2015年1月，在患者权益团体多年呼吁和药监部门多年酝酿后，美国终于出来了一部“同情用药法”（Compassionate Drug Use Act）。几年之后的今天，中国NMPA也发布了一个《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法（征求意见稿）》 （以下简称“同情法”）。这是中国药监管理与国际接轨的又一个新法规。

“同情法”的出台是件好事，但在实施过程中可能会遇到哪些问题呢？

对“真实世界”的一个探索

所谓临床“同情”用药，在本质上是一种“拓展性临床试验”。之所以称为“同情法”，是因为允许给一些不符合批准的临床条件，但“无药可救的终端患者”使用未被验证和批准的新药（当然也包括任何在临床阶段的医疗器械等）。

这里有一个关键点是：经过药监部门批准的“患者临床入选条件”。

此前有关“真实世界”的讨论中，笔者曾经提到，临床试验在理论上是越接近“真实世界”越好。也就是说，病人最好是“随机”选择的。但事实上，这样做会让临床试验受到太多其他因素的干扰。因此，目前临床方案设计中的一个趋势，就是对入选患者的要求越来越高，可选的患者范围也越来越窄。这样做虽然对检验新药的疗效有好处，但也使得临床结果与真实世界之间有了一定的距离。

从这个角度看，对于不完全符合临床试验要求的患者“同情性”给药，也是对“真实世界”的一个探索。所以，这种试验也被称为“拓展性”试验。因此可以这样说，“同情”是给药的初心，而“拓展”是实际的结果。

“同情”还是“拓展”

什么样的患者可以得到“同情”？

“同情法”中指出了三类情况： 1）无其他治疗方法的临终患者； 2）因时间地点不便参与临床的患者；3）在临床结束之后，批准上市之前的时间段。

其中，只有第一类患者才属于真正的“同情”用药对象。其他两者基本上属于是否可以“便宜行事“而已。这也是为什么这个法规聚焦在“同情”基础上的原因。

但是，“拓展”临床试验是否一定需要“同情“？其实也不一定。

“同情”虽然是一个道德行为，但在实际使用时也并非毫无标准。按照各国规定，“同情”用药也是需要提请药监部门批准的。因此如果我们把符合条件的患者看作临床试验的“核心”，那些不完全符合的患者就成为核心的“拓展”。

因此，未来也有可能在临床审批时一次性地提出“核心”临床和“拓展”临床的要求。这样，在开展临床工作时，就不用考虑是否要戴一顶“道德”的帽子。

“后门”有风险

带一顶“道德”的帽子，有时会产生一些意想不到的问题。在美国FDA推出同情给药法规后，很多人对于其中的一些严格规定还很不满意。有十几个美国州政府在这基础上，又出台了一些进一步的政策，这些政策被称为“患者试药权法”（Right to Try）。如果说FDA的规定已经允许厂家可以在既定方案外，为一些特定患者提供尚未批准的新药的话，那么这些州法就进一步让患者可以通过“试药权”来迫使厂家提供新药。

这样做看起来是在维护患者的利益，其实不然。因为在FDA的眼里，没有被临床验证的新药是有潜在风险的。患者可能“病急乱投医”。但是，作为药监部门却不能轻易开这样一个“后门”。很有意思的是，由于美国FDA在药品管理方面的权威性，尽管很多州都通过了类似的法律，但至今没有一个地方在没有得到FDA批准时，就让患者自行使用临床新药。因此，这些州的议员们也就是“自嗨”一下而已。

法律风险？医患关系？收费问题？

潜在的风险不仅仅是药效。对于药厂来讲，其中还包含了一定的法律风险。厂家有可能因为提供“同情用药”而面临医患问题。为此，美国已有人提出补充法规，豁免提供“同情”用药厂家的任何医疗责任。而在医患问题相对比较严重的中国，也有必要认真考虑一下其中潜在的法律责任问题。

即使没有医患问题，如果结果不好，厂家也是一定不能隐瞒的。比如在美国FDA就要求报告这类“同情使用”后的结果。这势必对新药审批产生一定影响。因此，美国也有人在呼吁对这一部分结果给予“豁免”。NMPA提出的方案也认为这类“同情”用药是在批准的临床方案之外的，因此相关的临床结果原则上不会加入审批考量。然而，结果毕竟放在在那里，无论厂家还是药监部门都不会完全无视。因此，厂家是否愿意增加麻烦也是一个问题。

在这个征求意见稿中，还有其他一些问题需要进一步阐述清楚。比如“同情用药”是否可以收费？征求意见稿对这个问题给出了“原则上不收费”的意见。但是，这个“原则”如何界定，还需要进一步明确。

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