毫无疑问，美国具有最强大的干细胞研究基础和最好的投资土壤。第一个人类胚胎干细胞系的建立和充质干细胞的发现都来自美国科学家。因此不难发现，无论是老牌的干细胞公司还是在纳斯达克上市的公司，美国公司都占过半。

那么，这些美国公司究竟有哪些新技术“绝活”呢？

Osiris

Osiris是全球第一家开发间充质干细胞的公司。2012年，公司在加拿大和新西兰上市了全球第一个骨髓来源的干细胞产品Prochymal，用于治疗难治性移植物抗宿主病（GVHD）。2013年，Osiris出售了Prochymal。

此后，公司致力于开发组织冷冻保存技术。上市的产品包括用于急性和慢性伤口的胎膜组织Grafix；手术用的活胎盘组织stravix；活的异体软骨cartiform。

Stemedica

位于美国内华达州的Stemedica，主要从事异体成人干细胞研发。Stemedica建立了低氧干细胞生产平台——BioSmart平台。

主要候选药物异体抗缺血间充质干细胞（ITMSC）目前正在临床试验，用于治疗缺血性中风和阿尔茨海默病。第二个候选药物是抗缺血神经祖细胞（ITNSC），正在进行脊髓损伤临床试验。

Stemedica在美国进行的6项临床试验均为临床Ⅱ期，适应症包括慢性心力衰竭、缺血性脑卒中、急性心肌梗死和外伤性脑损伤。在哈萨克斯坦进行的急性心肌梗死已经完成临床Ⅲ期，目前处于上市前注册阶段。

Sangamo Therapeutics

位于美国加州的Sangamo Therapeutics，专注于基因组编辑、基因治疗、基因调控和细胞治疗平台技术。其专利技术——锌指DNA结合蛋白（ZFP)技术用于特定的基因组修饰和基因调控。

其自体造血干细胞产品SB-728-HSPC用于人类免疫缺陷病毒和艾滋病。SB-728-HSPC的原理是在造血干细胞中使用ZFN介导的基因组编辑来制造一种自然发生的人类突变，这种突变使个体对最常见的HIV株的感染有很强的抵抗力。

Vericel

Vericel是纳斯达克上市公司。其自体细胞产品MACI和Epicel已经由FDA批准在美国上市。

MACI主要用于关节软骨修复，是一种基于基质的自体软骨移植产品。Epicel主要用于严重烧伤病人。Ixmyelocel-T主要用于缺血性心衰，目前已经在美国完成临床Ⅱ期研究。

Cytori Therapeutics

Cytori Therapeutics也是纳斯达克上市公司。Cytori专有的Celution系统平台利用成人患者自身脂肪组织提取脂肪再生细胞（ADRC）。

ADRC目前正在进行的临床研究包括前交叉韧带修复、骨修复、烧伤瘢痕、慢性伤口、肢体缺血、克罗恩病相关瘘、勃起功能障碍、半月板修复术、压力性尿失禁和硬皮病等。

Cesca Therapeutics

Cesca Therapeutics位于美国加州，从事自体细胞的开发。公司的产品包含自动化、半自动化及单次使用的设备，用于采集、处理及冷冻保存来自于脐带血或骨髓中的干细胞。

SurgWerks Platform和VXP System是干细胞治疗一次性试剂盒和自动骨髓细胞分离系统；MarrowXpress System用于从骨髓中隔离并浓缩干细胞；AutoXpress System用于从脐带血中分离干细胞；BioArchive System是机器人低温医疗设备，用来冷冻干细胞；Res-Q60是骨髓浓缩设备，是一个基于离心机的一次性装置，用于从骨髓中分离和提取特定的干细胞群。

Cellular Biomedicine Group

美国西比曼生物科技集团（Cellular Biomedicine Group，CBMG）也是纳斯达克上市公司。

该公司着眼于中国。2017年末在上海开设联合实验室和工厂。在中国的GMP设施由12条独立的细胞生产线组成。2016年1月开展异体脂肪源性间充质祖细胞（HAMPC）Allojoin治疗膝关节骨性关节炎的Ⅰ期临床试验。2019年1月，Allojoin成为中国第一个批准进入Ⅱ期临床试验的干细胞药物。

Athersys

Athersys为纳斯达克上市，位于俄亥俄州。Athersys开发了一个专利成人衍生“现成”干细胞产品平台Multisem。细胞从合格的供体中分离出来后可以大规模扩展，并冷冻储存，用于神经、心血管、炎症和免疫疾病领域的多种疾病适应症。目前有6个临床阶段的项目。

Pluristem Therapeutics

Pluristem Therapeutics为纳斯达克上市公司。Pluristem在一种专用的3D生物反应器中培养的胎盘细胞（PLX细胞），这些细胞具有间充质样细胞的特点。主要产品PLX-PAD细胞正在进行肢体缺血、髋关节置换手术中治疗肌肉损伤、间歇性跛行、肺动脉高压的临床研究。错误PLX-R18细胞适应症为造血干细胞的不完全植入和急性放射综合征（ARS）。PLX-R18细胞已被FDA授予孤儿药。

BrainstormCell Therapeutics

BrainstormCell Therapeutics为纳斯达克上市公司。其MSC-NTF细胞为分泌神经营养因子的自体骨髓间充质干细胞。目前进行的临床研究包括肌萎缩性侧索硬化征（ALS，也称为Lou Gehrig病）、多发性硬化征（MS）和帕金森病（PD）。MSC-NTF细胞没有基因修饰，鞘内注射后可有效地将多种神经营养因子和免疫调节细胞因子直接传递到损伤部位。

BlueRock Therapeutics

致力于开发诱导性多能干细胞（iPSC）疗法的BlueRock Therapeutics公司，主要目标是心肌梗塞或慢性心脏衰竭。

BlueRock Therapeutics被称为“下一代再生医药公司”，其厉害之处在于获得了山中伸弥教授独家专利——诱导性多能干细胞（iPSCs）技术。山中伸弥因为发明iPSC在2012年获得了诺贝尔生理学和医学奖。

StemCells

StemCells曾是干细胞技术领域的龙头公司。主要产品HuCNS-SC为神经干细胞，临床试验涉及神经元腊样脂褐质症、家族性脑中叶硬化、老年黄斑变性等领域。

Bioheart

Bioheart的主要候选产品Myocell属于自体肌肉干细胞。通过手术需从病人大腿上取下少量肌肉。从肌肉标本中分离出肌肉干细胞（也称为肌母细胞），扩增后注射到患者心脏的瘢痕组织中。

Myocell SDF-1是Myocell的升级版，已获得FDA批准开始人体临床试验。Myocell SDF-1是转染了SDF-1蛋白腺病毒载体的Myocell。

Advanced Cell Technology

Advanced Cell Technology（ACT）公司首次利用克隆技术培育出人类早期胚胎，是体细胞克隆、治疗性克隆和胚胎干细胞领域中的世界领导者，开发治疗罕见和常见病细胞疗法。

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