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孤儿药机会说来就来

发布时间:2019-10-14 15:14:07作者:本报记者 刘卉来源:医药经济报

如果说“无药可用”的尴尬境地在什么领域最为严重,那么罕见病领域或许会排在首位。业内有分析指出,由于罕见病市场有限、药物研发成本高昂,因此涉足孤儿药领域的制药企业并不多。

然而,最新的统计显示,罕见病用药研发近年来成为最活跃、发展最快的领域之一,在全球研发管线中的占比超过三成。罕见病用药研发的持续投入,推动了后期临床试验快速增长。

“如果美国研发了全球10%的项目,中国能不能研发1%的药物为世界做贡献?我觉得这不是梦想,是可以做到的。我们应该要加速全球的研发,为全球的研发做应有的贡献。我们有这个能力、有这个胸怀、有这个智慧。未被满足的临床需求还有90%,我们还在等什么?所以中国一定会参与全球药物研发。”在2019第八届罕见病高峰论坛上,上海四叶草罕见病家庭关爱中心(CORD)创始人、主任黄如方如是坦言。

立足中国医药创新视角,对于临床急需的罕见病用药开发应如何把握机会?


政策红利释放


国家政策对罕见病用药的扶持逐步强化,CDE对于孤儿药的优先审评审批,也让企业更有动力开发孤儿药适应症。近年来,各部门陆续出台一系列政策鼓励儿童药、罕见病药创新研发,吹响了临床急需品种突围的号角。

例如,《2019年国家医保药品目录调整工作方案》明确提到:“优先考虑国家基本药物、癌症及罕见病等重大疾病治疗用药、慢性病用药、儿童用药、急救抢救用药等。”在新修订的《药品管理法》中,据国家药品监督管理局相关专家介绍,设置了不少条款用于鼓励创新。对临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的新药、儿童用药品实行优先审评审批等。战略合作伙伴关系总部副总裁Scott T.Williams认为,从目前的政策可以注意到,不管是中国的NMPA还是美国的FDA,目前的研发需求都是从内至外推动的,所以目前的机构会让不同的利益相关方加入进来,最终这些利益相关方的利益诉求又带动整个过程的推动。

罕见病治疗药品研发已引起相关企业重视,实际上,2018年全球获批的药品和生物制品中,一半以上针对罕见病。FDA去年批准59个新药,其中34个(58%)获批用于治疗罕见疾病,而几年前,这一占比仅为三分之一。2018年,研发管线中瞄准罕见病的小分子与大分子达3500个,占比超过三成,比2010年时的1530个相比增加一倍多。


挑战依然存在


尽管罕见病用药研发热度不减,有望改变很多罕见病患者可选择药物极少或无药可治的困境。但罕见病用药临床试验总体上涉及更多的研究场所、招募患者更少、患者确认与入组困难等现实难题。

有专家表示,罕见病的临床研究和入组都面临极大挑战。此外,由于罕见病药物的使用数量少,从企业的角度分摊下来,导致临床研究的费用最终比非罕见病药物的费用要高很多。

去年5月21日,国家卫生健康委员会等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》,公布了121种罕见性疾病。《2019中国罕见病药物可及性报告》统计显示,其中74种“有药可医”。不过,与海外相比,我国明确注册罕见病适应症的药物仅55种,涉及31种罕见病。

业内分析指出,这一方面是因为罕见病患病人群较少,未来投资收益回报低,企业对孤儿药的开发动力不足。另外一个主要原因是由于患病人群少,难以找到足够数量的病人开展相关临床试验,无法满足药品上市需求。

罕见病用药临床试验平均耗时131个月,比非罕见病用药总体长68%,比其它癌症相关疾病总体长41%。与非罕见病用药审评时间相比,罕见病用药总体审评时间快4个月。总体上,罕见病用药研发时间比其它药品长4年。

另值得注意的是,“目前所有的罕见疾病药物定价权,都是在开发的公司和海外的市场,如何才能让中国的患者也能跟美国、欧洲、韩国、日本的患者一样,可以用上这些药物呢?”在黄如方看来,可负担的药物是一个亘古不变的话题,很多药物已经上市了,但是病人很难获得,因为价格太贵。而中国的患者一旦加入到全球患者总量里面,这个价格自然就低了。如何更有效地让中国的患者跟全世界的患者一样,平等用上这些药物至关重要。

此外,黄如方指出,新药的临床试验有一定风险,许多罕见病药物是由欧美研发,已经由欧美患者承担风险,中国患者在无药可用的现况下应该承担一定风险,共同推动中国对罕见病药物的研发,而规范的临床试验、第三方监管都可以尽可能地规避风险。


如何研发更高效


罕见病治疗药物研发之路该怎么走?曙方医药联合董事长兼CEO严知愚表示:第一,在药物选择和药物开发上,要做一些功夫。尽量选择一些能够带来可及性价格的药物或者药物靶点来进行开发。当罕见病市场里有更多病人获得治疗以后,也能为一些更加创新,生产成本、研发成本更高的产品带来更多的商业机会。第二,谈到可及性问题,不可回避地谈到医保,但从另一个角度思考,要建立在中国的药物定价策略,基于一个在短中期没有医保的前提下,如何尽可能让更多的患者获益。第三,我国除了国家医保、地方医保以外,还有多种支付机制,如果相关产品由于其成本或者开发的原因,导致价格比较昂贵,应考虑如何发挥多种支付机制的积极性,比如商业保险的介入。 

“所以我们在选课题的时候基于下面几点,首先是患者未满足的需求,这是一定的,没有这个前提,就不要做药了。其次,就是投资者关心的有没有市场。我的观点是,有的疾病可能有市场,有的疾病可能现在没有市场,将来有市场,可能现在在美国有市场,在中国暂时没有市场。此外,从新药研发的角度,是我们能够合成出、设计出非常好的小分子化合物,也有比较好的成药性。”在凯瑞康宁生物工程(武汉)有限公司董事长、CEO向家宁看来,有市场、有未满足的患者需求,是自己平台能够做的事情,这些药还要有缺陷,要找到的是同类最佳的新一代药物,这些就是罕见病药物研发的秘诀。


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