RWE支持药研与监管决策

由于传统的随机对照临床研究存在内在不足，而基于真实世界临床研究的呼声和实践由来已久，近期国家药审中心发布《真实世界证据支持药物研发的基本考虑》征求意见稿，及时表达了药品审评监管机构对于新药研究的关切和审评指导新思考。

诚如征求意见稿起草说明中提到，真实世界研究是药物研发的一种策略和路径，如何通过科学严谨的方法将真实世界数据转化为真实世界证据，是目前研发和监管共同面临的挑战。

当前，各行业正处于数据革命浪潮之中，真实世界研究的本质就是对真实世界数据进行深度加工，获得对药物研发和监管决策有指导性意义的真实世界证据（RWE）。真实世界证据，是通过对真实世界数据的分析研究而获得的关于医药产品的使用情况与潜在获益或风险的临床证据。真实世界证据的意义，不仅仅是为了获得药品和器械上市许可，它可以以多种形式支持药物研发和监管决策，涵盖上市前临床研发以及上市后再评价等多个环节。

意见稿同时指出，审评标准依然是基于科学问题和患者受益的考量，并针对性地提出几方面的思考，尤其是中药制剂的开发路径。可以认为，主管部门充分认可真实世界的研发途径，但不会放松审评要求。对于药企而言，这既是机遇也是挑战。

其一，目前，我国尚未建立强制性的药品上市后评价研究体系，国内企业大多缺乏对药品全生命周期管理的意识，主动开展上市后药物监测甚少，这会阻碍真实世界研究和真实世界证据的发展。其二，我国对其进行相关研究较多的主体为临床医生、学者等，真实世界研究及证据的推进仍停留在科研阶段。其三，真实世界证据基于对真实世界数据的正确和充分分析，所采用的分析方法及模型较为复杂，这对统计分析人员的专业水平提出了更高要求。其四，意见稿仅仅是框架性思考，具体实施还有待进一步细化。

总的来说，意见稿释放了积极信号，为真实世界研究对药品研发提供了政策支持。真实世界证据作为一个正在发展的新概念，还存在一些值得讨论和争议的空间，相关技术方法和实施范围也还需要完善，但真实世界证据对药品研发和监管决策的推动作用不可低估，值得期待。

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