一种值得期待的口服新药

9月2日，Concert制药公司报告了其脱发药物CTP-543的Ⅱ期研究测试的最高剂量数据，证实在大于中间剂量时，秃发症状发生显著差异，从而可进入Ⅲ期试验。

Ⅱ期疗效显著

该研究在149名患者中测试了4毫克、8毫克和12毫克剂量的CTP-543与安慰剂相比的效果。该药物为ruxolitinib的氘代形式，ruxolitinib是一种JAK抑制剂，由Incyte在美国以Jakafi商品名销售。

去年11月，该公司公布了CTP-543两种较低剂量治疗24周的结果。Concert发现，4毫克剂量与安慰剂并没有有统计学差异，但按照脱发严重程度方法（severity of alopecia tool，SALT；0％为没有头皮脱发，100％是总头皮脱发）测量，约五分之一患者的脱发严重程度评分降低了50％或更多。8毫克剂量效果更好，47％的患者SALT评分降低50％或更多，并且符合研究的主要终点。

虽然估计12毫克剂量可能更好，但首席执行官Roger Tung表示，8毫克剂量水平的安全性和有效性足以使该药研究获得进展。

与8毫克剂量相比，接受12毫克剂量的患者SALT评分比服用安慰剂的患者下降50％或更多——58％:0％。两个剂量组患者的SALT评分与基线相比分别下降75％或更多、90％或更高。所有患者的平均SALT评分为88％。最后，服用12毫克剂量78％的患者和服用8毫克剂量58％的患者，疾病评定为“大为改善”或“极大改善”。

很明显，12毫克剂量组的应答有改善，甚至可以说12毫克组为这种疾病的疗效设定了新的标准。

解决临床需求

斑秃是一种自身免疫性疾病，免疫系统攻击毛囊，导致毛发以小斑块形式脱落，迄今没有获准的治疗药物。据美国国家斑秃综合症基金会（National Alopecia Areata Foundation）称，目前的治疗方法是从其它疾病领域借鉴，包括口服、局部和注射皮质类固醇，但可能对某些人有效，而对其他人无效。

对于任何人来说，这些都不是真正的长期治疗方法。病灶内注射皮质类固醇往往比较有效，但很不方便使用并且甚为痛苦。患者每一小面积头皮需接受一针注射，有大面积脱发者需要多次注射，每月还得重复一次。这种治疗方法没有人能长期忍受。

局部类固醇与生俱来的问题是它们往往效果较差，还可能导致皮肤敏感或皮肤变薄。

而CTP-543是一种口服药物，每天服用两次。

Ⅲ期研究即将启动

研究进行了为期24周或6个月的测试，但尚未收集到足够的数据确定治疗应持续多长时间。不过，Concert已开始一项长期的、开放标签的延伸研究，12毫克剂量组的患者可以参加该研究。

6个月是短期的，旨在确定这个化合物和其他具有类似机制的化合物的功效。从第12周到第16周到第20周到第24周，见到效果持续攀升。

虽然每天两次服用相比几十次类固醇注射轻松得多，但Concert有一组开放标签的Ⅱ期研究，观察每日服用一次的效果。一是16毫克每天一次，与8毫克每天两次比较，将在年底前出结果。二是24毫克每天一次、12毫克每天两次，届时将招募大量患者。

在这些数据基础上，该公司计划在2020年初与FDA讨论，以确定其注册计划，目标是在明年晚些时候启动Ⅲ期研究。

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。