国家卫生健康委在9月23日举行的新闻发布会上指出，近年来我国强化健康保障，精准建立防止因病致贫、因病返贫的保障机制。特别是在针对贫困人口大病医疗费用报销方面，将大病、重病住院医疗费用报销比例提高到90%左右。

然而，在患者人数相对少但医疗负担极大的罕见病领域，相关医疗保障政策尚未完善成熟，罕见病患者在药物可及性及可支付性方面，都长期承受着巨大的压力。“我国落实罕见病患者的医保药品补偿政策尚需研究。”复旦大学公共卫生学院卫生经济学教授、博士生导师胡善联日前在第八届中国罕见病高峰论坛上如是指出。

由于患者基数庞大，学界推测，目前中国罕见病患者预计超过2000万。与此同时，相关医疗保障政策尚未完善成熟，罕见病患者在药物可及性和可支付性方面，都长期承受着巨大的压力，亟须创新医疗保障模式予以解决。

“有药可医”问题待解

近年来，国内相继在罕见病科研、诊治、药物准入和医疗保障方面出台多个政策法规。特别是2018年《第一批罕见病目录》发布，收录了121种罕见病。《2019中国罕见病药物可及性报告》统计显示，其中74种“有药可医”。

不过，与海外相比，我国明确注册罕见病适应症的药物仅有55种，涉及31种罕见病。以法布雷病为例，由于目前患者只能接受对症或姑息治疗，绝大多数患者无法控制病情，逐渐发展至尿毒症阶段。患者对引进对症的酶替代疗法药物有极为迫切的需求。同样，具有潜在致命性的遗传性血管性水肿（HAE）在急性发作期的治疗药物一直面临空白。

为此，相关部门也在加速罕见病药物的落地。今年5月，最终敲定的第二批临床急需境外新药品种名单的26个品种中，就有17个以“罕见病用药”作为原因。列入上述名单的品种可按照《临床急需境外新药审评审批工作程序》提交相关资料，直接提出上市申请，CDE已建立专门通道加快审评。

然而，罕见病药物上市后还有一个全球普遍性问题：罕见病药物的治疗成本和患病人数有高度相关性，患病人群越小，药物的市场售价就可能越高。事实上，最近10年全球上市的许多罕见病药品都属于“高值药品”， 而大部分罕见病患者需要终生用药，在没有医疗保障政策扶持的情况下，容易出现药物不可负担，难以维持长期足量和足疗程的治疗。此外，中国罕见病发展中心主任黄如方指出，医院采购限制、医师处方限制、分级诊疗推行不到位带来的阻碍等，也会造成患者断药危机。

风险共担减轻压力

据了解，目前，部分省市对罕见病药物保障提供支持。胡善联在分享中也提到，如上海、山东、浙江、青岛等地，已在探索利用大病医疗保险和补充保险制度，以政府投入为主，引入多层次医疗保障制度、医疗救助、慈善捐赠等多种形式，建立专病救助基金和患者援助计划。

“结合国际经验看，高价罕见病药物纳入医保时，须同步采取很多措施。”他强调，如可根据疾病的严重程度和患病人数，优先引入一些严重程度较高、患者较少且价格可控的药物进入医保，确保资金相对可控制。

在胡善联看来，短期内较容易复制的做法是在药品谈判过程中引入风险共担合同，可采用基于患者临床治疗健康结果的绩效评价，如果没有达到临床治疗预期阈值则返还药费；又或按照药物治疗疗程制定相应的时间节点，如韩国就针对多发性骨髓瘤的治疗药物，医疗保险以21~28天为一个周期支付10个周期，以后由药企支付所有其余的治疗周期。“风险共担使药企承担不能治愈患者的医疗费用的风险，也有利于继续促进创新药物的发展。”

把伦理引入药物评价

近期罕见病药物纳入医保目录的争议，其实更多折射的是公平与效率之争、少数与多数之争。如何保障公民平等的健康权利，促进医学研究对罕见病群体的关注？如何克服公共卫生支付困境，在治疗药品价格高昂的情况下，保障治疗药物的可及与可负担，同时平衡保障基金的可持续发展？是主管部门不得不思考的难题。

作为药物经济学专家，胡善联认为，罕见病药物不能仅仅从药物经济学方面来考虑，更应考虑社会效应和伦理问题。罕见病人同样具有健康权，适当放开一些罕见病报销，保障罕见病人的健康权，也是社会公平的一种体现，具有整体的社会效益，应多做相关新的探索。至于对罕见病药物放开的尺度，则是药物经济发展、社会经济学可以研究和考虑的方向，寻找政策和资金之间的平衡。

此外，还可发挥商业保险的作用，合理设计相关的产品，吸纳尽可能多的参保人员，利用大数法则，为罕见病患者解决燃眉之急。

而从全球范围看，已有越来越多的国家或地区开始实施“罕见病国家计划”。黄如方也建议，搭建由政府主导、法定医保覆盖、多方共付的罕见病药物保障体系，已成为针对罕见病医疗保障的主流管理模式。“罕见病药品支出的预算影响有限且可控，占整体药品支持比例大多稳定于2%~5%。”他强调，将罕见病纳入公共治疗范畴，还有利于激励产业创新，增强市场活力。

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