使用从客户处收集来的数据开展营销活动一样，使用医疗大数据可以帮助临床医生为患者做出更好的医疗决策。 

人工智能（AI）/深度学习算法有助于塑造大数据在医疗保健中的应用。医疗领域最著名的人工智能是IBM Watson，但还有其他一些人工智能解决方案，如Vyasa，从而为一系列定量和定性的医疗相关数据问题创建人工智能解决方案，并解决一些关键的医疗问题。

有些医疗系统一直在使用大数据解决方案来改善患者医疗保健。如Kaiser Permanente（HMO组织）的新生儿重症监护室一直在使用一个创新的在线计算器，来确定早产儿和新生儿是否有败血症的风险。其临床医生连同其研究科学家，根据多年来获得脓毒症的母亲和婴儿生命体征的信息，开发了一种计算器算法。

2015年，Geisinger 卫生系统实施了一个名为统一数据架构（UDA）的IT系统，该系统允许将大数据集成到现有的数据分析和管理系统中，用于跟踪和分析患者结果。

【点评】 

尽管大数据在医疗领域的应用前景光明，但由于医疗信息的隐私性、安全性，以及孤立数据和预算限制等挑战，大数据在医疗领域的应用仍落后于其他行业。但有两个趋势将继续推动医疗保健领域的大数据应用：一是从一种有按项目服务付费模式转变为按价值为基础的医疗保险服务模式（根据患者群体的健康状况给于奖励）；二是通过大数据分析使用，提供基于证据的相关信息，随着时间的推移，这些信息将提高效率，并有助于加深人们对疾病、伤害或疾病相关的最佳实践的理解。

TOP7

价值评估框架 

价值评估框架可以成为朝着更注重价值的医疗保健模式迈进的一个重要因素。许多组织最近提出了一些价值评估框架。2016年，ISPOR成立了美国价值评估框架特别工作组，通过促进高质量、公正的价值评估框架的开发和传播，为向价值驱动型医疗体系的转变提供信息。 

【点评】 

2018年初，ISPOR特别工作组得出结论：没有一个单一的价值评估框架能够同时反映多个决策背景和患者、健康计划或整个社会的观点，这意味着任何框架都必须清楚地阐明它所代表的价值结构以及使用它的视角和决策环境，并在该结构和环境中得到充分的验证。对于社会和健康计划资源分配决策，包括保险和报销决策，视角至少应该反映最终支付医疗费用的人，包括参保人、雇员和纳税人。此外，精心设计的患者水平框架有助于指导在已批准覆盖的临床合适方案中进行治疗选择的共享决策，以使患者及其提供者能够考虑和权衡患者偏好和限制条件。 

TOP8

低收入国家卫生保健决策

关于HEOR和医疗决策的争论主要集中在美国、德国、法国、日本和英国等高收入国家。卫生技术评估（HTA）是医疗机构评估药物和设备的主要工具之一。但高收入国家和低收入国家使用HTA的差异是显著的。根据世界卫生组织2015年的一项调查，高收入和中上收入国家，特别是在欧洲和美洲地区拥有正式的HTA程序，而采用HTA流程的中低收入国家使用HTA流程的可能性较低。世卫组织还发现，接受调查的所有低收入国家和85%的中等收入国家都表示，他们使用HTA进行规划和预算编制，而只有64%的高收入国家报告说，他们使用HTA进行规划和预算编制。高收入国家比低收入国家更有可能使用HTA来确定补偿或决定在一揽子福利中包括什么；而中等收入国家比高收入和低收入国家（46%和50%）更常用HTA来告知临床实践指南和方案（85%）。

调查还发现，收入水平与HTA关注点之间可能存在联系。例如，低收入国家倾向于将HTA用于人口一级卫生干预（85%），但较少用于药物（62%）、医疗器械（54%）或外科干预（38%）的决策。高收入国家中报告使用HTA的比例较高（89%）、医疗器械（83%）或手术干预（69%）。虽然大多数国家报告说，有一个由6名以上工作人员组成的国家实体为卫生部编写HTA报告，但高收入国家的组织比低收入国家的组织拥有更好的资源。 

【点评】 

ISPOR 致力于支持低收入和中等收入国家的HEOR发展和适当地使用HTA。关键领域包括：研究优先和早期价值评估；临床证据开发的最佳实践；健康经济评估的最佳实践；应对HTA挑战；个性化医疗的新激励机制和补偿方法。

TOP9

个性化/精准医疗

整个人类基因组已经被测序，因此随着研究人员继续确定基因在疾病中所起的作用，将需要HEOR来评估从其发现中获得的诊断和药物。CAR-T等技术已经产生了新的治疗方案，如Kymriah和Luxturna。支付方面临的挑战是这些治疗和其他衍生基因治疗癌症和罕见疾病的高价格和一次性给药计划。早在2015年，斯隆·凯特林癌症中心的Peter Bach就提出，所有癌症药物的价格都要与它们所提供的效益挂钩，这是价值评估框架所共有的原则。诊断、基因检测和循证治疗指南是正确实施这些疗法并确定其价值的关键。 

在美国，由于临床干预的性质、美国保险制度的特点以及两者之间的相互作用，一些患者将面临获得基因治疗的障碍。基因疗法对支付方来说可能是非常危险的，因为高昂的医疗费用可能会导致精算风险挑战；高价的一次性疗法可能会给支付方造成预算压力；而患者随着时间的推移从一家保险公司转到另一家保险公司可能会导致激励和效果之间的脱节。在上游的支付方和下游的支付方中，前者面临覆盖治疗的初始决定，后者经历了先前覆盖决定的影响。

【点评】 

使用RWE和大数据有望为基因治疗和其他个性化药物的HEOR决策提供补充。 

TOP10

减少不良行为

对疾病的影响

世界卫生组织统计显示，许多慢性病的根源与不健康行为有关，这些被称为“非传染性疾病（NCD）”的疾病导致了全球近70%的死亡。非传染性疾病的增加主要是由4个主要危险因素推动：吸烟、缺乏运动、有害的饮酒和不健康的饮食。 

2018年9月，各国国家元首和政府首脑在第三次联合国非传染性疾病高级别会议上承诺采取13项新措施，应对非传染性疾病。包括制定强有力的法律和财政措施，通过限制酒类广告、禁止吸烟和对含糖饮料征税、保护人们免受烟草、不健康食品和其他有害产品的侵害；开展公共教育和提高认识运动，促进更健康的生活方式；接种疫苗。预防人乳头瘤病毒以预防宫颈癌；治疗高血压和糖尿病；制止儿童肥胖的增加，促进经常的体育活动，减少空气污染，改善心理健康和福祉。 

【点评】 

改变生活方式的方法之一是网络游戏化（gamification），即在非游戏环境中使用游戏设计元素。健康游戏化也具有广泛的吸引力和适用性，成本效益高，适合日常生活，并能支持福祉。 

对于游戏化以及行为激励等技术，HEOR和对RWE的评估有助于揭示哪些技术真正有效，哪些无效，希望能通过更有效的方法来改变不健康的行为和慢性疾病的负担。

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